?科學(xué)家們摘除了他的一些血細(xì)胞，禁用了一種基因來幫助他們抵抗艾滋病毒，并在2014年將這些“編輯”的細(xì)胞重新還給了他。到目前為止，它已經(jīng)給了這名舊金山人最好的治療方法。
“我已經(jīng)停藥了三年半了，”他說。盡管去年癌癥治療對他的免疫系統(tǒng)產(chǎn)生了影響，他還是能夠控制病毒。
不過,Chappell是幸運(yùn)的。在這些實(shí)驗(yàn)中，其他100個(gè)人中只有少數(shù)幾個(gè)人能夠在幾年內(nèi)遠(yuǎn)離HIV藥物；其他人仍然需要藥物來抑制艾滋病毒。
現(xiàn)在，研究人員認(rèn)為他們可以改進(jìn)治療方法，并試圖通過修改DNA來解決艾滋病問題。人們正在進(jìn)行新的研究以測試這些調(diào)整方法。
“基因治療技術(shù)已經(jīng)取得了很大進(jìn)展，”加州大學(xué)洛杉磯分校艾滋病研究所的Otto Yang博士說。 “很多人都認(rèn)為現(xiàn)在是回去的好時(shí)機(jī)。”
他們包括國家過敏和傳染病研究所所長Anthony Fauci博士，該研究所正在資助一些新研究。 他不認(rèn)為這項(xiàng)技術(shù)會(huì)變得很普遍，因?yàn)閿?shù)百萬人在現(xiàn)有的治療方法上做得很好。 但他表示，它可以幫助那些無法輕易控制病毒的人，因?yàn)樗哂兄斡臐摿?yīng)該被追求。
“他們非常大膽地創(chuàng)新技術(shù)，主要是為了嘗試和治愈人們，”他說。“值得嘗試，因?yàn)榭茖W(xué)就在那里?！?/p>
Matt Chappell的HIV感染已被有效“治愈”。
目前已知只有一個(gè)人被治愈了HIV感染，這名男子10年前接受了一個(gè)細(xì)胞移植，從一個(gè)對病毒具有自然免疫力的捐獻(xiàn)者身上。捐獻(xiàn)者缺乏一種常見的基因，這種基因可以使HIV感染T細(xì)胞。
移植給受者提供了保護(hù)，但是這樣的程序太危險(xiǎn)了，不能廣泛使用?？茖W(xué)家們一直在試圖通過改變病人自身的細(xì)胞來建立類似的免疫系統(tǒng)。他們使用一種叫做鋅指核酸酶的基因編輯工具，在一個(gè)精確的位置切割DNA，從而使HIV的入口基因喪失功能。
加利福尼亞的Sangamo公司，使編輯工具療法并贊助了最初的研究。
Sangamo的總裁Sandy Macrae博士說，它起到了作用，T細(xì)胞內(nèi)編輯過后，但它的效果并不好；改變的T細(xì)胞數(shù)量超過未被改變T細(xì)胞，未被改變的T細(xì)胞仍然可能會(huì)被感染。
現(xiàn)在，加利福尼亞Duarte研究中心的希望之城的John Zaia博士正在嘗試這種方法。他正在使用血液干細(xì)胞 - 產(chǎn)生許多其他細(xì)胞的親代細(xì)胞。 Zaia說，一旦干細(xì)胞發(fā)生改變，益處就會(huì)增加并持續(xù)更長時(shí)間。
Chappell是少數(shù)幾個(gè)在基因編輯治療后停止服用HIV藥物的患者之一
雖然最初的基因編輯實(shí)驗(yàn)令人失望，但有一線希望。 在這些研究中，患者處于休眠狀態(tài)的HIV細(xì)胞數(shù)量大幅下降 - 所謂的沉默病毒庫。
在克利夫蘭凱斯西儲(chǔ)大學(xué)， Rafick-Pierre Sekaly博士正試圖利用這一下降。 他的研究將嘗試進(jìn)行相同的基因編輯 - 禁用導(dǎo)致艾滋病入侵的基因 - 同時(shí)讓患者停用強(qiáng)效抗病毒藥物至少一年，然后停止使用。
“只要我們不能擺脫這種病毒庫，我們就永遠(yuǎn)無法停止治療，”他解釋說。
希望是藥物加上改變的細(xì)胞能夠擊倒病毒，并將病毒庫減少到人體可以自行控制任何殘留疾病的程度，正如Chappell似乎正在做的那樣。
James Riley
賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)的科學(xué)家們正在嘗試一種兩部分的方法:除了摧毀艾滋病毒入口的基因外，他們還增加了一種幫助T細(xì)胞識(shí)別和殺死HIV的基因。第二部分叫做CAR-T療法，這是去年批準(zhǔn)的治療癌癥的療法。
這項(xiàng)新的研究的帶頭人，科學(xué)家James Riley，被鼓勵(lì)在賓夕法尼亞的一些病人在早期的研究中，在沒有藥物的情況下抑制了將近一年的艾滋病。
“你永遠(yuǎn)不會(huì)知道他們生病了”，即使病毒仍能被發(fā)現(xiàn)，Riley說?！霸谀撤N程度上，你會(huì)有信心，它不會(huì)再回來了?！?/p>
Chappell的醫(yī)生，Christopher Schiessl在舊金山的一家醫(yī)療診所，希望Chappell能有這樣的機(jī)會(huì)。雖然他現(xiàn)在身體狀況良好，但他的免疫系統(tǒng)可能正在減弱。
Chappell很樂觀，他相信基因療法最終將提供一個(gè)長期的解決方案。
“如果我們要治愈艾滋病，”他說，“這就是它將要發(fā)生的方式?！?/p>
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