?基因編輯技術(shù)在臨床治療上的應(yīng)用前景廣闊。也許在未來，會出現(xiàn)一種生物機(jī)器人，它可以進(jìn)入我們的體內(nèi)，尋找每個細(xì)胞中有缺陷的基因序列（就是引發(fā)遺傳疾病或影響智商的那些基因），通過CRISPR/Cas9技術(shù)對這些序列基因高精密度和準(zhǔn)確度的編輯，并將正確的基因?qū)胩鎿Q原來有缺陷的序列。利用基因療法徹底的治療疾病或改善人體。
這不是“夢想”，而是快要實現(xiàn)的“理想”。近日，加拿大的科研人員合成了一種被稱為橋接核酸的BNA向?qū)Х肿?，替換掉天然的向?qū)NA（gRNA）分子，使得基因編輯技術(shù)的準(zhǔn)確性得到了極大的提高。
CRISPR/Cas9系統(tǒng)利用天然的gRNA分子進(jìn)行切割已經(jīng)是非常準(zhǔn)確的了，僅發(fā)生大約1%的差錯。但是這些錯誤，可能會造成基因突變，讓人類患上別的疾病，比如癌癥等。在這項研究中，新的BNA向?qū)Х肿涌梢詫⑻禺愋蕴岣咭蝗f倍以上，讓基因編輯的準(zhǔn)確性顯著提高。
利用BNA和gRNA導(dǎo)向分子進(jìn)行基因編輯的結(jié)果
在另一項基因編輯的研究進(jìn)展中，科研人員利用LINNAEUS技術(shù)確定細(xì)胞的類型和每個細(xì)胞的譜系。LINNAEUS技術(shù)是通過對普遍存在的序列進(jìn)行核酸酶激活的編輯來開展譜系追蹤，揭示出基因在細(xì)胞中的表達(dá)情況，并對細(xì)胞進(jìn)行系統(tǒng)的分類。在某些情況下，一種細(xì)胞類型的缺失可導(dǎo)致特定疾病。在未來，科學(xué)家們將能夠使用LINNAEUS可追蹤所有細(xì)胞譜系樹，并針對這些問題提出新的假說。
研究團(tuán)隊在斑馬魚胚胎的單細(xì)胞中注入CRISPR-Cas9系統(tǒng)，利用Cas9酶重復(fù)的切除斑馬魚編碼紅色熒光蛋白（RFP）的基因，在8小時內(nèi)，胚胎產(chǎn)生的紅色熒光逐漸消失。在這個過程中，能過確定每個細(xì)胞譜系的瘢痕序列會在DNA損傷區(qū)域形成。這些瘢痕序列具有隨機(jī)的長度，在下一代的子細(xì)胞中也會遺傳這些序列，因此源自相同祖先的細(xì)胞能夠通過它們的遺傳性瘢痕序列來加以鑒定。利用瘢痕序列構(gòu)建出細(xì)胞譜系樹并進(jìn)行劃分，這樣就可以解釋哪些突變會導(dǎo)致細(xì)胞產(chǎn)生損傷病變。
CRISPR/Cas9基因剪輯技術(shù)的實用性和可用性，引起了科研人員的關(guān)注度。隨著研究的深入，鑒定出的基因組中的CRISPR重復(fù)序列和cas基因數(shù)據(jù)也變得龐大，急需一種自動化的生物信息學(xué)工具對這些數(shù)據(jù)進(jìn)行分析。在不久前的CRISPR Journal雜志上就有一篇文章專門介紹了相關(guān)的軟件- CRISP Rdisco（CRISPR discovery）。CRISP Rdisco軟件可以提供標(biāo)準(zhǔn)化的高通量分析方法，檢測CRISPR重復(fù)序列并準(zhǔn)確地確定它們的類別、類型和亞型。
研究人員利用CRISP Rdisco軟件分析了2777個完整基因組序列，從中鑒定出潛在的CRISPR-Cas系統(tǒng)，并對其進(jìn)行分類。利用計算機(jī)模擬確定基因編輯的多樣性，以及潛在完整的和功能性的基因之間在體內(nèi)的關(guān)聯(lián)性。這個軟件免費分享在GitHub平臺上，可以讓所有人分析和描述各種基因組數(shù)據(jù)中的CRISPR-Cas系統(tǒng)。
基因編輯技術(shù)雖然現(xiàn)在還存在一些困難，難以將其高效的運(yùn)用到人體內(nèi)所面臨的疾病或缺陷挑戰(zhàn)，但是隨著這一技術(shù)的不斷完善，必將有用來治療遺傳疾病的那一天，比如肌肉萎縮癥、血友病及其他的疾病、癌癥。
