在白血病的眾多類型中，急性髓細胞白血病中有一類目前已被公認為可完全治愈，也是一個不用骨髓移植就可能達到治愈的類型——急性早幼粒細胞白血?。ˋPL/M3）。
急性白血病獨特亞型，APL是怎么發(fā)生的？
此類型白血病以t（15; 17）染色體易位為特征，約95%-99%的APL病例發(fā)生這種易位。t（15;17）染色體易位產(chǎn)生一種由位于17號染色體（17q21）的維甲酸受體α（RARα）與位于15號染色體（15q22）的早幼粒細胞性白血病基因（PML）融合而成的嵌合基因PML/RARα，該基因的表達產(chǎn)物PML/RARα融合蛋白可使粒系分化阻滯在早期階段，從而導致骨髓中的異常早幼粒細胞無限制增殖，最終導致APL的發(fā)生。
因此PML/RARα融合基因是導致APL的分子基礎。
想要治愈APL，圍繞兩個要點！
因為APL細胞能夠產(chǎn)生并釋放腫瘤促凝物質，因此APL在初次診斷的時候，大多數(shù)病人會合并嚴重的出凝血障礙。有高達15-20%的病人會因此而死亡，并且這種出血傾向會因化療而加重并導致死亡。因此使得化療對于APL的緩解率大大下降至60％左右。
如果能夠消除“PML/RARα融合基因”并且“能夠緩解嚴重的出凝血障礙”——那么APL的治療就有望達到理想的效果！
APL——不用移植就能治愈！
近十余年，由于全反式維甲酸和三氧化二砷的發(fā)現(xiàn)和應用，采用雙誘導治療能夠使APL的初期誘導緩解率達到90％以上，并大大減少了因出血而導致的死亡。在藥物雙誘導治療之后，給予短程化療，然后結合以維甲酸、三氧化二砷為主的藥物進行維持治療，可以使APL病人在1-3年左右的時間即可以結束治療，同時病人的臨床治愈率可高達90％以上。
dxbby120
由于染色體異位及由此而產(chǎn)生的PML/RARα融合基因是APL的發(fā)病基礎，因此一般會根據(jù)染色體核型分析、融合基因來診斷APL。在雙誘導治療前后，規(guī)律檢測及監(jiān)測融合基因的變化，這樣大多數(shù)患者在治療2年左右的時候逐步開展停藥，并且在此階段做好預防復發(fā)的治療措施，時間在半年左右，之后調研統(tǒng)計有90％以上的患者在停藥后未見復發(fā)。西醫(yī)方面停藥的依據(jù)是PML/RARα融合基因的消失。
想咨詢及查看更多疾病知識，可添加本文圖片右下角的公眾號。
