我們知道，膽管癌是一種肝臟膽管癌癥，是一種嚴(yán)重且通常致命的疾病，且晚期不可切除的膽管癌是一種罕見的侵襲性惡性腫瘤，預(yù)后不良，約15%-20%患者為FGFR2融合膽管癌。而人們常說的FGFR2融合膽管癌是什么？
膽管癌是一種在膽管中形成的罕見、嚴(yán)重且進(jìn)展迅速的癌癥。您的膽管是一個小管網(wǎng)絡(luò)，移動膽汁通過肝臟，膽囊和小腸，以幫助消化。癌癥可以從膽管系統(tǒng)的任何部位開始。
與所有癌癥一樣，當(dāng)細(xì)胞的變化導(dǎo)致其異常反應(yīng)、生長失控并形成腫瘤時，膽管癌即在體內(nèi)發(fā)生。
FGFR2融合，是在一種叫做成纖維細(xì)胞生長因子受體(FGFR)的蛋白質(zhì)中發(fā)現(xiàn)了一種可能導(dǎo)致膽管癌的基因改變。
通常，健康細(xì)胞中表達(dá)的FGFR蛋白有助于它們正常生長和分裂。但當(dāng)一種蛋白(稱為FGFR2)因基因融合而改變時，會導(dǎo)致細(xì)胞生長失控，轉(zhuǎn)化為FGFR2融合驅(qū)動的膽管癌。并非所有膽管癌都有這種特定的遺傳變化。
FGFR2融合或重排幾乎只發(fā)生在肝內(nèi)膽管癌中。成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）在腫瘤細(xì)胞增殖、存活、遷移和血管生成（新生血管的形成）中起著重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因擴(kuò)增與多種腫瘤的發(fā)生發(fā)展密切相關(guān)。
靶向治療，也被稱為精確藥物，可用于癌癥包括某些類型的基因變化的人。
在過去的 7 年中，幾家公司已經(jīng)開發(fā)和研究了 FGFR 抑制劑，用于 FGFR改變的癌癥患者的小分子抑制劑。在FGFR2融合膽管癌領(lǐng)域，近年來的靶向新藥有以下：
① Pemazyre（pemigatinib）培米替尼
2020年04月17日，美國FDA宣布加速批準(zhǔn)Incyte公司開發(fā)的FGFR2抑制劑Pemazyre（pemigatinib）上市，治療攜帶FGFR2基因融合或其它重排類型的經(jīng)治晚期膽管癌成人患者。
培米替尼是第1款批準(zhǔn)治療晚期膽管癌成人患者的靶向療法。這是一種選擇性成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）激酶抑制劑，該藥可通過阻斷腫瘤細(xì)胞中的FGFR2來阻止腫瘤細(xì)胞的生長和擴(kuò)散，可以幫助膽管癌患者縮小一定量的目標(biāo)腫瘤或使其消失。
② Truseltiq（Infigratinib）
2021年5月28日，BridgeBio Pharma下屬Q(mào)ED Therapeutics公司和Helsinn集團(tuán)共同宣布，美國FDA已加速批準(zhǔn)Truseltiq（infigratinib）上市，用于治療攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌（CCA）經(jīng)治患者。
Infigratinib是口服、ATP競爭性、FGFR酪氨酸激酶抑制劑，可阻斷異常的FGFR2基因并降低其活性。在晚期、不可切除CCA患者的關(guān)鍵性臨床試驗中，它導(dǎo)致腫瘤縮小。
以上就是FGFR2融合膽管癌與相關(guān)靶向新藥研究介紹，希望對相關(guān)患者有所幫助。
