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靶向治療的出現(xiàn)是隨著腫瘤基因分子生物學(xué)的研究而出現(xiàn)的，通過(guò)基因研究，醫(yī)學(xué)界最終確認(rèn)腫瘤是由于人體內(nèi)發(fā)生突變的細(xì)胞導(dǎo)致的。

并且認(rèn)為腫瘤相關(guān)基因包括：癌基因、腫瘤抑制基因、腫瘤多藥耐藥基因、腫瘤轉(zhuǎn)移相關(guān)基因等。

什么是靶向治療，與傳統(tǒng)的腫瘤化療有什么區(qū)別呢？

靶向治療是指在細(xì)胞分子水平上，通過(guò)基因檢測(cè)，設(shè)計(jì)出相應(yīng)的治療藥物。藥物進(jìn)入身體后會(huì)識(shí)別靶點(diǎn)，識(shí)別后直接作用于目標(biāo)器官上，使腫瘤細(xì)胞特異性死亡，而不會(huì)波及腫瘤周圍的正常的細(xì)胞組織。

簡(jiǎn)單點(diǎn)說(shuō)就是治療的藥物可以直接瞄準(zhǔn)腫瘤細(xì)胞，進(jìn)行靶向攻擊，而之所以能靶向攻擊，是因?yàn)槟[瘤細(xì)胞表面有一些正常細(xì)胞所沒(méi)有的特異性蛋白，而藥物可以識(shí)別這些特異蛋白。

化療就是用一些藥物殺死腫瘤細(xì)胞活性。腫瘤細(xì)胞在體內(nèi)的生長(zhǎng)速度很快，而化療采用的藥物是針對(duì)生長(zhǎng)速度快的細(xì)胞比較敏感，所以化療在一定程度上能殺死腫瘤細(xì)胞。

但是由于身體內(nèi)快速生長(zhǎng)的不止是腫瘤細(xì)胞，還有骨髓細(xì)胞、頭發(fā)毛囊細(xì)胞等，化療藥物會(huì)一同殺死，這也是化療的時(shí)候會(huì)出現(xiàn)白細(xì)胞減少和掉頭發(fā)等現(xiàn)象的原因。

化療作用好，但是副作用也大。靶向治療副作用較小。醫(yī)生需要根據(jù)患者的身體狀態(tài)還有腫瘤細(xì)胞的情況來(lái)選擇用藥。而由于一些腫瘤比較復(fù)雜，即便采用靶向治療，也不一定能獲得明顯的好處。

醫(yī)生在給患者采用靶向治療的時(shí)候，除了要考慮患者能否收益、治療的安全性等，患者的經(jīng)濟(jì)能力也是需要考慮的。

基因檢測(cè)決定個(gè)性化靶向治療成敗

靶向藥物不是對(duì)所有腫瘤患者都有療效，臨床結(jié)果顯示：不經(jīng)篩選而使用靶向藥物，平均有效率僅為30%-40%。因此，在服用靶向藥前，需通過(guò)基因檢測(cè)進(jìn)行靶向藥物篩選。

靶向藥物的療效與基因突變狀態(tài)是密切相關(guān)的。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理委員會(huì)（FDA）規(guī)定，醫(yī)生開具靶向藥物處方前必須為患者做基因檢測(cè)；在中國(guó)雖沒(méi)有強(qiáng)制的要求，但在藥物說(shuō)明書上有明確指出藥物的作用靶點(diǎn)。

例如：***藥物的說(shuō)明書中明確標(biāo)明：“在選擇使用本藥物治療的患者，必須由受過(guò)培訓(xùn)的專業(yè)技術(shù)人員采用經(jīng)充分驗(yàn)證過(guò)的檢測(cè)方法診斷為**類型的腫瘤。

一定要在專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)下服用靶向藥物，切忌擅作主張！

基因檢測(cè)首先要檢測(cè)哪些基因？

只要有相應(yīng)的靶向藥物的基因都需要檢測(cè)。

比如現(xiàn)在有針對(duì)EGFR基因突變的靶向藥，如吉非替尼、厄洛替尼、?？颂婺岬龋虼?，EGFR基因一定做檢測(cè)。

此外，目前還有一種靶向藥物—克唑替尼，它對(duì)于存在ALK融合基因突變、ROS1基因突變以及較少出現(xiàn)的NKRP1融合基因突變的病人，均有很好的效果。

還有一種特殊的基因：HER2，這原本屬于乳腺癌患者突變的基因，但為什么肺癌患者也可以做呢？

現(xiàn)在國(guó)際治療癌癥的方向似乎有一些改變，推出異癌同治的新概念，大體的意思就是說(shuō)不分癌種，分基因來(lái)治癌。舉個(gè)例子來(lái)說(shuō)，即便是肺癌患者，如果檢測(cè)出來(lái)有HER2這個(gè)基因的突變，使用對(duì)應(yīng)的靶向藥赫賽汀也是能達(dá)到治療效果的！

因此，對(duì)于家庭條件較好的患者，建議如果有可用藥物的基因都需要做檢測(cè)。但如果經(jīng)濟(jì)實(shí)在有壓力，建議做最常見的三個(gè)靶點(diǎn)的基因檢測(cè)：EGFR、ALK、ROS1。

靶向治療不做基因檢測(cè)可以嗎？

在癌癥的治療過(guò)程當(dāng)中，有一部分人在接受靶向治療前，選擇不做基因檢測(cè)，而這種治療方法就叫做盲試。

對(duì)比基因檢測(cè)，盲試也有自己的優(yōu)勢(shì)，比如即能省錢又能節(jié)省時(shí)間。那么到底什么情況才可以跳過(guò)基因檢測(cè)，直接進(jìn)行靶向治療呢?

一些種類的癌癥，可能突變類型比較單一，對(duì)于靶向藥也沒(méi)有可選余地，這種情況下，可以選擇盲試，一旦發(fā)現(xiàn)沒(méi)有效果，就更改其他療法。

一些癌癥病人，醫(yī)生預(yù)估的生存期不足6個(gè)月，并且經(jīng)濟(jì)條件也不好，這種情況，如果拿半個(gè)月時(shí)間等一個(gè)不確定的結(jié)果，就顯得太冒險(xiǎn)，所以不如直接進(jìn)行盲試，把錢用在刀刃上，挑選概率最大的進(jìn)行嘗試，俗稱“闖大運(yùn)”。

當(dāng)然盲試也有著自己的短板，在沒(méi)有基因檢測(cè)之前，用藥基本靠“猜”，而效果也基本靠“祈禱”，所以癌癥病人治療時(shí)，對(duì)于是否進(jìn)行靶向治療，應(yīng)該咨詢主治醫(yī)生后再慎重決定。

有基因突變，是不是一定有靶向藥可用？

不是?；蛲蛔兊念愋吞啵^大多數(shù)基因突變，目前無(wú)法明確是不是和腫瘤有關(guān)；大多數(shù)能明確和腫瘤一定相關(guān)的基因突變（比如P53突變、KRAS突變、MYC擴(kuò)增等），目前尚無(wú)已經(jīng)上市的靶向藥。因此，有的患者檢測(cè)了基因突變，但是依然沒(méi)有合適的、已經(jīng)上市的靶向藥可以選擇。

“盲吃”靶向藥物的后果

如果不進(jìn)行基因檢測(cè)，盲目的使用靶向藥物，不僅會(huì)增加患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，更有可能錯(cuò)過(guò)最佳治療的時(shí)間。一旦錯(cuò)用靶向藥物，就會(huì)延誤治療、加速病程惡化。

一般情況，基因檢測(cè)周期約為7-10個(gè)工作日，患者手術(shù)后，也需要兩周左右時(shí)間等待身體恢復(fù)，再進(jìn)行下一步治療，因此，可充分利用這段時(shí)間等待檢測(cè)結(jié)果。盡早進(jìn)行基因檢測(cè)，便可盡早制定治療方案，及時(shí)應(yīng)用于臨床治療。

靶向藥物的副作用大嗎？

相對(duì)于化療，靶向治療比較溫和，副作用較少，部分患者短期內(nèi)可表現(xiàn)為皮疹和腹瀉，通常對(duì)癥處理即可。

靶向藥物出現(xiàn)耐藥怎么辦？

耐藥的根本原因是腫瘤產(chǎn)生了新的基因突變，最好是再次進(jìn)行基因檢測(cè)。如果患者身體情況不適宜手術(shù)或者穿刺，可以使用外周血進(jìn)行替代，檢測(cè)血液中的循環(huán)腫瘤DNA（ctDNA）。

建議在首次檢測(cè)就組織與血液一起檢測(cè)，獲取最全的信息，最大程度為患者提供有效的個(gè)體化治療。

靶向藥物的保存需要注意什么？

大部分靶向藥物需要遮光、封閉保存，需要嚴(yán)格按照說(shuō)明書上的保存條件保存。藥罐開封后，把其中的棉花或干燥劑丟掉，并在有效期內(nèi)服用藥物。