被同行稱為科學“牛虻”的Vinay Prasad博士
5天
距離第九屆中美臨床與轉化醫(yī)學國際論壇開幕還有5天！
本屆論壇邀請了波士頓大學腫瘤基因學家Seyfried博士做主題演講【癌癥的起源】'挑戰(zhàn)癌癥基因學說!” 您將有機會與Seyfried博士辯論！
科學家勇于挑戰(zhàn)權威“真理”和“教條”，不僅挑戰(zhàn)癌癥基因學說，還質疑癌癥精準治療時代是否到來？事實上，多數(shù)情形下，同樣的藥、同樣的癌癥，在不同患者身上的臨床療效迥異，讓人困惑、更引人深思！
本周末第九屆中美臨床與轉化醫(yī)學國際論壇上，波士頓大學腫瘤基因學家Thomas Seyfried博士將應邀做主題演講“癌癥的起源：挑戰(zhàn)癌癥基因學說”。重新思考癌癥起源: 是“基因病”, 還是“代謝性疾病”?
這是近年來有根有據(jù)的科學辯論“癌癥不是基因病，是一種代謝性疾病”。無論你持哪種觀點，對癌癥認知處于什么水平，事實上，至今我們仍無法詮釋癌癥起源于何處？
此外，圍繞著精準醫(yī)學，特別是腫瘤精準治療，伴隨日新月異的生物科技和醫(yī)學研究進展，泛起了許許多多泡沫和莫衷一是創(chuàng)新藥。
有些抗癌藥對某些癌癥患者的確有奇效，然而多數(shù)情況下，同樣的藥、同樣的癌癥，在不同患者身上的臨床療效迥異。為什么？
俄勒岡州健康與科學大學年僅35歲的血液腫瘤學家Vinay Prasad博士也是一位敢于挑戰(zhàn)業(yè)界權威“真理”較真兒學者。
他利用社交媒體；在著名期刊《JAMA》上發(fā)表論文，還著書立說，依據(jù)科學事實論戰(zhàn)關于炒作腫瘤精準治療和誤導社會民眾。同行們給了他一個雅號科學“牛虻”或“挑釁者”。
6月初，在美國臨床腫瘤年會上，Prasad博士雖未被邀請進入主場演講，但其座談辯論：癌癥精準治療時代已經(jīng)到來了嗎？卻給人留下了深刻印象，同時也讓人耐人尋味，回味無窮。
事實存在于中間，而非各自極端
Prasad博士引用同行發(fā)表的論文和數(shù)據(jù)說明，癌癥患者進行基因檢測，希望接受精準治療。但是，只有約8％患者獲得明確治療方案；僅5％的患者能長期獲益。看來是“理想很豐滿，現(xiàn)實卻很骨感”。
醫(yī)生和患者面對如此事實，能說什么呢？有生之年還有希望獲得精準治療嗎？
目前，抗癌免疫療法，即檢查點抑制劑PD-1/PD-L1等被炒作得如此燙手，真正的臨床療效與媒體宣傳或科學報道相差甚遠。嚴格講，這算不上精準治療，只在少數(shù)患者身上有效。
Prasad博士認為，大多數(shù)癌癥患者仍是從常規(guī)化療、放療和手術中獲益。他并沒有全盤否定精準抗癌藥的療效和用途。事實存在于中間，而非各自極端。有些抗癌藥對某些患者是靈丹妙藥，但對有些患者則毫無作用。
問題是抗癌領域對于突破性創(chuàng)新藥的熱情過于高漲，甚至是癡迷。以至于在沒有完成科學驗證哪些情形下有效或適用，就迫不及待地給患者使用了。這不僅僅是資源浪費，更是杜撰了抗癌治療的'海市蜃樓'。
Prasad博士說，業(yè)界許多同仁和公眾媒體急于把創(chuàng)新藥轉化應用于臨床治療，甚至試驗中的新藥，醫(yī)生也樂意為患者試用。藥企更期望醫(yī)保買單。藥企和研發(fā)機構甚至用極少數(shù)成功案例(1-2位患者)“要挾”醫(yī)保報銷或分攤費用。
Prasad博士認為這不就是“項莊舞劍、意在沛公”嗎？藥企希望有人承擔藥物研發(fā)費用，無論是患者或保險公司，都以“同情和憐憫”的名義，做著不那么光彩的事情。
事實上，那些未經(jīng)驗證的–多數(shù)是失敗–試驗藥品，不僅治療成本高昂（需要一系列檢查和測試）而且花費了醫(yī)保和納稅人的錢。這就是一個大規(guī)模、但毫無控制可言的人體試驗。
在大多數(shù)情形下，沒有人負責收集試驗數(shù)據(jù)或從中找出可能有用的信息。如果有人買單了，結果是什么，就更不重要了。
通常，醫(yī)生會建議患者接受基因檢測，看看是否攜帶對靶向藥物有反應的敏感突變(靶標)。遺憾的是，超過90％的患者腫瘤測序結果沒有檢驗出精準靶點(并不匹配)。
與此同時，醫(yī)生也愿意把研發(fā)中的靶向藥給腫瘤患者，哪怕是針對毫無根據(jù)的基因突變，美名其曰：一切都在摸索和測試腫瘤靶向性藥物的反應。聽起來似乎合情合理，但對患者來說根本不適用。
一項由美國國家癌癥研究中心主持的臨床試驗，開展一種在研的分子分析治療選擇試驗。今年ASCO年會上，研究者報告了150位患者早期測試結果，患者d1腫瘤“基因指紋”與抗腫瘤藥物相匹配，而非腫瘤類型。結果令人失望，腫瘤對靶向藥物的反應不佳或毫無反應。
Prasad博士說他在醫(yī)學院里學會了如何治療癌癥，希望自己的醫(yī)生職業(yè)生涯也如此治療患者。但是，后來發(fā)現(xiàn)仍有大量臨床診療是基于傳統(tǒng)觀念而非科學驗證依據(jù)。
所謂基于傳統(tǒng)觀念的醫(yī)療實踐，就是基于“學術地位的臨床實踐”。誰是該專業(yè)領域權威，誰就可能左右臨床指南或治療方案選擇。當然，現(xiàn)在也稱之為“循證醫(yī)學”。
即使是業(yè)界最受尊敬、最有權威和最有信譽的專家也會做出不正確的治療選擇。而在醫(yī)學界，往往鴉雀無聲。這種陋俗不僅僅毀掉了醫(yī)生的崇高職業(yè)，也讓患者和家屬時刻質疑到底誰是權威？聽誰的？
2016年，Prasad博士在《JAMA》發(fā)表了一篇關于抗癌藥過度應用的述評文章，引起了業(yè)界關注和社會熱議。
在文章中他列舉了如下事實：14%的試驗性抗癌藥僅僅是基于小白鼠或動物模型實驗結果而引入臨床試驗的；尚無任何人體臨床試驗數(shù)據(jù)支持抗癌新藥是否“安全和有效”。關鍵的問題是癌癥的精準治療，其價值何在？
在理想環(huán)境下，是否通過更多研究試驗，就能確定哪些藥物在哪些情況下起作用嗎？顯然不是，前提是必須有人(癌癥患者)參與臨床試驗，這聽起來似乎不難，實際上并不容易。沒有患者愿意拿自己的性命開“玩笑”。
精準醫(yī)學臨床研究的最終目標是要回答創(chuàng)新藥的安全和療效這兩個關鍵問題，不是似是而非，就認為是突破性創(chuàng)新了。
