再生障礙性貧血（簡稱再障）好發(fā)于少年兒童。該病隱蔽性高且驟然轉(zhuǎn)危率大，但公眾對此卻知之甚少，很多幼小的生命就在惶恐和輾轉(zhuǎn)中消逝了。其實(shí)，只要及時診斷和規(guī)范治療，患兒就有機(jī)會重獲新生。專家呼吁社會各界關(guān)注、了解這一疾病，雖然再障治療之路面臨艱難險阻，但我們不愿放棄任何一個生命。

    首都兒科研究所血液科主任師曉東：青少年是再障高發(fā)人群

    再生障礙性貧血是一種威脅生命的自發(fā)性疾病，早期癥狀包括由血小板減少引起的易發(fā)瘀斑或黏膜出血；由貧血引起的疲勞和勞力性呼吸困難，從而導(dǎo)致活動力降低。重型再生障礙性貧血的患者會迅速出現(xiàn)發(fā)熱、牙齦出血以及危及生命的感染等癥狀。

    從世界范圍內(nèi)看，再生障礙性貧血的年發(fā)病率為百萬分之二左右，青少年群體是發(fā)病率最高的人群之一。歐美國家的再障發(fā)生率為每年每百萬兒童中有1至3人，而亞洲國家因?yàn)榉N族及環(huán)境等原因，導(dǎo)致發(fā)生率較高，其中約有70％的病童并無明確病因。再障患者一旦延誤治療，20%會轉(zhuǎn)成重型患者，兩年內(nèi)將會死于感染或出血性并發(fā)癥。

    北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心副主任醫(yī)師蘇雁：識別率低、誤診率高問題突出

    家長及早發(fā)現(xiàn)孩子患病，是使孩子遠(yuǎn)離生命威脅的關(guān)鍵。但是當(dāng)前，識別率低、誤診率高是我國患兒治療過程中遇到的突出問題。

    造成這一問題的原因主要有兩點(diǎn)：第一，再生障礙性貧血在初期的癥狀與白血病癥狀相似，極易與白血病混淆。比如易發(fā)瘀斑、流鼻血等癥狀都與白血病相同，但通過檢查還是可以鑒別的。第二，好發(fā)人群年齡較小，難以自發(fā)表達(dá)和識別病情。

    另外，再障的臨床病程差異較大，與病情的嚴(yán)重程度和全血細(xì)胞減少持續(xù)時間有關(guān)。它可能在幾天內(nèi)突然發(fā)作，也有可能經(jīng)過數(shù)周或數(shù)月才緩慢表現(xiàn)出來。病情可能會進(jìn)一步加重，也可能在幾年內(nèi)保持穩(wěn)定。因此對于好發(fā)人群和處于風(fēng)險中的患者，監(jiān)測和早期治療是非常重要的。

    空軍總醫(yī)院血液病科副主任閆洪敏：晚治、亂治會危及患者生命

    如今再障已不是絕癥，在所有患病群體中，兒童患者的治愈率和控制率更好?；純喝绻邮芗皶r、規(guī)范的治療，治愈率可達(dá)60%～70%，晚治和亂治則會使患兒瀕臨死亡。重型或極重型再障患者若沒有接受規(guī)范治療，兩年內(nèi)的死亡率約為80%。

    我國《再生障礙性貧血診斷治療專家共識》將造血干細(xì)胞移植和免疫抑制療法作為重型再障的標(biāo)準(zhǔn)治療。骨髓移植治療具有低復(fù)發(fā)率和晚期克隆性疾病較少的優(yōu)勢，但骨髓來源缺口巨大，讓很多患者可望不可即。免疫抑制療法的標(biāo)準(zhǔn)方案是ATG聯(lián)合CsA，其應(yīng)答率達(dá)50%～70%，患者通常在治療后的前3個月內(nèi)發(fā)生應(yīng)答。數(shù)據(jù)顯示，患者治療后1年總存活率超過80%，兩年約為75%，5年約為65%。因此，約七成沒有配型成功的重型和極重型患者首選免疫抑制療法。

    延伸閱讀

白血病與再障的區(qū)別

    兩者都是血液病。白血病是骨髓里白細(xì)胞無限制地惡性增生，而再障是骨髓衰竭，無法造血。

“半相合”骨髓移植

    傳統(tǒng)骨髓移植需要供受者的HLA抗原完全匹配，但這在普通人群中的相合率僅為十萬分之一?！鞍胂嗪稀奔夹g(shù)的誕生，為再障患者帶來更多希望。

    顧名思義，所謂“半相合”骨髓移植，只要求供受者HLA一半相同即可，這就解決了骨髓來源不足的問題。在血緣兩代之間，100％符合這個要求，也就是說，每一名再障患者都能找到供者。“半相合”供者可以是患者的父母、子女、同胞甚至堂表親屬。需要注意的是，HLA全匹配供者仍是骨髓源的首選，找不到“全匹配”供者的患者，再選擇“半相合”骨髓移植。而且，“半相合”在移植過程中，對技術(shù)的要求較“全匹配”移植更高。