藥物臨床試驗(yàn)分為I、 II、 III、 IV期。III期臨床試驗(yàn)是治療作用確證階段。其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)。
試驗(yàn)一般應(yīng)為具有足夠樣本量的隨機(jī)盲法對照試驗(yàn)。只有在試驗(yàn)獲得有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)果時，藥品監(jiān)督管理部門會批準(zhǔn)產(chǎn)品上市。III 期臨床試驗(yàn)的病例數(shù)應(yīng)當(dāng)符合統(tǒng)計(jì)學(xué)要求和最低病例數(shù)要求。III 期臨床試驗(yàn)的最低病例數(shù)（試驗(yàn)組）要求為300例。
I期臨床試驗(yàn)為初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價試驗(yàn)。觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)。
由于是首次在人體上進(jìn)行藥物實(shí)驗(yàn)，因此主要目的有兩個，一是對藥物的安全性和及在人體的耐受性進(jìn)行研究，考察藥物副反應(yīng)與藥物劑量遞增之間的關(guān)系，二是考察藥物的人體藥物動力學(xué)性質(zhì)，包括代謝產(chǎn)物的鑒定及藥物在人體內(nèi)的代謝途徑。
II期臨床試驗(yàn)II期臨床試驗(yàn)為治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)。此階段的研究設(shè)計(jì)可以根據(jù)具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機(jī)盲法對照臨床試驗(yàn)。
本期臨床研究重點(diǎn)在于藥物的安全性和療效。應(yīng)用安慰劑或已上市藥物作為對照藥物對新藥的療效進(jìn)行評價，在此過程中對疾病的發(fā)生發(fā)展過程對藥物療效的影響進(jìn)行研究；確定III期臨床試驗(yàn)的給藥劑量和方案；獲得更多的藥物安全性方面的資料。
III期臨床試驗(yàn)III期臨床試驗(yàn)為治療作用確證階段。其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)。試驗(yàn)一般應(yīng)為具有足夠樣本量的隨機(jī)盲法對照試驗(yàn)。
本期試驗(yàn)的樣本量要遠(yuǎn)大于比前兩期試驗(yàn)，更多樣本量有助于獲取更豐富的藥物安全性和療效方面的資料，對藥物的益處/風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行評估，為產(chǎn)品獲批上市提供支撐。
IV期臨床試驗(yàn)IV期臨床試驗(yàn)為新藥上市后應(yīng)用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應(yīng)，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系以及改進(jìn)給藥劑量等。
生物等效性試驗(yàn)生物等效性試驗(yàn)是指用生物利用度研究的方法，以藥代動力學(xué)參數(shù)為指標(biāo)，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗(yàn)條件下，其活性成份吸收程度和速度有無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異的人體試驗(yàn)。
I期臨床試驗(yàn)大概需要20-30名受試者，II期臨床試驗(yàn)最低病例數(shù)（試驗(yàn)組）為100例，III期臨床試驗(yàn)最代病例數(shù)（試驗(yàn)組）為300例，IV期臨床試驗(yàn)為新藥上市后的研究階段，最低病例數(shù)（試驗(yàn)組）為2000例，生物等效性試驗(yàn)為18～24例。
受試者的類型I期臨床試驗(yàn)一般為健康受試者，除了某些特定的藥物如抗腫瘤藥物，抗艾滋病藥物等，有時也會根據(jù)藥物和試驗(yàn)內(nèi)容的需要選擇特定的受試者，如性別要求（婦科用藥，激素等）；兒童或老人（特定人群用藥）；肝腎功能受損患者（特定適應(yīng)癥藥物）。
II期和III期臨床試驗(yàn)一般選擇患有目標(biāo)適應(yīng)癥的患者。
IV期臨床試驗(yàn)受試者為目標(biāo)適應(yīng)證患者。
