美國FDA官網(wǎng)
北京時間11月28日消息，當(dāng)?shù)貢r間26日，美國食品和藥物管理局(FDA)同意加快批準(zhǔn)腫瘤藥物Vitrakvi(通用名larotrectinib)的上市。Vitrakvi可被用于治療癌癥具有特定遺傳特征的成年和兒童患者。
這是FDA第二次根據(jù)不同腫瘤類型的通用生物標(biāo)記批準(zhǔn)一項癌癥治療方案，而不是根據(jù)腫瘤在身體中的原發(fā)部位。這一批準(zhǔn)代表了組織不確定(tissue agnostic)類癌癥藥物開發(fā)的一個新范例，遵守了FDA在今年稍早時候發(fā)布的指導(dǎo)文件中制定的政策。
Vitrakvi用于治療成人及小兒實(shí)體腫瘤患者。這種實(shí)體腫瘤攜帶神經(jīng)營養(yǎng)受體酪氨酸激酶(NTRK)基因融合，沒有已知獲得性耐藥突變，轉(zhuǎn)移或手術(shù)切除很可能導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)病率，并無滿意的替代治療或后續(xù)治療進(jìn)展。
“今天的批準(zhǔn)標(biāo)志著行業(yè)向著完成重要轉(zhuǎn)變——基于腫瘤遺傳學(xué)治療癌癥，而不是它們的原發(fā)部位——邁出了又一步，”FDA局長斯科特·戈特利布博士(Scott Gottlieb)表示，“這種新的部位不可知(site-agnostic)的腫瘤治療并不針對于特定身體器官引起的癌癥，例如乳腺癌或結(jié)腸癌。這一批準(zhǔn)反映了使用生物標(biāo)記指導(dǎo)藥物開發(fā)以及更具針對性的藥物投遞所取得的進(jìn)步。”
研究顯示，NTRK基因會反常地融合其他基因，產(chǎn)生支持腫瘤生長的生長信號。NTRK基因的融合很罕見，但是會出現(xiàn)在人體許多部位引發(fā)的癌癥中。在Vitrakvi被批準(zhǔn)前，市面上沒有治療這種頻繁出現(xiàn)突變的癌癥的方案。
larotrectinib的療效通過三個臨床試驗(yàn)進(jìn)行研究，涵蓋了55名成人及小兒實(shí)體腫瘤患者。這種實(shí)體腫瘤確定攜帶NTRK基因融合，沒有已知獲得性耐藥突變，轉(zhuǎn)移或手術(shù)切除很可能導(dǎo)致嚴(yán)重的發(fā)病率，并無滿意的替代治療或后續(xù)治療進(jìn)展。
在不同類型的實(shí)體腫瘤中，larotrectinib展示出了75%的總體反應(yīng)率。分析結(jié)果顯示，這種反應(yīng)是持久的，73%的反應(yīng)持續(xù)了至少6個月，39%持續(xù)了一年或以上時間。對larotrectinib作出反應(yīng)，攜帶NTRK基因融合的腫瘤類型實(shí)例包括軟組織肉瘤、唾液腺癌、嬰兒型纖維肉瘤、甲狀腺癌以及肺癌。
Vitrakvi獲得加快批準(zhǔn)，使得FDA能夠批準(zhǔn)治療嚴(yán)重病癥的藥物，通過預(yù)測令病人獲得臨床受益的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)填補(bǔ)未滿足的就醫(yī)需求。未來還需要進(jìn)一步展開臨床試驗(yàn)確定Vitrakvi的臨床受益。藥品開發(fā)商正在或計劃實(shí)施這些研究。
在臨床試驗(yàn)中，接受Vitrakvi藥物治療的病人報告的共同副作用包括疲勞、惡心、咳嗽、便秘、頭暈、嘔吐、肝臟血液中的天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(AST)、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(ALT)提高。懷孕或正在母乳喂養(yǎng)的女性不應(yīng)該接受Vitrakvi藥物治療，因?yàn)樗赡軙Πl(fā)育中的胎兒或者新生兒造成傷害。病人應(yīng)該報告頭暈等神經(jīng)病學(xué)反應(yīng)癥狀。(編譯/簫雨)
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