中國的病友們迎來了前所未有的好時代，越來越多的抗癌好藥加速獲批上市，讓癌癥患者告別無藥可用的悲劇歷史！
2022年4月13日，針對17類癌癥有效的廣譜抗癌藥恩曲替尼膠囊17種癌癥有效，讓我們期待了3年的傳奇抗癌藥larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊）終于獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤的成人和兒童患者！同時也有了響當(dāng)當(dāng)?shù)拇竺?維泰凱?。
拉羅替尼（larotrectinib）為中國的病友們開啟只針對特定基因突變，而不限制癌癥種類的廣譜抗癌新紀(jì)元！
近日再次傳來喜訊！2022年11月29日，上海兒童醫(yī)學(xué)中心開出全國首張兒童腫瘤處方，這意味著，拉羅替尼終于正式來到病友們身邊了！
拉羅替尼的獲批腫瘤治療史上是一個振奮人心的里程碑。
這款藥物之所以讓人印象深刻，最大的三個看點在于：
第一，不限癌種。臨床數(shù)據(jù)已經(jīng)證實對實體腫瘤有效，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等17種癌癥類型，同時對成人和兒童都是可以使用的。其中常見的肺癌的客觀緩解率75%，甲狀腺癌和纖維肉瘤，胃腸間質(zhì)瘤的客觀緩解率高達100%！
第二，總緩解率高達75%。在TRK融合癌患者的三項大型臨床試驗匯總數(shù)據(jù)顯示，拉羅替尼的總緩解率高達ORR為75％，其中22％的患者完全緩解。當(dāng)然這個數(shù)據(jù)還在后續(xù)的研究中不斷刷新。
第三，快速持久的響應(yīng)。這款藥物的神奇之處在于，起效非?？?，并且一旦有效，帶來的緩解往往是出乎意料的。數(shù)據(jù)顯示，平均的起效時間僅為1.84個月，73%的患者響應(yīng)的持續(xù)時間超過6個月。
總之，這款藥物每年可以幫助成千上萬的人，無論是成人還是兒童，拉羅替尼已經(jīng)給各類晚期癌癥患者帶來了新的希望。
無法手術(shù)，放化療的惡性肉瘤重回正常生活
Lakelynn在三歲的時候確診為一種罕見的惡性肉瘤，因為腫瘤長在右臂上，包裹著神經(jīng)，這個位置既不能手術(shù)，又不能放療，這些治療都有可能造成神經(jīng)損傷，讓Lakelynn的右臂癱瘓。
在開始接受拉羅替尼治療后，Lakelynn的腫瘤開始迅速縮小，現(xiàn)在她已經(jīng)進行了三年的臨床試驗，目前她的病情穩(wěn)定。原文鏈接：無法手術(shù)，放療，化療的絕境！新型藥物讓她成功擺脫癌癥！重回正常生活
拯救致命腦膠質(zhì)瘤：幾周內(nèi)腫瘤停止生長
Kristian在16個月的時候出現(xiàn)了癲癇的癥狀，最終確診為一種惡性程度極高的腦瘤-腦干高級別膠質(zhì)瘤，一種預(yù)后極差的腫瘤。Kristian在開始接受拉羅替尼的治療后，好處幾乎是立竿見影的。幾周內(nèi)，Kristian開始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振掃描顯示腫瘤已經(jīng)停止生長?，F(xiàn)在他正在順利的康復(fù)中。
“這種藥物和試驗的反應(yīng)是我們在 1/2 期研究中見過的最好的反應(yīng)之一。超過 80% 的孩子都做出了深刻的反應(yīng)！Jordan博士說。
從父親到祖父，晚期肺癌獲得長生存機會
2013年，John Peachey確診為非小細胞肺癌，Ⅳ期，腫瘤已經(jīng)轉(zhuǎn)移到了腦部，骨骼和肝臟。在不停的化療和放療和一次次的復(fù)查中，John還算順利的度過了6年多。2019年，化療即將結(jié)束，John開始使用 拉羅替尼。它立即顯示出很好的效果。第一次大腦 MRI 和胸部和骨盆的 CT 掃描顯示沒有新的癌癥，一些縮小，一些腫瘤已經(jīng)消失?，F(xiàn)在他已經(jīng)看著女兒畢業(yè)，兒子結(jié)婚，孫子出生，從父親到祖父，他已經(jīng)完全回到了正常的生活，隨著孫子的成長，享受著陪伴家人的幸福時光！
挑戰(zhàn)“癌王”：81歲高齡的晚期胰腺癌幾乎全部消失
一位81歲高齡的老爺子，確診時已是胰腺癌晚期。手術(shù)后不到半年就復(fù)發(fā)了，只能接受化療，但胰腺癌侵襲性太強了，各種化療方案根本阻擋不住病情的瘋狂進展，癌癥很快轉(zhuǎn)移到了肝臟上，出現(xiàn)3個大小不一的病灶。接受美國最新上市的“治愈系”抗癌藥-拉羅替尼的治療一年后，影像學(xué)檢查顯示，老爺子肝臟病變幾乎完全消失。原文鏈接：81歲高齡胰腺癌患者病灶全部消失！這款新藥不斷創(chuàng)下生存奇跡
這樣的案例數(shù)不勝數(shù)....
一，藥品信息
通用名：larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊）
獲批適應(yīng)癥：
NTRK基因融合陽性的晚期復(fù)發(fā)實體瘤的成人和兒童患者。原文鏈接：中國獲批！針對17種癌癥有效的“傳奇”抗癌藥拉羅替尼震撼上市！
研發(fā)公司：拜爾
靶點：NTRK
二，哪些患者可以使用？
這個靶向藥不僅療效顯著，還是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效！這也這個藥品這么吸引眼球的原因。
在實驗中，這些患者腫瘤類型包括17種不同的腫瘤：結(jié)直腸癌，非小細胞肺癌，胰腺癌，軟組織肉瘤，乳腺癌，甲狀腺癌，神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤，婦科腫瘤，分泌型乳腺癌，膽管癌等。
即使是標(biāo)準(zhǔn)治療方案失敗，也可以嘗試進行基因檢測，一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，或者肺癌患者存在ROS1陽性，就可以使用這款有效率超高的“治愈系”抗癌藥。
三，如何檢測NTRK基因
全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部提醒大家，NTRK基因融合并不常見，有趣的是，亞洲患者NTRK融合的頻率較高，在中國常見的肺癌，乳腺癌，結(jié)直腸癌中，只有1%~5%的患者存在這種突變，而一些罕見的癌癥，比如嬰兒纖維肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的頻率卻高達90%~100%。
目前已發(fā)現(xiàn)NTRK融合存在于超過45類癌癥中，包括非小細胞肺癌，乳腺癌、結(jié)直腸癌、甲狀腺癌等。其中，NTRK在成人唾液腺癌，軟組織肉瘤和甲狀腺癌，兒童纖維肉瘤，唾液腺癌的突變頻率最高，強烈建議這幾類癌癥患者確診后及時檢測NTRK基因。
目前，有多種方法可用于檢測NTRK基因融合，包括FISH、IHC、NGS和PCR檢測，其中，NGS二代測序能夠檢測出已知和未知融合，并且出現(xiàn)假陰性或假陽性的幾率最低，因此推薦大家使用NGS檢測NTRK融合。
而且一定注意是NTRK基因與其他基因融合發(fā)生的突變，而不是一個隨便的點突變。
（注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在NTRK融合，可以馬上聯(lián)系全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部）
四、拉羅替尼多少錢？
目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元，每年393600美元（約260多萬人民幣），此價格對于患者來說，堪稱天價。國內(nèi)的價格即將出爐，我們期待價格能有多降低。我們也希望這款藥物早日納入醫(yī)保，給更多的患者帶來“治愈”的機會。
五、國內(nèi)的患者如何接受治療？
值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代！目前拉羅替尼的臨床試驗仍在國內(nèi)進行臨床招募，大量的患者通過全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部成功申請接受新藥治療，成功逆轉(zhuǎn)了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰(zhàn)勝癌癥！
比如國內(nèi)IV期肺癌患者M女士，基因檢測顯示NCOR2-NTRK1融合，成功入組拉羅替尼在國內(nèi)的臨床試驗，成為了國內(nèi)首批吃螃蟹的幸運兒，免費接受這款藥物的治療，每年剩下了超260萬的治療費！
以前這些美國研發(fā)上市的抗癌新藥對于國內(nèi)的患者來說遙不可及，近兩年隨著國家的重視，加快了各類抗癌藥物研發(fā)上市的審批速度，讓更多國外的新藥好藥，也能造福國內(nèi)的癌癥患者。并且隨著國家和相關(guān)部門的重視，相信更多效果好的抗癌藥都會加快在我國上市和納入醫(yī)保的步伐，讓更多的百姓獲益，我們共同期待！
