2018年11月26日，整個(gè)醫(yī)療界和癌友圈都為一款FDA新批準(zhǔn)上市的抗癌藥物沸騰，這就是全球首個(gè)不區(qū)分腫瘤來(lái)源用于初始治療的靶向藥--Vitrakvi ?（拉羅替尼，larotrectinib），用于成人和小兒具有神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的實(shí)體瘤治療。這在腫瘤治療史上是一個(gè)振奮人心的里程碑。而自從它出現(xiàn)...
2018年11月26日，整個(gè)醫(yī)療界和癌友圈都為一款FDA新批準(zhǔn)上市的抗癌藥物沸騰，這就是全球首個(gè)不區(qū)分腫瘤來(lái)源用于初始治療的靶向藥--Vitrakvi ?（拉羅替尼，larotrectinib），用于成人和小兒具有神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的實(shí)體瘤治療。
這在腫瘤治療史上是一個(gè)振奮人心的里程碑。
而自從它出現(xiàn)，已經(jīng)給一個(gè)又一個(gè)家庭帶來(lái)了希望。而現(xiàn)在，這種新型藥物每年可以幫助成千上萬(wàn)的人!
腫瘤填滿她雙肺的90%，生死在一線間
2014年的秋天，Nichol Miller被診斷出腿部患有高級(jí)別的軟組織肉瘤之后，她在波特蘭家附近的俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)醫(yī)院接受了廣譜化療和手術(shù)。兩種治療都不能阻止快速擴(kuò)散的癌癥。
她的醫(yī)生重新檢查了對(duì)她的腫瘤樣本進(jìn)行的下一代基因組測(cè)試的結(jié)果。他們發(fā)現(xiàn)她的腫瘤有一個(gè)罕見的突變，稱為NTRK基因融合-并告訴她在丹佛市進(jìn)行針對(duì)該異常的藥物的臨床試驗(yàn)。2015年3月，米勒（Miller）是首位接受這種融合治療的患者參加了該試驗(yàn)。那時(shí)，她坐在輪椅上，依靠補(bǔ)充氧氣呼吸，因?yàn)槟[瘤充滿了90％的肺部。
檢測(cè)到NTRK基因融合，才體驗(yàn)到生與死的不同
幸存者尼科爾·米勒（Nichol Miller）說(shuō)：“檢測(cè)到NTRK基因融合的測(cè)試才真正使生與死有所不同?！?/p>
在開始每天兩次服用拉羅替尼的3天內(nèi)，米勒可以坐起來(lái)并且完整地講話；
一個(gè)月后，她呼吸完全正常了;
到了6個(gè)星期，她可以騎馬了，情況一直都在不斷地好轉(zhuǎn)。
現(xiàn)在，她的隨訪掃描結(jié)果顯示，在過(guò)去三年她都已經(jīng)沒有癌癥的跡象!
圖示分別為治療前、治療3周期第1天、治療13周期第1天
目前她仍然使用這種藥物，因?yàn)檫@個(gè)藥沒有引起很多副作用，米勒偶爾會(huì)出現(xiàn)輕度的身體疼痛-但是，只要它可以阻止癌癥，她就可以繼續(xù)服用該藥物。
“檢測(cè)到NTRK基因融合的測(cè)試真正改變了生與死之間的區(qū)別，”現(xiàn)年45歲的米勒（Miller）是三名少年的母親，她現(xiàn)在在全國(guó)各地旅行，在癌癥相關(guān)的會(huì)議上講述抗癌故事?！斑@充分說(shuō)明了拉羅替尼的神奇功效！
在NTRK基因擴(kuò)增食管癌中，拉羅替尼具有抗腫瘤活性
除了上述談到的米勒用拉羅替尼治療軟組織肉瘤的病例外，小編還要分享一則2020年4月份刊登在《The Oncologist》雜志上的NTRK基因擴(kuò)增食管癌臨床案例。
此名患者是一位71歲的男性，2018年12月感到吞咽障礙、伴有咳嗽、呼吸困難等癥狀，3個(gè)月內(nèi)體重減輕20公斤，身體狀況不佳，ECOG體力狀況評(píng)分為3分（生活僅能部分自理，日間一半以上時(shí)間臥床或坐輪椅）。患者沒有酗酒、吸煙史，也未得過(guò)腫瘤，食管胃十二指腸鏡檢查顯示在食管中斷有狹窄性食管癌，CT顯示雙側(cè)肺轉(zhuǎn)移，超聲檢查和CT顯示多發(fā)性肝轉(zhuǎn)移。食管腫瘤活檢和經(jīng)超聲檢查控制肝活檢診斷確認(rèn)。
經(jīng)過(guò)FoundationOne CDx測(cè)試等常規(guī)組織學(xué)檢查，確定患者為轉(zhuǎn)移性鱗狀細(xì)胞食管癌。測(cè)序結(jié)果中顯示腫瘤組織中含有NTRK1基因突變，遂從2019年2月4日開始服用拉羅替尼治療，患者接受2×100毫克的標(biāo)準(zhǔn)劑量，治療期間未發(fā)生副作用。
患者常規(guī)組織學(xué)檢查測(cè)序結(jié)果
患者治療前于2019年1月4日完成螺旋CT掃描，起初顯示出多處肺和肝轉(zhuǎn)移。在治療后評(píng)估ECOG體力狀況評(píng)分為1，并且體重增加9公斤，能夠離開醫(yī)院且生活自理。2019年4月17日進(jìn)行的隨訪活檢檢查（食管胃十二指腸鏡檢查）證實(shí)了患者的食管再無(wú)腫瘤。
患者食管支架治療前用拉羅替尼及治療后6周食管胃十二指腸鏡檢查結(jié)果
堪稱天價(jià)的“治愈系”抗癌藥拉羅替尼國(guó)內(nèi)招募來(lái)襲
1 NEW：客觀緩解率達(dá)71%，拉羅替尼迎戰(zhàn)TRK融合肺癌
拉羅替尼（Larotrectinib）是一種具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）活性且高度選擇性的EMA和FDA批準(zhǔn)的TRK抑制劑，在多種癌癥中顯示出79％的客觀緩解率（ORR）和35.2個(gè)月的中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間（DoR）。本次報(bào)告了接受拉羅替尼治療肺癌患者的最新數(shù)據(jù)。
招募了14例轉(zhuǎn)移性TRK融合肺癌患者：13例非小細(xì)胞肺癌和1例小細(xì)胞肺癌。11例NTRK1 融合，3例 NTRK3融合。7名患者發(fā)生了基線中樞神經(jīng)系統(tǒng)CNS轉(zhuǎn)移?；颊咂骄邮芰巳N先前的治療（范圍1-5）。
結(jié)果顯示：拉羅替尼的客觀緩解率為71％：其中1例患者為完全緩解，9例患者為部分緩解，3例為疾病穩(wěn)定，1例疾病進(jìn)展。中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移患者的客觀緩解率為57％。估計(jì)12個(gè)月的無(wú)進(jìn)展生存PFS率為69％。
由此可見，拉羅替尼的耐受性良好，治療中出現(xiàn)的不良事件主要為1~2級(jí)。
2 有效率達(dá)79%，不限癌種拉羅替尼攻克NTRK實(shí)體瘤
除了上述臨床研究外，其實(shí)早在2020年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）虛擬年會(huì)上就更新了廣譜抗癌藥拉羅替尼治療NTRK實(shí)體瘤的最新數(shù)據(jù)。
其中，NTRK融合組的中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為35.2個(gè)月，非融合組的DOR為3.7個(gè)月。融合組的中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為28.3個(gè)月，非融合組的中位PFS為1.8個(gè)月。融合組的中位總生存期（OS）為44.4個(gè)月，非融合組的中位OS為10.7個(gè)月。融合組在中位DOR、中位PFS以及中位OS表現(xiàn)方面都優(yōu)于非融合組。
治療反應(yīng)：NTRK融合組中64%的患者仍在繼續(xù)治療。
在腫瘤尺寸改變方面，融合組相比非融合組體現(xiàn)了較大的腫瘤大小的縮小。在ORR方面，融合組的ORR為79%，非融合組的ORR為1%，融合組的療效顯著優(yōu)于非融合組。在最佳反應(yīng)方面，融合組中CR率為24%，而在非融合組，CR率為0。從而可以看出融合組在療效和最佳反應(yīng)方面的表現(xiàn)都顯著優(yōu)于非融合組。
無(wú)癌家園臨床招募
去年7月，拉羅替尼將在國(guó)內(nèi)開展臨床招募的信息公布后，引起了廣泛的關(guān)注，經(jīng)過(guò)半年多的審批流程，近日，廣譜天價(jià)抗癌藥拉羅替尼針對(duì)成人實(shí)體瘤和兒童實(shí)體瘤的兩項(xiàng)試驗(yàn)終于正式在國(guó)內(nèi)開始招募患者了！這意味著，國(guó)內(nèi)的患者也終于有機(jī)會(huì)免費(fèi)用上這款美國(guó)的抗癌“特藥”！
適合患者：
通過(guò)分子學(xué)方法檢測(cè)出NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或轉(zhuǎn)移性惡性腫瘤，必須接受過(guò) 適合其腫瘤類型和疾病分期的既往標(biāo)準(zhǔn)療法失敗后的患者。（即將招滿，想申請(qǐng)的火速聯(lián)系醫(yī)學(xué)部400-626-9916）
小編有話說(shuō)
除了上述提到的拉羅替尼的驚艷治療效果外，還有多種對(duì)抗癌癥的新藥、新技術(shù)已經(jīng)被挖掘！若想了解更多國(guó)內(nèi)外前沿癌癥研究請(qǐng)持續(xù)關(guān)注無(wú)癌家園。
近年來(lái)，科學(xué)家們已經(jīng)做出了相當(dāng)大的努力來(lái)開發(fā)新藥物、新免疫療法攻克不同的癌癥。我們期待著，越來(lái)越多的臨床前/臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)能夠拼湊出一幅完整的拼圖，充分展示出靶向藥、PD-1/PD-L1治療眾多癌種的真正實(shí)力。
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參考文獻(xiàn)
https://www.curetoday.com/view/blowing-a-fuse-fighting-ntrk-gene-fusions-in-cancer
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