3月24日，武田制藥與TiGenix宣布，歐盟委員會已批準Alofisel (darvadstrocel)（又稱Cx601），用于成人非活動性/輕度活動性腔內(nèi)克羅恩病患者復(fù)雜性肛周瘺的治療，其中這些患者的瘺管至少對一種常規(guī)或生物療法反應(yīng)不足。Alofisel應(yīng)在瘺管處理后使用。本次批準標志著歐洲第一個獲得集中上市許可(MA)批準的異體干細胞療法。
Alofisel是一種局部給藥的異體擴增脂肪干細胞（eASCs）療法，用于此前至少對一種常規(guī)療法或生物療法反應(yīng)不足的成人克羅恩病患者復(fù)雜肛瘺的治療。據(jù)統(tǒng)計，28%的克羅恩病患者在前20年內(nèi)會受肛周瘺管影響，這款干細胞產(chǎn)品為這類患者提供了新治療希望。
在歐盟委員會批準該療法之前，2017年12月，歐洲藥品管理局(EMA) 人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）與先進治療藥物委員會(CAT)協(xié)作，已對該療法批準給予了積極的審評意見。建議批準的決定是基于TiGenix關(guān)鍵性3期臨床試驗ADMIRE-CD的試驗結(jié)果。結(jié)果表明，Alofisel在24周時，在聯(lián)合緩解的主要療效終點上顯著優(yōu)于對照組，差異有統(tǒng)計學意義。進一步隨訪數(shù)據(jù)顯示，難治性復(fù)雜肛瘺治療中，Alofisel可以維持長期緩解達52周以上。
西班牙巴塞羅那醫(yī)院診所腸胃部主任Julian Panés教授表示：“Alofisel為克羅恩病患者提供了一種新的、微創(chuàng)的、耐受性好的替代治療方案，這些患者對目前可用的治療方法沒有反應(yīng)，而且到目前為止他們的治療方案也很有限?！?/p>
TiGenix公司質(zhì)量及事務(wù)管理副總裁María Pascual博士表示：“這次對Alofisel的認可反映了我們對異體干細胞發(fā)展的深刻理解和公認的領(lǐng)導(dǎo)力。我們堅定不移的致力于滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新療法的開發(fā)。我們很高興向醫(yī)學界提供一個重要的新的治療方案，以治療對目前可用的療法沒有緩解的克羅恩病患者?！?/p>
Alofisel美國地區(qū)以外獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益歸武田制藥所有。歐盟上市批準將觸發(fā)武田需要支付給TiGenix的一筆1500萬歐元的里程碑付款，同時也標志著從TiGenix向武田轉(zhuǎn)移MA的啟動。
武田胃腸治療室主任Asit Parikh博士表示：“今天的營銷授權(quán)是第一個用于異體干細胞治療的授權(quán)，標志著克羅恩病中復(fù)雜肛瘺患者的治療取得了積極進展，期待未來的幾個月里為全歐洲的病人提供這一急需的治療方案?！?span>（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：TiGenix and Takeda announce Alofisel? (darvadstrocel) receives approval to treat complex perianal fistulas in Crohn’s disease in Europe
