科睿唯安最新發(fā)布的2017全球新藥報(bào)告《The year’s new drugs & biologics 2017》顯示（點(diǎn)擊文末閱讀原文下載全文），2017年全球首次批準(zhǔn)了113個新化學(xué)藥和生物藥：52個新藥在2017年已經(jīng)上市銷售，其中包含7個首創(chuàng)新藥（first-in-class）；36個擴(kuò)展品種（新適應(yīng)癥、新復(fù)方組合、原有產(chǎn)品的新配方）；還有25個品種已批準(zhǔn)但未能在2017年12月31號之前上市銷售。在52個已上市銷售的新藥中，抗腫瘤藥物有17個占據(jù)首位，占比約為33%，遠(yuǎn)超過第二位的中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物（6個，12%）。在全部113個新藥當(dāng)中，抗腫瘤藥物有22個，占比接近20%。由此可見，抗腫瘤藥物仍然是全球藥物研發(fā)和上市的熱門活躍領(lǐng)域，而這一趨勢在2017年我國批準(zhǔn)上市的新藥中也同樣得到體現(xiàn)。
我國CDE《2017年度藥品審評報(bào)告》顯示，2017年CDE接受國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥注冊申請和進(jìn)口藥新藥注冊申請的主要適應(yīng)癥均集中在抗腫瘤等領(lǐng)域；2017年我國共約有11個抗腫瘤新藥獲批上市，其中8個品種屬于“具有明顯臨床價值的新藥”繼而通過優(yōu)先審評程序得以加快批準(zhǔn)上市。
2017年全球獲批上市抗腫瘤新藥
數(shù)據(jù)來源：Clarivate Analytics，The year’s new drugs & biologics
2017年我國獲批上市抗腫瘤新藥
數(shù)據(jù)來源：CFDA，CDE
靶點(diǎn)及作用機(jī)制
2017年全球獲批的22個抗腫瘤新藥當(dāng)中，共有10個不同類別的激酶抑制劑（包括一個共包裝產(chǎn)品）、5個單抗（包括1個抗體偶聯(lián)制劑）、2個全新靶點(diǎn)的first-in-class類首創(chuàng)新藥、2個CAR-T細(xì)胞免疫療法藥物、1個PARP-1/2抑制劑、1個影響細(xì)胞周期抗腫瘤藥和1個抗腫瘤疫苗產(chǎn)品。
而在2017年我國獲批的11個抗癌藥新藥，則包括9個不同類別的激酶抑制劑、1個核苷類細(xì)胞毒抗腫瘤藥和1個抗腫瘤疫苗產(chǎn)品，其中激酶抑制劑類抗腫瘤藥超過八成。獲批的11個藥物均為國外已上市的進(jìn)口抗腫瘤藥物。
隨著對腫瘤相關(guān)基礎(chǔ)科學(xué)以及抗腫瘤藥物研究的不斷深入，臨床對腫瘤的治療手段已從最原始的手術(shù)和放射治療，逐步擴(kuò)展到小分子化療藥物、靶向藥物、免疫療法、基因治療等創(chuàng)新并多樣化的治療方式。雖然在一段時間內(nèi)，小分子蛋白酶抑制劑依然是全球抗腫瘤藥物的主體。但對腫瘤生物標(biāo)志物、基因表型、細(xì)分靶點(diǎn)和信號通路等因素的深入研究，使得這些因素對藥物研發(fā)起到更確切的指導(dǎo)作用，對實(shí)際療效也起到愈加重要的影響。在此基礎(chǔ)上，更加個性化的、明顯改善患者生存期和生活質(zhì)量的靶向和免疫療法，將成為未來全球及我國抗腫瘤藥物的發(fā)展方向。
2017年獲批的抗腫瘤新藥Keytruda（新增適應(yīng)癥）以及兩種CAR-T療法藥物尤其體現(xiàn)了這一趨勢。Merck 的Keytruda針對MSI-H和dMMR兩種腫瘤標(biāo)志物而非腫瘤來源進(jìn)行治療，被譽(yù)為“首個廣譜抗腫瘤藥”而具有里程碑意義。全球上市的首個和第二個CAR-T療法——Novartis的Kymriah 和Kite的Yescarta，可使經(jīng)基因改造的免疫細(xì)胞特異性識別腫瘤細(xì)胞表面的抗原，進(jìn)而攻擊腫瘤細(xì)胞并將其殺死，標(biāo)志著對腫瘤的治療真正進(jìn)入了變革性療法時代。
我國抗腫瘤新藥的研發(fā)與國際先進(jìn)水平尚存在一定差距，但相當(dāng)多的國內(nèi)企業(yè)目前已著眼于CAR-T、PD-1/L1等靶點(diǎn)以及新型抗腫瘤藥物的研發(fā)，并同步進(jìn)行國內(nèi)外多中心臨床試驗(yàn)，緊隨全球靶向及免疫抗腫瘤藥物的發(fā)展趨勢，相信未來將逐步縮小與國際先進(jìn)水平的差距。
具體適應(yīng)癥
2017年全球獲批上市抗腫瘤新藥的適應(yīng)癥主要集中在白血病/淋巴瘤（9個）、乳腺癌（4個）及其他罕見病。而同期我國獲批上市的抗腫瘤新藥主要集中在肺癌（3個）、白血病/淋巴瘤/骨髓纖維化（3個）、腎癌（2個）和肝癌（2個）。
WHO最新報(bào)告World Cancer Report 2014顯示，2012年全球惡性腫瘤新增病例約為1400萬例，死亡病例約為820萬例，預(yù)計(jì)到2035年全球惡性腫瘤新增病例將達(dá)到2400萬例。全球范圍內(nèi)惡性腫瘤發(fā)病率、死亡率、疾病負(fù)擔(dān)和用藥需求的快速增加，使得抗腫瘤藥物在全球藥物市場中占據(jù)了主體地位。2017年全球暢銷藥物TOP15中，有6個屬于抗腫瘤藥物。
目前我國惡性腫瘤的防控形勢也十分嚴(yán)峻，最新數(shù)據(jù)顯示2014年全國新發(fā)惡性腫瘤病例約380.4萬例，死亡病例229.6萬例；同時，全球約有21.8%的新發(fā)惡性腫瘤病例和26.9%的惡性腫瘤死亡病例發(fā)生在我國。
但值得注意的是，我國惡性腫瘤疾病譜與發(fā)達(dá)國家存在不同。
1、我國主要新發(fā)惡性腫瘤：肺癌(20.6%)、胃癌(10.8%)、結(jié)直腸癌(9.75)、肝癌(9.6%)、女性乳腺癌(7.3%)、食管癌(6.8%)、甲狀腺癌(4.5%)、子宮頸癌(2.7%)、腦癌(2.7%)和胰腺癌(2.4%)。肺癌(20.6%)、胃癌(10.8%)、結(jié)直腸癌(9.75)、肝癌(9.6%) 合計(jì)占我國全部惡性腫瘤新發(fā)病例的50%以上。
2、北美主要新發(fā)惡性腫瘤：前列腺癌(14.6%)、乳腺癌(14.3%)、肺癌(13.4%)、結(jié)直腸癌(8.9%)、膀胱癌(4.3%)、黑色素瘤(4.2%)、非霍奇金淋巴瘤(3.9%)、腎癌(3.6%)、甲狀腺癌(3.2%)。
3、歐洲主要新發(fā)惡性腫瘤：乳腺癌(13.5%)、結(jié)直腸癌(13.0%)、前列腺癌(12.1%)、肺癌(11.9%)、膀胱癌(4.4%)、胃癌(4.1%)、腎癌(3.3%)、胰腺癌(3.0%)、黑色素瘤(2.9%)。
不同的惡性腫瘤疾病譜，顯示我國臨床抗腫瘤用藥需求和其他國家存在一定差異，進(jìn)而在一定程度上影響國內(nèi)外具體上市藥物的種類和市場規(guī)模。然而在2017年我國獲批上市的抗腫瘤藥物中，也有數(shù)個用于罕見腫瘤的重點(diǎn)藥物。預(yù)計(jì)未來制藥企業(yè)將不局限于常見的腫瘤類型，而是從我國腫瘤患者的實(shí)際需求和市場定位出發(fā)，推出更多的罕見腫瘤用藥，最大程度滿足我國腫瘤患者的治療需求。
藥品審評審批政策
2017年全球獲批上市的22個抗腫瘤新藥中，有15個獲得FDA授予的孤兒藥認(rèn)定資格，其他藥物也獲得了各國不同程度的加速審批政策的支持。我國同期獲批上市的11個抗腫瘤藥物中，則有8個屬于“具有明顯臨床價值的新藥”繼而通過優(yōu)先審評程序得以加快批準(zhǔn)上市。
為提高患者用藥可及性，鼓勵企業(yè)加速開發(fā)新型藥物，在藥品審評審批方面給予研發(fā)企業(yè)不同的支持政策和措施，是世界各國通行的做法。FDA有快速通道認(rèn)定、突破療法認(rèn)定、加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審評四種加快新藥研發(fā)的特殊審評政策，對孤兒藥更是有較長的市場獨(dú)占期、減稅及研發(fā)補(bǔ)助等激勵政策。
從2005年開始，我國CFDA相繼推出特別審批、重大專項(xiàng)、特殊審批和優(yōu)先審評審批等促進(jìn)藥品加快審評政策；2017年CFDA加入ICH，成為其全球第八個監(jiān)管機(jī)構(gòu)成員，標(biāo)志著我國藥品的監(jiān)管審批與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌。特別是2017年CFDA發(fā)布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》、《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》以及2018年4月國務(wù)院常務(wù)會議對包括進(jìn)口抗癌藥在內(nèi)的創(chuàng)新藥的支持政策，在審評流程、機(jī)制、臨床試驗(yàn)、知識產(chǎn)權(quán)等方面，都極大的利好具有明顯臨床價值、患者急需的創(chuàng)新藥在我國的研發(fā)上市。
進(jìn)口抗腫瘤藥不斷受益于我國藥品審評審批制度的深入改革：2017年CFDA批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥品臨床試驗(yàn)的平均時間114天，比2014年的243天縮短了129天；批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥品上市的時間平均為111天，比2014年的420天縮短了309天；2017年3月批準(zhǔn)上市的晚期肝癌新藥瑞戈非尼片進(jìn)口批準(zhǔn)上市時間比全球首個上市國家美國僅晚7個月。這些數(shù)字均預(yù)示著未來將有更多的進(jìn)口抗腫瘤藥會實(shí)現(xiàn)國內(nèi)外同步上市。
在抗腫瘤藥物加速與國際接軌的背景下，2017年我國獲批上市的抗腫瘤新藥中有4個潛力品種值得重點(diǎn)關(guān)注。
01
甲磺酸奧希替尼片
AstraZeneca研發(fā)的甲磺酸奧希替尼片（Tagrisso，泰瑞沙）是全球首個第三代晚期肺癌靶向藥，在2015年11月率先在美國上市，2017年3月經(jīng)CFDA批準(zhǔn)在我國上市。奧希替尼適用于既往經(jīng)表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療時或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且經(jīng)檢測確認(rèn)存在EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治療。目前奧希替尼已經(jīng)在全球超過60個國家上市，AstraZeneca財(cái)報(bào)顯示奧希替尼2017年全球銷售額為9.55億美金，年增長率為126%。
肺癌的發(fā)病率和死亡率均居我國惡性腫瘤首位，其中NSCLC約占肺癌總?cè)藬?shù)的85%。NSCLC患者中，肺腺癌比例約為50%，肺鱗癌約為30%。我國肺鱗癌患者的EGFR突變率約為10%，未分類NSCLC患者EGFR基因突變率約為30%，肺腺癌患者的突變率可以達(dá)到50%，不吸煙的肺腺癌患者甚至可高達(dá)60%-70%。雖然我國肺癌的臨床治療目前仍主要采用傳統(tǒng)化療聯(lián)合放療為主，但經(jīng)過基因檢測診斷為EGFR突變陽性的晚期NSCLC患者，使用EGFR-TKI靶向藥物也已成為標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
我國已上市的治療晚期NSCLC的EGFR-TKI靶向藥物已涵蓋一至三代，主要有吉非替尼、厄洛替尼、?？颂婺?、阿法替尼和奧希替尼，部分藥物已有相應(yīng)的國產(chǎn)仿制藥上市。大部分EGFR突變陽性的晚期NSCLC患者在使用一、二代EGFR-TKI靶向藥物后都會出現(xiàn)與T790M突變相關(guān)的耐藥，這種情況下使用第三代奧希替就是進(jìn)一步治療的較佳選擇。
目前我國已上市的治療晚期NSCLC的EGFR-TKI靶向藥物
數(shù)據(jù)來源：CFDA
易瑞沙、特羅凱和凱美納在我國上市時間較早，國內(nèi)EGFR-TKI靶向藥物市場基本由這三者占據(jù)。但易瑞沙和凱美納納入國家藥品價格談判和醫(yī)保目錄后的降價迎來市場擴(kuò)容，特羅凱也主動降價，三個品種之間的價格差距正在縮小；加之2017年同類新品種吉泰瑞、泰瑞莎和國產(chǎn)仿制品種伊瑞可的上市，更是加劇了市場競爭，市場格局正發(fā)生變化。
研發(fā)方面，目前國內(nèi)有數(shù)十家企業(yè)正在進(jìn)行吉非替尼、厄洛替尼和阿法替尼的仿制藥申報(bào)，其中不乏恒瑞、正大天晴、浙江華海藥業(yè)等研發(fā)實(shí)力較強(qiáng)的企業(yè)，上海創(chuàng)諾的鹽酸厄洛替尼片更是在2017年被CDE納入優(yōu)先審評名單。2018年預(yù)計(jì)將有數(shù)個國產(chǎn)吉非替尼、厄洛替尼和阿法替尼的仿制藥品種獲批上市。
作為全球首個第三代晚期肺癌靶向藥，泰瑞沙的批準(zhǔn)上市無疑給我國NSCLC患者帶來了新的治療選擇。但未來針對晚期NSCLC的EGFR-TKI靶向藥物的市場競爭只會越發(fā)激烈，Cortellis預(yù)測泰瑞莎（Tagrisso）在 2022年的全球銷售額可達(dá)27.82億美元，而中國市場究竟能占多大的份額，企業(yè)如何能在國內(nèi)市場分得更大的“蛋糕”，讓我們拭目以待。
02
伊布替尼膠囊
由Pharmacyclics和Cilag共同開發(fā)的伊布替尼膠囊（Imbruvica，億珂）是全球首個上市的Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，作為具有全新作用機(jī)制的治療慢性淋巴細(xì)胞白血病藥物，伊布替尼可抑制BTK活性，從而抑制惡性B細(xì)胞額增殖和擴(kuò)散。億珂于2013年11月最先在美國上市，2017年獲批在我國上市，單藥適用于既往至少接受過一種治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者和套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的治療。目前億珂已在全球近百個國家及地區(qū)上市，2017年全球銷售額為44.66億美金，是白血病和淋巴瘤領(lǐng)域增長速度最快的產(chǎn)品之一。隨著其適應(yīng)癥的不斷增加，預(yù)計(jì)未來全球市場規(guī)模將進(jìn)一步擴(kuò)大。
目前我國白血病和淋巴瘤的發(fā)病率均約為6/10萬人。但細(xì)分疾病類別中的CLL/SLL和MCL在我國則屬于較為罕見的疾病，目前尚缺乏確切的流行病學(xué)數(shù)據(jù)，我國年發(fā)病率預(yù)估分別為0.27/10萬人和0.16/10萬人。隨著我國人口老齡化以及疾病診斷水平的不斷提高，臨床上CLL/SLL和MCL的發(fā)病率有逐年增高的趨勢。
我國白血病和淋巴瘤臨床用藥主要以利妥昔單抗、伊馬替尼、來那度胺、硼替佐米、多柔比星/表柔比星、甲氨蝶呤、異環(huán)磷酰胺/環(huán)磷酰胺等藥物為主，其中利妥昔單抗和伊馬替尼占據(jù)較大的市場份額。然而大部分患者在治療過程中都出現(xiàn)原發(fā)性耐藥和獲得性耐藥，繼而出現(xiàn)復(fù)發(fā)及預(yù)后不良。作為全球首個BTK抑制劑，億珂在我國的獲批上市，能更好的滿足我國復(fù)發(fā)性或難治性CLL/SLL和MCL患者的迫切的臨床需求。
研發(fā)方面，對于伊布替尼的國內(nèi)仿制，杭州中美華東制藥于2016年5月率先獲得伊布替尼的臨床批件，目前哈爾濱珍寶制藥、上海匯倫江蘇藥業(yè)、浙江海正藥業(yè)、江蘇萬邦生化醫(yī)藥/星泰醫(yī)藥、正大天晴藥業(yè)、北京深藍(lán)海生物醫(yī)藥和山東新魯醫(yī)藥也已獲得伊布替尼的臨床批件。另外，由于在淋巴瘤和白血病治療領(lǐng)域，BTK是一個較為吸引人的潛力靶點(diǎn)，因此國內(nèi)企業(yè)也在積極進(jìn)行其他BTK抑制劑的研發(fā)和申報(bào)：百濟(jì)神州研發(fā)的第二代BTK抑制劑——Zanubrutinib（BGB-3111）于2016年3月在我國獲批臨床，目前已經(jīng)進(jìn)入全球III期和中國II期臨床試驗(yàn)階段，進(jìn)展速度最快；浙江海正藥業(yè)子公司浙江導(dǎo)明醫(yī)藥的DTRMWXHS-12在2016年5月在我國獲批臨床，目前正在中美同步進(jìn)行I期臨床試驗(yàn)；北京賽林泰醫(yī)藥的CT-1530于2016年9月在我國獲批臨床，目前處于I期臨床試驗(yàn)階段；恒瑞醫(yī)藥的SHR1459和SHR1266目前在我國則分別處于I期臨床和臨床前階段。艾森醫(yī)藥的AC0058TA和人福醫(yī)藥子公司湖北生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)研究院的WXFL10230486，雖然也屬于BTK抑制劑并已在我國獲得臨床批件，但是其適應(yīng)癥為類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等免疫系統(tǒng)疾病，而非淋巴瘤和白血病。
還應(yīng)注意的是，AstraZeneca的第二代BTK抑制劑acalabrutinib（Calquence）在2017年底獲FDA批準(zhǔn)上市，作為二線治療用于套細(xì)胞淋巴瘤成人患者，在安全性、有效性、耐受性等方面表現(xiàn)更為優(yōu)異，在美國市場將直接與伊布替尼進(jìn)行較量。在我國藥品審評審批持續(xù)加速的情況下，acalabrutinib也有可能在我國獲得快速審批繼而上市。因此，在有諸多實(shí)力參與者的情況下，未來我國BTK抑制劑市場競爭仍存在不確定性。
03
維莫非尼片
Roche的維莫非尼片（Zelboraf，佐博伏）是一種高選擇性小分子BRAF絲氨酸-蘇氨酸激酶抑制劑，2011年在美國上市，2017年獲CFDA批準(zhǔn)在我國上市，用于治療BRAF V600突變陽性的不能切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，佐博伏已在全球近百個國家和地區(qū)上市銷售。
我國黑色素瘤發(fā)病率約為0.5-0.6/10萬人，死亡率約為0.3/10萬。在我國黑色素瘤患者中，大約有26%的患者存在BRAF基因突變，而最普遍的BRAF基因突變則是BRAFV600E（占所有突變的約80％）和BRAFV600K（占所有突變的5%-30％）。同時，我國黑色素瘤的主要病理亞型為肢端和粘膜黑色素瘤，惡性程度更高，容易發(fā)生皮下轉(zhuǎn)移和腦轉(zhuǎn)移。
目前我國黑色素瘤的臨床治療還是以化療和放療為主?！吨袊谏亓鲈\治指南（2015版）》明確指出，用于黑色素瘤的主要化療藥物包括達(dá)卡巴嗪/卡巴嗪、替莫唑胺、紫杉醇/白蛋白紫杉醇、順鉑/卡鉑、福莫司汀以及用于輔助治療的干擾素等，而針對黑色素瘤的免疫靶向藥物則只有維莫非尼和伊馬替尼。
在目前全球已上市的8種治療黑色素瘤的免疫靶向藥物中，維莫非尼已在我國上市，除Amgen的產(chǎn)品外的其他6個藥物均已在我國進(jìn)行進(jìn)口藥物注冊申報(bào)。特別是BMS的納武單抗，作為我國第一個提交上市申請的PD-1/PD-L1類藥物，極有希望在2018年獲批上市。
全球已上市黑色素瘤免疫靶向藥物在我國的注冊申報(bào)情況
數(shù)據(jù)來源：CFDA，CDE
國內(nèi)研發(fā)方面，對于全球已上市的8種黑色素瘤免疫靶向藥物，尚無本土企業(yè)進(jìn)行仿制申報(bào)；但針對惡性黑色素瘤適應(yīng)癥，國內(nèi)已有企業(yè)進(jìn)行臨床研究，主要有君實(shí)生物的JS001（抗PD-1單抗，III期）、北京奧源和力生物的重組人GM-CSF單純皰疹病毒（溶瘤病毒，II期）、恒瑞醫(yī)藥的SHR-1210（抗PD-1單抗，I期）和正大天晴/賽林泰的TQ-B3233膠囊（化學(xué)藥物，I期）等在研品種。
由于維莫非尼只針對BRAF V600突變陽性的部分晚期黑色素瘤患者，加之我國黑色素瘤臨床傳統(tǒng)化療藥物居多以及今后其他進(jìn)口和國產(chǎn)免疫靶向藥物的競爭，維莫非尼未來在我國的市場潛力有待考量。但對于BRAF突變轉(zhuǎn)移性黑色素瘤這一發(fā)病率低、預(yù)后較差、國內(nèi)現(xiàn)有治療手段及其有限的惡性腫瘤，維莫非尼的上市仍將顯著提高患者的生存獲益。
04
磷酸蘆可替尼片
由Incyte和Novartis共同開發(fā)的磷酸蘆可替尼片（捷恪衛(wèi)，Jakavi/Jakafi）為小分子JAK1/JAK2激酶（Janus相關(guān)激酶）抑制劑，2011年獲FDA批準(zhǔn)上市，主要用于治療中?；蚋呶５墓撬枥w維化。骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤疾病，蘆可替尼通過阻斷針對骨髓纖維化的致病機(jī)制——JAK-STAT信號通路的異常激活，從而達(dá)到治療和控制疾病的目的。捷恪衛(wèi)于2017年8月在我國正式上市，適應(yīng)癥為“用于中?；蚋呶Ｔl(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化（PPV-MF）或原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)的骨髓纖維化（PET-MF）的成年患者，治療疾病相關(guān)脾腫大或疾病相關(guān)癥狀”。目前捷恪衛(wèi)已在全球近百個國家上市銷售，是全球首個用于治療骨髓纖維化藥物，也是目前全球唯一針對骨髓纖維化發(fā)病機(jī)制的靶向治療藥。
骨髓纖維化（MF）是一種源于同源造血干細(xì)胞的骨髓增殖性腫瘤，MF可以表現(xiàn)為原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）或者從真性紅細(xì)胞增多癥（PV）或原發(fā)性血小板增多癥（ET）進(jìn)展而來，MF標(biāo)志性病征是脾臟腫大、貧血、體質(zhì)性癥狀（又稱消耗性癥狀）、癥狀性髓外造血等，主要涉及肝臟和脾臟。PMF的發(fā)病率在西方國家估計(jì)為每年0.4-1.4/10萬人，PV和ET的發(fā)病率分別約為每年0.02-2.8/10萬人和0.1-1.5/10萬人。MF在美國、歐盟和日本均已被定義為罕見病，總體上全球各地區(qū)及人種發(fā)病率未發(fā)現(xiàn)明顯差異。
《原發(fā)性骨髓纖維化診斷與治療中國專家共識(2015年版)》明確PMF的治療原則主要是支持治療；短期治療目標(biāo)是縮小脾臟，降低疾病負(fù)荷，改善患者生活質(zhì)量；長期治療目標(biāo)則是延長患者生存期，控制或改善骨髓纖維化進(jìn)展。推薦的藥物主要包括糖皮質(zhì)激素、雄激素、EPO和免疫調(diào)節(jié)劑、羥基脲、干擾素、克拉屈濱、沙利度胺/來那度胺和蘆可替尼。
捷恪衛(wèi)在我國批準(zhǔn)上市，為骨髓纖維化患者帶來一種新的治療選擇。另外，我國尚未有國內(nèi)企業(yè)對蘆可替尼進(jìn)行仿制，但針對骨髓纖維化適應(yīng)癥，蘇州澤璟生物制藥的1類化藥鹽酸杰克替尼目前在我國已進(jìn)入2期臨床。
小結(jié)
在鼓勵創(chuàng)新藥政策、降低進(jìn)口藥品關(guān)稅、優(yōu)先審評審批以及患病率激增等多重因素促進(jìn)下，未來將有更多的進(jìn)口抗腫瘤藥物快速進(jìn)入我國市場；同時本土企業(yè)也會加速提高自身研發(fā)能力，我國獲批上市的抗腫瘤藥將逐步實(shí)現(xiàn)與國際同步。業(yè)內(nèi)人士也紛紛預(yù)側(cè)2018年我國將迎來腫瘤創(chuàng)新藥上市大年，將有多個進(jìn)口及國產(chǎn)重磅抗腫瘤藥物獲批上市，市場競爭將會存在于所有的進(jìn)口和國產(chǎn)抗腫瘤藥物之間。
因此，要想在激烈的市場競爭中獲勝，不僅要靠卓越的產(chǎn)品和研發(fā)能力，更要靠企業(yè)綜合的營銷實(shí)力、服務(wù)能力和準(zhǔn)確的市場定位；與此同時，更多的造福于我國腫瘤患者，切實(shí)提高我國腫瘤患者的用藥可及性和生存獲益。
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參考文獻(xiàn)
1] Cancer incidence and mortality in China, 2014. Chin J Cancer Res 2018, 30(1):1-12
[2] World Cancer Report 2014. IARC
[3] 中國晚期原發(fā)性肺癌診治專家共識(2016年版). 中國肺癌雜志, 2016, 19(1):1-15.
[4] 中國表皮生長因子受體基因敏感性突變和間變淋巴瘤激酶融合基因陽性非小細(xì)胞肺癌診斷治療指南(2015版). 中華腫瘤雜志, 2015,37(10): 796-799.
[5] Epidemiologic overview of malignant lymphoma. Korean J Hematol, 2012, 47(2):92-104.
[6] Distribution of lymphoid neoplasms in China. Am J Clin Pathol, 2012, 138:429-434.
[7] GLOBOCAN 2012: Estimated Cancer Incidence, Mortality and Prevalence Worldwide in 2012. World Health Organization.
[8] 中國黑色素瘤患者 BRAF基因突變分析. 臨床腫瘤學(xué)雜志, 2009, 14(7):585-588.
[9] 磷酸蘆可替尼片審評概述. CDE.
