2019年，對于金斯瑞(01548)來說，或許會是一個極其重要的年份，公司砸下重金的拳頭產(chǎn)品CAR-T已然看到了變現(xiàn)的曙光，正在向商業(yè)化全速奔跑。
3月27日晚間，金斯瑞公布了其2019年的財報，在財報的背后，又是怎樣豐收的一年?
營收增長，研發(fā)加速推進
智通財經(jīng)APP了解到，2019年，金斯瑞整體收入約為2.73億美元，同比增加18.4%。毛利約為1.8億美元，同比增加13.8%。
公告顯示，2019年，公司四大業(yè)務版塊均保持穩(wěn)健增長。收入增加主要得益于生命科學服務及產(chǎn)品業(yè)務持續(xù)穩(wěn)定增長、傳奇與楊森就CAR-T細胞療法(JNJ-4528)開展的合作所產(chǎn)生的合約收入增加、生物藥開發(fā)與生產(chǎn)服務業(yè)務在手訂單的快速轉化、工業(yè)合成生物產(chǎn)品的客戶及其購買量的增加。
值得關注的是，公司進一步加大了對各業(yè)務版塊的研發(fā)投入力度。報告期內(nèi)，公司的研發(fā)開支約為1.86億美元，較2018年增長151.0%。對此，金斯瑞創(chuàng)始人、董事會主席章方良博士表示：“當前投資及措施符合企業(yè)長期規(guī)劃，將為今后高質量發(fā)展積蓄強大勢能。敢于投入，才有可能換來彎道超車。”
能夠在新藥研發(fā)上砸下重金，金斯瑞在2019年也得到了相應的豐厚回報。
臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)優(yōu)異，商業(yè)化全面提速
智通財經(jīng)APP了解到，金斯瑞的細胞治療業(yè)務中核心產(chǎn)品BCMA CAR-T的臨床試驗項目、管線開發(fā)及商業(yè)化準備均于2019年取得了重大進展。
LCAR-B38M/JNJ-4528是一種結構新穎的嵌合抗原受體T(CAR-T)細胞療法，由美國楊森和金斯瑞的子公司南京傳奇聯(lián)合開發(fā)，以BCMA為靶點，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
該療法含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進展的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)成年患者。
2019年12月9日，在第61屆美國血液學會(ASH)年會上，傳奇生物首次公布了在美國進行的JNJ-68284528有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE-1研究的最新臨床試驗數(shù)據(jù)。結果顯示，在美國進行的Ib/II期注冊臨床結果更新至中位觀察6個月，總緩解率(ORR)達到100%，完全緩解率(CR)69%。顯示療效在同一靶點的CAR-T療法中最優(yōu)、同時臨床劑量只有競爭對手Bluebird的約1/10。綜合美國和中國的臨床數(shù)據(jù)來看，金斯瑞B(yǎng)CMACAR-T較現(xiàn)有療法在有效率和無進展生存期等指標上均有突破性的進展。
與眾多CAR-T賽道上的同類競品相比，金斯瑞B(yǎng)CMACAR-T結構獨特、劑量小，在已治療病人數(shù)量、客觀緩解率(ORR)、完全緩解率(CR)、病人體內(nèi)微小殘留病灶(MRD)、無進展生存期(PFS)、總生存期(OS)等指標上在行業(yè)內(nèi)持續(xù)領跑，安全性可控可耐受且全球研發(fā)進度領先。
這意味著，公司的CAR-T細胞治療極有可能成為此賽道上的First-in-Class/Best-in-Class。
另一方面，2019年2月，金斯瑞B(yǎng)CMACAR-T獲得FDA孤兒藥資格認證;2019年4月，該產(chǎn)品獲得歐洲EMA PRIME藥物資格。2019年12月8日，金斯瑞生物科技公告，該產(chǎn)品依靠優(yōu)異的美國1b期臨床數(shù)據(jù)獲得FDA的突破性療法認證，三項認證均表明歐美藥監(jiān)部門對于金斯瑞B(yǎng)CMA CAR-T優(yōu)秀療效和創(chuàng)新性的認可。同時，公司業(yè)績會上宣布歐盟委員會也于近期批準了傳奇的BCMA CAR-T產(chǎn)品的孤兒藥認證，EMA將會在近期宣布此事。
亮眼的臨床數(shù)據(jù)之下，金斯瑞也加快了商業(yè)化的腳步。目前美國臨床二期已入組完成，同時三期研究也已啟動，加速該產(chǎn)品在全球的上市進程。公司通過與國際知名藥企楊森的合作，有望借助其分銷渠道，將產(chǎn)品銷往更多海外市場，惠及更多病患。不難看出，金斯瑞正在逐漸搭建一張足以支撐其規(guī)模變現(xiàn)的商業(yè)化網(wǎng)格，未來變現(xiàn)能力不容小覷。
另外，分拆傳奇生物赴美IPO也為公司注入了一劑“腎上腺素”。由于傳奇研發(fā)進度領先的核心產(chǎn)品正是BCMA CAR-T，且主營主體與主要銷售市場均在美國，極有可能以最快的速度獲得融資、上市、以及商業(yè)化，同時向美國FDA提交BLA申請，待新藥上市后將為母企貢獻可觀的銷售額和凈利潤，因此選擇在美上市也是當下最好的選擇。
公司最新公告顯示，旗下傳奇生物融資1.5億美元，估值達到19.5億美元。此輪投資由美國哈德遜灣資本, 強生創(chuàng)投和禮來亞洲基金領投。哈德遜資本自2005年成立，旗下管理資產(chǎn)規(guī)模超過數(shù)十億美元，曾經(jīng)參與過一系列成功的醫(yī)療健康領域投資。強生創(chuàng)投是強生集團的戰(zhàn)略投資部門，禮來亞洲基金起源自禮來公司的戰(zhàn)略投資部門。其他跟投投資機構包括了資本集團，維梧資本，RA資本。這些都是在醫(yī)療健康領域知名的機構投資者。這些機構投資傳奇，是對傳奇的技術和未來商業(yè)發(fā)展前景的背書。
截至目前，細胞療法業(yè)務中，有關B細胞成熟抗原 (BCMA)的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療LCAR-B38M ，已經(jīng)達成四個里程碑事件，共獲得楊森支付的1.1億美元的里程碑付款。未來，達成一定生產(chǎn)里程碑后，傳奇可獲得高達1.25億美元的付款，達成其他里程碑，則可再獲得高達11.15億美元的付款。
值得一提的是，金斯瑞憑借領先的納米抗體技術和一流的細胞治療平臺構建多個在研產(chǎn)品。目前，血液腫瘤的CD19/CD22、CD33/CLL-1已處于研究者發(fā)起臨床I期階段，實體瘤的Claudin18.2處于研究者發(fā)起臨床I期階段。公司預計在2020年將有新的產(chǎn)品進行IND申報。
由此來看，金斯瑞生物科技在細胞治療前沿科技賽道的稀缺性正在持續(xù)凸顯，其研發(fā)和創(chuàng)新能力亦在業(yè)內(nèi)持續(xù)領跑。公司充分發(fā)揮集中資源提高確定性，在CAR-T細胞療法臨床數(shù)據(jù)獲得突破性進展后快速最大化其收益，未來業(yè)績高速增長確定無疑。
多業(yè)務線協(xié)同發(fā)展，估值有望持續(xù)上行
除了進展喜人的CAR-T研發(fā)進程，公司的其他業(yè)務線同樣在2019年取得重大進展。
智通財經(jīng)APP了解到，除了獲得重大突破的細胞治療業(yè)務以外，公司業(yè)務還包括生命科學服務及產(chǎn)品、生物制劑開發(fā)服務以及工業(yè)合成生物產(chǎn)品三大模塊。
在當前，國家政策鼓勵創(chuàng)新藥研發(fā)、仿制藥一致性評價的大背景下，從事合同研發(fā)服務的企業(yè)未來成長性可觀。年報顯示，生命科學服務及產(chǎn)品、生物制劑開發(fā)服務以及工業(yè)合成生物向總收入貢獻79%。
在年初突如其來的新冠疫情事件中 ，金斯瑞不僅在物資方面積極援助，更是充分發(fā)揮自身研發(fā)和產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢，金斯瑞的生物藥部門采用新型技術平臺，實現(xiàn)快速的抗體篩選，遠勝于傳統(tǒng)篩選，其生命科學CRO業(yè)務線為試劑盒企業(yè)提供核酸檢測試劑盒所需的原材料，訂單快速增長。
值得注意的是，公司已經(jīng)建立了抗體藥和細胞治療CDMO平臺，擁有國內(nèi)規(guī)模最大的質粒病毒生產(chǎn)車間，在此次公共衛(wèi)生事件中助力許多企業(yè)進行生物藥的研發(fā)，其中包括應對此次COVID-19肺炎的疫苗。
在未來，公司擬為其CDMO業(yè)務設立獨立的品牌“Genscript Probio”，進一步加強與生物科技及生物制藥類公司的合作，另一方面將提高對工業(yè)合成生物產(chǎn)品大客戶的滲透率的同時，利用公司在基因合成方面的龍頭地位，推動其他分子生物服務及產(chǎn)品的交叉銷售。隨著生物醫(yī)藥領域研發(fā)逐漸進入細胞治療和基因治療時代，在多條業(yè)務線協(xié)同發(fā)展的幫助下，未來公司的商業(yè)價值有望再上一層樓。
綜合來看，隨著后續(xù)中美兩國臨床試驗持續(xù)推進、以及其它細胞治療在研產(chǎn)品線的研發(fā)進展，金斯瑞的“含金量”也將逐步反映在公司業(yè)績和估值中。倘若金斯瑞未來將LCAR-B38M推進至一線療法，公司的價值將再度顯著提高。而在這個時候，投資者只需靜待公司的佳音便可。
