2019年4月21日,Genfit是一家處于后期臨床階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)創(chuàng)新的治療和診斷解決方案，用于代謝和肝臟相關(guān)疾病領(lǐng)域。近日，該公司宣布，美國(guó)FDA已授予其先導(dǎo)候選藥物PPARα/δ雙重激動(dòng)劑elafibranor突破性藥物資格（BTD），用于治療對(duì)熊去氧膽酸（UDCA）反應(yīng)不足的原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者。
BTD是FDA在2012年創(chuàng)建的一個(gè)新藥評(píng)審?fù)ǖ溃荚诩涌扉_(kāi)發(fā)及審查用于治療嚴(yán)重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據(jù)表明該藥與現(xiàn)有治療藥物相比能夠?qū)嵸|(zhì)性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發(fā)時(shí)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，保障在最短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。
FDA授予elafibranor BTD，是基于一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照II期臨床研究的數(shù)據(jù)，該研究在對(duì)UDCA反應(yīng)不足的PBC成人患者中開(kāi)展。在本月舉行的2019年歐洲肝臟研究協(xié)會(huì)年會(huì)/國(guó)際肝病大會(huì)（ILC2019/EASL）上，Genfit公布了該研究的詳細(xì)結(jié)果。
數(shù)據(jù)顯示，elafibranor顯著降低了堿性磷酸酶（ALP）水平，與安慰劑相比在主要終點(diǎn)方面表現(xiàn)出了顯著的治療效果，同時(shí)也達(dá)到了用于藥物注冊(cè)的復(fù)合終點(diǎn)。除了ALP顯著降低之外，2組患者的其他PBC標(biāo)志物，包括γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶（GGT）、脂質(zhì)標(biāo)記物（總膽固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯）和抗炎標(biāo)記物（IgM、CRP、結(jié)合珠蛋白和纖維蛋白原）也表現(xiàn)出改善。研究中，2種劑量elafibranor治療具有良好的耐受性。Genfit公司計(jì)劃在2019年啟動(dòng)III期臨床研究，進(jìn)一步評(píng)估elafibranor治療PBC的療效和安全性。
Genfit公司副首席醫(yī)療官Pascal Birman表示，“PBC是一種嚴(yán)重的肝病，可導(dǎo)致肝硬化和肝衰竭，通常與影響患者生活質(zhì)量的虛弱癥狀（如瘙癢）有關(guān)。大約50%的患者對(duì)現(xiàn)有療法反應(yīng)不足，要么是因?yàn)樗麄儗?duì)治療沒(méi)有反應(yīng)，要么是因?yàn)樗麄兘?jīng)歷了嚴(yán)重瘙癢（瘙癢）或肝毒性等不可忍受的副作用。在II期研究中，elafibranor顯示出良好的抗膽汁淤積作用，同時(shí)顯示出減少瘙癢的趨勢(shì)。FDA授予elafibrono突破性藥物資格，是一個(gè)重要的臨床開(kāi)發(fā)里程碑，它將使我們加速elafibrono的開(kāi)發(fā)，并進(jìn)一步證實(shí)我們的堅(jiān)定信念，即elafibrono有可能解決這一重大的未滿足的醫(yī)療需求?！?/span>
elafibranor是一種首創(chuàng)的（first-in-class）過(guò)氧化物酶體增殖物激活受體α和δ（PPARα/δ）雙重激動(dòng)劑，在II期研究中治療UDCA反應(yīng)不足的PBC成人患者已獲得了積極的安全性和療效結(jié)果。目前，elafibranor也正在III期臨床研究中評(píng)估治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潛力。
PBC是一種罕見(jiàn)的肝臟疾病，主要是因膽管（功能為將膽汁運(yùn)出肝臟）遭到自身免疫性破壞，導(dǎo)致膽汁淤積，抑制肝臟清除體內(nèi)毒素的能力，并導(dǎo)致肝組織瘢痕化，即肝硬化。NASH是非酒精性脂肪肝的一種極端發(fā)展形式，定義為伴隨有炎癥及肝細(xì)胞損傷的脂肪變性現(xiàn)象的出現(xiàn)，該病可導(dǎo)致晚期肝臟纖維化、肝硬化、肝衰竭及肝臟腫瘤的產(chǎn)生。elafibranor被認(rèn)為能解決NASH的多方面問(wèn)題，包括炎癥、胰島素敏感性、脂質(zhì)/代謝特征和肝臟標(biāo)記物。
原文出處：Genfit claims FDA breakthrough status for liver disease drug
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