64%患者生存期超4年！對25類癌癥有效的“傳奇”抗癌藥刷新生存期
原創(chuàng)2022-06-15 10:24·
全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)對于大部分晚期癌癥患者來說，一旦臨床標準治療方案用盡，生命就進入了倒計時，通常是3~6個月，一般不會超過一年。
2018年11月，全球首款不區(qū)分腫瘤來源的靶向藥物Vitrakvi的獲批，引起了全球轟動，不管是醫(yī)生還是患者，甚至是健康人，都注意到了這款給癌癥患者帶來“治愈”希望的新型抗癌藥物。臨床試驗數(shù)據(jù)證實，接受拉羅替尼治療的NTRK融合陽性患者中，超過75％的患者反應良好，腫瘤縮小或消失。這款藥物每年可以幫助成千上萬的人，無論是成人還是兒童，拉羅替尼已經(jīng)給各類晚期癌癥患者帶來了新的希望。
在2022年6月的ASCO大會上，三項不同研究綜合分析證實，腫瘤精準治療藥物Vitrakvi?（larotrectinib）對于臨床試驗中的成人及兒童，覆蓋25類癌癥類型的患者具有強大且長期的臨床表現(xiàn)！
拉羅替尼：64%的患者生存期超過4年！針對25類癌癥有效
2022年6月7日，來自全球知名的癌癥專家-紀念斯隆凱瑟琳癌癥中心的Alexander Drilon博士公布了這項振奮人心的實驗數(shù)據(jù)。
截至2021 年 7 月 20 日，269 例入組的患者接受 larotrectinib 治療，最終 244名患者可評估。
這些患者覆蓋了25種不同的腫瘤類型，最常見的是：
軟組織肉瘤（STS [43%]，包括嬰兒纖維肉瘤 [18%] 和其他 類型[25%]）、甲狀腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和結腸直腸（7% ）。
暨包括了成人腫瘤患者（175名），也包括了兒童腫瘤患者（94 名），都存在NTRK1/2/3融合，有初治也有經(jīng)過各類治療后進展的患者。
結果顯示：
總客觀緩解率高達69%，其中64（26%）完全緩解（CR，影像學檢查靶病灶全部消失），104（43%）部分緩解；
此外還有41 例 (17%) 疾病穩(wěn)定，疾病控制率高達86%；
中位反應持續(xù)時間 (DoR) 為 32.9 個月；
中位 PFS 為 29.4 個月（95% CI 19.3–34.3）；
非常值得一提的是，在中位隨訪 32.2 個月時，還未達到中位總生存期（OS）；而48 個月 總生存率（OS） 為 64%，這意味著，參加臨床試驗中64%的NTRK融合患者生存時間都超過了4年！治療持續(xù)時間從 0.1 至 67.9 個月，最長的患者治療持續(xù)長達近6年！
（注：做了基因檢測的病友可以拿出報告看看，一旦存在這種罕見的“鉆石”靶點NTRK融合，可以馬上聯(lián)系全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學部看看是否有機會接受新藥治療。）
拉羅替尼：真實世界中創(chuàng)下的生存奇跡
拉羅替尼的臨床數(shù)據(jù)讓人印象深刻，而這款藥物的問世，也讓成千上萬的患者，無論是成人還是兒童，迎來了新的希望。
01
《柳葉刀》重磅：新生嬰兒用藥8周完全清除腫瘤
美國加利福尼亞大學舊金山分校醫(yī)學中心報道了一例特殊的患者-剛出生確診為癌癥的女嬰，經(jīng)過Vitrakvi的治療，8周病灶全部消退的案例，并發(fā)表在全球頂級期刊《THE LANCET》（柳葉刀）上，引起了轟動。
一名剛出生的嬰兒腦和脊柱的增強核磁顯示髓內(nèi)病變從延髓向下延伸到上胸段脊髓出現(xiàn)異常，確診為 IV 級先天性脊髓膠質母細胞瘤。手術切除部分腫瘤的同時，醫(yī)生也把組織標本送到基因檢測公司進行了全基因組測序，結果顯示存在特定的 NTRK融合。
就在接受了誘導化療和低劑量 VITRAKVI（拉羅替尼）治療后一周，這名嬰兒的脊柱腫瘤就已經(jīng)出現(xiàn)了肉眼可見的縮?。坏诙?，醫(yī)生就加大了劑量，開始100 mg/m 2的全劑量進行治療，這時病灶已經(jīng)顯著減小，她的四肢癱瘓也出現(xiàn)了明顯改善。
令醫(yī)生們難以置信的是，VITRAKVI（拉羅替尼）聯(lián)合化療治療了8周后，腫瘤已完全消退，影像學顯示已經(jīng)沒有任何病灶！
事情一直在往好的方向發(fā)展。治療后 17 個月，這個曾經(jīng)命懸一線的幸運兒已經(jīng)開始開始爬行并學著走路了！截至文章發(fā)表時，她還在接受VITRAKVI（拉羅替尼）的治療，沒有任何證據(jù)表明腫瘤進展和復發(fā)！
02
路的盡頭有光！特殊的晚期肺癌完全緩解
2013 年，在接受霍奇金淋巴瘤治療16 年后，33歲的安娜·穆尼茲 (Anna Muniz) 再次確診為 IV 期肺癌。
多次更換化療方案后病情依然進展。
就在她以為已經(jīng)走到路的盡頭時，基因檢測結果顯示Anna 的三個突變之一正是 TRK 融合，
Drilon 博士回憶道，“我告訴她這將是一個很好的選擇，因為我們現(xiàn)在有針對TRK 融合非常匹配的新藥物，Larotrectinib 是一種新型的分子藥物，能在基因水平上攻擊腫瘤，因此可以對抗具有相同基因錯誤的不同類型的癌癥。在臨床試驗中，接受larotrectinib很有可能使癌癥縮小，減輕癥狀，并使癌癥在很長一段時間內(nèi)遠離，這款藥物已經(jīng)使許多患者受益。如果Anna能夠來紐約，我想這會對她有幫助?！?div style="height:15px;">
接受拉羅替尼治療后，她的掃描結果顯示，體內(nèi)已經(jīng)沒有任何活動性疾病的證據(jù)！
Anna說，她非常感謝自己的醫(yī)生及時建議她做了基因檢測并為她找到了新藥的臨床試驗。如果沒有TRK融合的檢測，她的人生可能早已走到盡頭。我很幸運，因為臨床試驗和新藥給了我體驗人生的機會。希望Larotrectinib這個新藥能挽救更多像我這樣的人！
人們盡其所能幫助那些他們甚至不知道的人。
03
無法手術，放化療的惡性肉瘤重回正常生活
Lakelynn在三歲的時候確診為一種罕見的惡性肉瘤，因為腫瘤長在右臂上，包裹著神經(jīng)，這個位置既不能手術，又不能放療，這些治療都有可能造成神經(jīng)損傷，讓Lakelynn的右臂癱瘓。
在開始接受拉羅替尼治療后，Lakelynn的腫瘤開始迅速縮小，現(xiàn)在她已經(jīng)進行了三年的臨床試驗，目前她的病情穩(wěn)定。原文鏈接：無法手術，放療，化療的絕境！新型藥物讓她成功擺脫癌癥！重回正常生活
04
拯救致命腦瘤，幾周內(nèi)腫瘤停止生長
Kristian在16個月的時候出現(xiàn)了癲癇的癥狀，最終確診為一種惡性程度極高的腦瘤-腦干高級別膠質瘤，一種預后極差的腫瘤。Kristian在開始接受拉羅替尼的治療后，好處幾乎是立竿見影的。幾周內(nèi)，Kristian開始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振掃描顯示腫瘤已經(jīng)停止生長。現(xiàn)在他正在順利的康復中。
“這種藥物和試驗的反應是我們在 1/2 期研究中見過的最好的反應之一。超過 80% 的孩子都做出了深刻的反應！Jordan博士說。
這樣的案例數(shù)不勝數(shù)....
中國患者福音：拉羅替尼已上市
拉羅替尼的問世，為原本走投無路的癌癥患者帶來了完美的結局。
好消息是，2022年4月13日，全球首個不區(qū)分腫瘤來源的廣譜靶向藥--larotrectinib（硫酸拉羅替尼膠囊，Vitrakvi ?，下文統(tǒng)稱拉羅替尼）終于獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準正式上市，用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者！同時也有了響當當?shù)拇竺?維泰凱?。相信在一兩個月內(nèi)。拉羅替尼會在國內(nèi)開出首張?zhí)幏剑竭M入臨床造?；颊?。
不得不說，拉羅替尼對于一些特定患者的臨床效果驚人，但是患者最關心的價格又如何呢？
目前，口服膠囊形式的Larotrectinib在美國的定價為每月32,800美元（100mg 30天，約合人民幣20萬左右），每年393600美元（約250多萬人民幣），此價格對于患者來說，堪稱天價。
而自從拉羅替尼在國內(nèi)上市的消息公布以來，大家也在猜測國內(nèi)的價格會不會降低？
雖然目前還沒有確切的消息，但是我們期待拉羅替尼在國內(nèi)的價格能降到病友們可承受的范圍內(nèi)，給更多的患者帶來“治愈”的機會。
而在此我們也要特別說明下拉羅替尼為什么如此昂貴。因為拉羅替尼針對特定的患者群體--NTRK基因融合實體腫瘤非常罕見。更為復雜的是，這些突變只有在醫(yī)生通過對腫瘤DNA進行基因測序才會發(fā)現(xiàn)，因此這部分患者就像“大海撈針”般艱難。這就意味著針對這些小眾群體研發(fā)的藥物必然都很昂貴，如果不是這樣，沒有人會傾盡全力去開發(fā)它。
值得慶幸是，中國的癌癥患者迎來了好時代！目前拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗仍在國內(nèi)進行臨床招募，已經(jīng)有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉了病情，我們希望有更多的病友知道這個好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰(zhàn)勝癌癥！
除了拉羅替尼，還有多款美國及中國自主研發(fā)的NTRK抑制劑正式在國內(nèi)獲批開展臨床試驗。
以前這些美國研發(fā)上市的抗癌新藥對于國內(nèi)的患者來說遙不可及，近兩年隨著國家的重視，加快了各類抗癌藥物研發(fā)上市的審批速度，相信這些效果好的抗癌藥都會加快在我國上市和納入醫(yī)保的步伐，讓更多的百姓獲益，讓我們共同期待吧！
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評論 36
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飛往春天的航班4
什么時候可以在中國上市。
·18小時前
是麥琪呀1
天價的藥更要命，更讓人絕望
·8小時前
野夫山人3
這個早就發(fā)布了，關鍵價格太貴。還沒有進口，不知道印度有沒有仿制藥。
·17小時前
