基因編輯技術(shù)在世界各國的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，是一項熱門的項目，可你是否想過，利用基因編輯技術(shù)對癌細(xì)胞的基因進(jìn)行修改，也許能治療癌癥？
聽起來還很遙遠(yuǎn)，實際上已經(jīng)有科學(xué)家在研究了。
一、活體實驗：新療法永久殺死癌細(xì)胞，無副作用
推動這項研究的是以色列的科研人員，科研人員利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，修改了實驗小鼠體內(nèi)癌細(xì)胞的DNA，此后小鼠體內(nèi)的癌細(xì)胞被徹底消滅，而正常的細(xì)胞卻絲毫沒有受到影響。這屬于全球首例。
該項研究的最大優(yōu)勢，就是在治療過程中不會產(chǎn)生副作用，相比于傳統(tǒng)臨床上癌癥治療方式所造成的諸多副作用，該項治療方式是純粹的物理攻擊。
實驗小鼠分別患有膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和轉(zhuǎn)移性卵巢癌，使用基因編輯技術(shù)進(jìn)行治療的小鼠，生存率提高了30%，而且預(yù)期壽命是對照組的兩倍。
研究人員丹·皮爾教授表示，隨著技術(shù)的不斷改進(jìn)和成熟，預(yù)計兩年左右就可以應(yīng)用到人類癌癥的治療上。未來，人類對于癌癥的攻克，應(yīng)該抱有樂觀的態(tài)度。
二、相比傳統(tǒng)療法，基因編輯厲害在哪？
基因就好比生命的本質(zhì)，而CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，是利用特異性核酸酶來操縱真核基因組，將該技術(shù)利用到疾病治療領(lǐng)域，可以更加深入地發(fā)現(xiàn)疾病的機(jī)理，更加精確的標(biāo)定疾病，通過一系列形式的轉(zhuǎn)化和改變，使得某些病原體徹底發(fā)生逆轉(zhuǎn)。
例如，使用基因編輯技術(shù)，從疾病內(nèi)部入手進(jìn)行改動，破壞癌細(xì)胞的生存基礎(chǔ)，所以不會像傳統(tǒng)的化學(xué)藥物治療那樣，由于副作用和劑量而產(chǎn)生一系列新的問題。通過基因編輯技術(shù)，人類接下來可以有效的應(yīng)對以下幾種疾病。
1.癌癥
基因編輯技術(shù)結(jié)合CAR-T 細(xì)胞療法，可以將CAR 基因遞送至 T 細(xì)胞基因組特定部位，通過基因修改的方式，變化某種原有細(xì)胞的特異性能，進(jìn)而提高免疫T細(xì)胞的能力，來展開對癌細(xì)胞的殺滅。
2.遺傳性疾病
遺傳性疾病本身就是因為基因突變所導(dǎo)致，而利用基因編輯技術(shù)，可以通過刪除突變的外顯子來恢復(fù)正常的表達(dá)，從而起到治療的效果。在相關(guān)的實驗中，通過基因編輯的方式，可以讓肌肉功能缺陷小鼠恢復(fù)部分功能。
3.艾滋病
利用基因編輯技術(shù)，可靶向 HIV-1 基因組活性，使 HIV 基因的表達(dá)和復(fù)制失活，進(jìn)一步使其失去毒性傳播作用。
基因編輯技術(shù)未來的臨床上的應(yīng)用不可限量，不過目前相關(guān)的研究，都還集中在論證領(lǐng)域，未來進(jìn)一步的走向，還有待更多的研究加入。
三、新希望！我國首個基因編輯療法臨床試驗獲批
新年伊始，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE），就批準(zhǔn)了針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯治療，進(jìn)入臨床試驗階段。這是我國第一個正式進(jìn)入臨床試驗階段的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。
圖源：藥監(jiān)局
地中海貧血，屬于遺傳性溶血性疾病，我國華南地區(qū)是該病的高發(fā)區(qū)域。而β-地中海貧血是該病的一個類型，由于患者體內(nèi)β-珠蛋白基因突變，從而導(dǎo)致β血紅蛋白缺乏，進(jìn)一步導(dǎo)致患者的造血和溶血出現(xiàn)障礙。
基因編輯療法CRISPR-Cas9，正是通過基因編輯的方式，將患者體內(nèi)血紅蛋白β基因修復(fù)，從而能夠讓患者體內(nèi)恢復(fù)一部分正常的紅細(xì)胞，進(jìn)一步實現(xiàn)造血和溶血正常，達(dá)到治愈的目的，讓患者擺脫終生輸血及配合鐵螯合療法的依賴。
如果試驗取得不錯的成效并最終成功應(yīng)用到臨床，那么對于地中海貧血患者來說，將是最大的福音。
基因編輯技術(shù)的興起，未來可期，無論是針對哪種疾病，其論證和試驗的進(jìn)展越快，對于臨床應(yīng)用和實踐也就越利好。讓我們保持期待！
參考資料：
[1]中國專家學(xué)者取得基因編輯治療研究創(chuàng)新突破.中國新聞網(wǎng)，2021.1.12
[2]基因編輯，是上帝的手術(shù)刀，還是潘多拉魔盒？.生物世界，2020.5.20
[3]針對輸血依賴型β地中海貧血病，首個基因編輯療法臨床試驗獲批.北京日報，2021.1.19
