昨天，全球最頂尖醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)雜志《NEJM》正式報(bào)道了去年紅極一時(shí)的小分子靶向藥Larotrectinib的一期臨床試驗(yàn)結(jié)果。雖然該臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，絕大部分已經(jīng)公開(kāi)報(bào)道過(guò)，但是一個(gè)小分子靶向藥在腫瘤免疫治療方興未艾的當(dāng)下，依然能憑借一個(gè)55人的一期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，登頂醫(yī)學(xué)最頂尖雜志，不得不令人擊節(jié)贊嘆。
先來(lái)說(shuō)說(shuō)這個(gè)Larotrectinib嘛，這個(gè)靶向藥作用的靶點(diǎn)是TRK融合突變。TRK融合突變?cè)趲缀醺鞣N癌癥中都有可能發(fā)生，但發(fā)生的概率通常并不高，大約徘徊在1%左右。因此這次入組的55人，癌種分布非常雜，一共包含了17種癌癥類型：唾液腺癌12人、嬰兒型纖維肉瘤7人、甲狀腺癌4人、腸癌4人、肺癌4人、惡性黑色瘤4人、胃腸間質(zhì)肉瘤3人、膽管癌2人、闌尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周細(xì)胞瘤2人、非特殊類型肉瘤2人、外周神經(jīng)鞘瘤2人、梭形細(xì)胞瘤3人、嬰兒肌纖維瘤病1人、腎臟炎性肌纖維母細(xì)胞瘤1人。
55位患者，最小的4個(gè)月，最大的76歲。對(duì)于體表面積大于1m2的患者，接受Larotrectinib 100mg 每天2次治療；對(duì)于體表面積小于1m2的兒童和嬰兒患者，劑量是100mg/m2，每天2次。53位患者療效可評(píng)價(jià)，研究者評(píng)估的客觀有效率為80%，而獨(dú)立第三方機(jī)構(gòu)評(píng)估的客觀有效率為75%（13%的患者腫瘤完全消失，62%的患者腫瘤明顯縮小），此外還有13%的患者腫瘤穩(wěn)定——總的疾病控制率高達(dá)90%左右。中位起效時(shí)間為1.8個(gè)月。1年時(shí)，71%的患者療效依然維持，療效維持時(shí)間最長(zhǎng)的患者已經(jīng)超過(guò)27個(gè)月。而且該藥物的副作用很小，所出現(xiàn)的不良反應(yīng)均為1-2級(jí)輕微的副作用，未發(fā)生與該藥物明確相關(guān)的3-4級(jí)不良反應(yīng)——高效而低毒，廣譜而驚艷！
和這個(gè)Larotrectinib有的一拼的抗癌藥，還有一個(gè)：那就是，PD-1抗體K藥。2017年6月，《科學(xué)》雜志發(fā)表了K藥治療MSI高度不穩(wěn)定的晚期癌癥患者的I/II期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。該臨床試驗(yàn)，入組了86例MSI高度不穩(wěn)定的、來(lái)自12種癌癥的志愿者。這12種癌癥包括：壺腹癌、膽管癌、大腸癌、子宮內(nèi)膜癌、胃和食管癌、神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、骨肉瘤、胰腺癌、前列腺癌、小腸癌、甲狀腺癌、原發(fā)灶不明腫瘤。接受PD-1抗體K藥治療后，78位患者療效可評(píng)價(jià)：有效率是53%（中位起效時(shí)間為21周），其中21%的患者完全緩解（達(dá)到完全緩解的中位時(shí)間為42周），77%的患者疾病控制。2年的無(wú)疾病進(jìn)展生存率為53%，2年的總生存率為64%——也正是基于這樣的數(shù)據(jù)，PD-1抗體K藥已于去年正式獲批用于所有MSI高度不穩(wěn)定的實(shí)體瘤，不論兒童還是成人。
貝塔博士點(diǎn)評(píng)：腫瘤治療已經(jīng)進(jìn)入精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代、個(gè)性化治療時(shí)代。最理想的治療模式，就像這兩個(gè)“神藥”所展示的那樣——每一位患者都根據(jù)腫瘤生長(zhǎng)繁殖最要害的特點(diǎn)，來(lái)選擇最有針對(duì)性的藥物；而每一種藥物，都根據(jù)這類藥物最本質(zhì)的作用原理，來(lái)選擇合適的分子標(biāo)志物，從而篩選出最合適的病人。最有針對(duì)性的藥物，用在根據(jù)最合適的分子標(biāo)志物篩選出來(lái)的病人身上，從理論上講，自然會(huì)有最高的有效率、最長(zhǎng)的生存期和最低的副作用。熱切期待，這樣的“神藥”越來(lái)越多，造福更多的腫瘤病友！
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