往期肺騰首席醫(yī)藥顧問為大家詳細講解過如何找到適合自己的臨床，大家可以戳右邊文字鏈接回顧→如何找到適合自己的臨床新藥？ | 肺騰講堂
這篇文章發(fā)布之后，不少患者還是對臨床研究有不少疑問。專業(yè)的臨床試驗研究報告之所以如此令人望聞生畏，原因就在于普通患者不了解其中的專業(yè)名詞究竟都是些什么含義。作為一位有追求的肺騰平臺患者，有必要了解這些臨床試驗常用名詞背后的意義，這樣就能試著看懂最新的肺癌治療動向，進而幫助我們?nèi)ズ饬恐委煼桨福瑢ふ腋玫闹委熕幬铩?/span>
衡量一款藥物有效沒效、安不安全、能不能上市，都要在臨床試驗中走一遭。
臨床試驗是指任何在人體（患者或健康志愿者）進行藥物的系統(tǒng)性研究，其目的就是來衡量藥物的使用療效和安全性。而一款藥想要成功上市，就必須要禁得起三輪進階式的臨床試驗，也就是Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗，順利通過成功上市后，還要再來一輪Ⅳ期試驗。
I期臨床試驗：納入的受試者數(shù)量較少，且不設(shè)置對照組，主要是用來測試人體對藥物的耐受程度，以及藥物在進入人體后的濃度變化，為制定接下來的給藥方案提供依據(jù)，同時還會評估藥物的安全性。試驗期間需要住院，以便密切觀察受試者的癥狀體征。
II期臨床試驗：納入的受試者數(shù)量相對較多，有的幾十，有的可以要達到上百位患者；另外，在試驗設(shè)計方面，有些會設(shè)置隨機對照，有些不會。這個階段的研究主要是用來評估藥物的有效性，以及確定給藥劑量和用藥方案，為下一期臨床試驗做準備。
III期臨床試驗：當一款藥物在II期臨床試驗中展現(xiàn)出了不錯的療效后，就會被安排III期臨床試驗，規(guī)?？蛇_到幾百甚至上千位患者，研究設(shè)計大多采用隨機、雙盲、對照試驗，而且用時較長，多采用多國多地區(qū)多中心的臨床試驗?zāi)Ｊ剑饕脕泶_定該款藥物的目標適應(yīng)癥患者，并確定不同患者群體最理想的用藥劑量方案，為最終的藥物注冊申請的審查提供充分依據(jù)。
看療效，認準四大治療終點+一個緩解率。
用藥后，疾病能治療到什么程度，能不能得到有效控制，您需要在文章中找到：完全緩解（CR）、部分緩解（PR）、疾病進展（PD）、疾病穩(wěn)定（SD），以及客觀緩解率（ORR）。
完全緩解（CR）是最理想的結(jié)果，說明患者在使用了這款藥物后，病灶完全消失，而且可以持續(xù)4周以上，也就意味著有臨床治愈的可能（當然，真正的治愈并沒有這么簡單，只有保持5年以上的臨床完全緩解時，醫(yī)生才會負責任的說出“治愈”兩字）。所以，這個數(shù)值越高，藥物的治療效果也就越好！
部分緩解（PR）也是不錯的一個結(jié)果，說明病灶比之前縮小了至少30%，而且可以持續(xù)4周以上。同樣，這個數(shù)值越高，藥物的治療效果也就越好！
客觀緩解率（ORR）是CR+PR之和，算出理想+不錯的最終占比，一般作為Ⅱ期臨床試驗的一個最主要的療效評價指標。
疾病進展（PD）指的是患者體內(nèi)所有病灶之和，用藥后比用藥前還增大了至少20%，或者在這個過程中又出現(xiàn)了新的病灶，這也就意味著該款藥物的治療效果欠佳。所以，這個數(shù)值越低越好。
疾病穩(wěn)定（SD）是部分緩解和疾病進展的一個取中，說明病灶體積及數(shù)量的變動在兩者之間。
如有疑問，
掃描下方二維碼添加小助手獲取幫助
當療效放眼于生存期這個時間長軸，認準兩個生存期+一個生存率。
一時有效一時爽，一直有效才更具有說服力。接下來我們就來說說總生存期（OS）、無進展生存期（PFS），以及5年生存率。
總生存期（OS）也就是患者從進入研究到最后死亡的時間。治療的目的就是為了活下去，所以這個指標也是全球公認用來評價抗腫瘤藥物療效的首選終點。如果一款藥物或者治療方法的總生存期得到了顯著改善，那么對于患者來說就是真正的獲益。需要注意的是，這個值取的是中位數(shù)，也就是所有患者OS數(shù)值從小到大進行排列后中間的那個數(shù)值。
無進展生存期（PFS）也就是患者從進入研究到腫瘤第一次復發(fā)/轉(zhuǎn)移的時間，所以這個時間會比上面的OS要短。值得注意的是，這里的“無進展”不要理解成“停滯不前”，而應(yīng)該是疾病得到了有效控制，是一種積極、理想的狀態(tài)。所以，這段時間越長，說明治療的效果也越好。同樣，這個數(shù)值取得一般也都是中位數(shù)。
5年生存率，無論是哪種腫瘤，5年都是一個坎。大量的研究證實，腫瘤患者經(jīng)過治療后，1年內(nèi)是復發(fā)/轉(zhuǎn)移的高峰，其次為1~3年內(nèi)，5年內(nèi)的復發(fā)/轉(zhuǎn)移風險占到了90%以上1。而一旦平安度過了前5年，那么就意味著成功戰(zhàn)勝了癌癥。所以，5年生存率是一個非常重要的療效參考數(shù)據(jù)。
評價安全性，認準不良事件發(fā)生率。
一款藥物除了要具有有效性，還需要同時具備良好的藥物使用安全性。而評價這一指標，主要依據(jù)就是不良事件（AE）。
不良事件（AE）也就是在治療過程中所發(fā)生的負面的醫(yī)療事件，在排除其他原因，確定與該款藥物的相關(guān)性后，就會被視為該款藥物的不良反應(yīng)。這其中，有些是癥狀輕微無需治療的，也有些比較嚴重，影響了患者的日常生活或是延長住院時間的，更有些是會致殘、致死的。
都說知識能夠改變命運，而對于腫瘤患者來說，認識臨床試驗常用名詞，看懂最新臨床研究，同樣能夠掌握命運，改變命運。
當然，如果你還是覺得理解臨床研究里的各種條條框框有困難，可以掃描下方二維碼添加小助手，我們有專業(yè)的臨床招募人員能夠幫助你理解和申請用藥！
參考文獻：
1.None. 國家癌癥中心:我國惡性腫瘤5年生存率已提升到40.5%[J]. 腫瘤防治研究, 2018(7):516-516.
