僅僅一年多的時間，成人急性髓細胞白血?。ˋML）的治療經(jīng)歷了一場顛覆性的革命：自2017年年中以來，美國食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)批準了9款針對該疾病的新靶向療法，相比之下，在之前12年里沒有批準任何用于成人急性髓細胞白血病的靶向療法。
Venclexta（venetoclax）維奈妥拉，于2018年11月批準與化療藥物阿扎胞苷（azacytidine）、地西他濱（decitabine）或低劑量阿糖胞苷（LD-AC）聯(lián)合用于，治療年齡在75歲或以上的新診斷的AML患者，或有合并癥的人不能使用強化誘導(dǎo)化療。
Rydapt(midostaurin)米哚妥林，于2017年4月獲批，與化療療法聯(lián)合用于新確診的FLT3陽性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。這是第一款與化療聯(lián)用治療急性骨髓性白血病的靶向療法，也是25年來白血病治療的首個重大突破。如果患者在血液或骨髓中檢測到FLT3突變，即可考慮使用Rydapt聯(lián)合化療進行治療。
Xospata（gilteritinib），于2018年11月批準用于治療患有復(fù)發(fā)或難治性急性髓性白血?。ˋML）的成人患者，這些患者存在FLT3突變。FDA還批準了擴大的伴隨診斷指征，包括與Xospata一起使用。（另一種靶向藥物quizartinib預(yù)計在不久的將來被批準用于同一類患者。）
Daurismo (glasdegib)，于2018年11月批準用于治療新診斷的年齡≥75歲或者由于存在共病而不能接受高強度化療的急性髓性白血?。ˋML）患者。
Idhifa (enasidenib)恩西地平，于2107年8月批準用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病。
Tibsovo（ivosidenib），于2018年7月批準用于治療經(jīng)一款檢測方法（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑(盒）證實存在易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）成人患者。
Vyxeos，于2017年8月批準用于治療兩種類型的急性髓系白血?。ˋML）成年患者治療，即用于新確診的治療相關(guān)性 AML（t-AML）和脊髓發(fā)育不良相關(guān)性 AML（AML-MRC）。這款創(chuàng)新療法，是癌癥化療領(lǐng)域在40多年里取得的一大突破！
Mylotarg（吉妥單抗），于2017年9月批準用于治療成人新診斷的CD33陽性急性髓細胞性白血?。ˋML），及治療復(fù)發(fā)性或難治性CD33陽性成人。Mylotarg是唯一一款靶向CD33的AML治療方法。
Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)，于2018年12月批準用于治療2歲及以上母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治療(初治)和既往已接受治療(經(jīng)治)的BPDNC患者。FDA的獲批，讓Elzonris成為首個獲批治療BPDCN型白血病的藥物，同時也是首個獲得批準的CD123靶向藥物。 Elzonris的上市是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。
#相關(guān)文章鏈接#全球首個罕見癌癥治療新藥獲批上市！
Dana Farber白血病科主任Daniel Deangelo博士表示，這些批準“改變了我們對治療不同群體的成人急性髓細胞白血病患者的看法”。雖然批準僅限于特定的亞組患者（基于年齡、癌癥的遺傳特征和其他因素），但目前都正在進行臨床試驗，以確定藥物是否對其他患有成人急性髓細胞白血病的患者也安全有效。
新藥的獲批，把成人急性髓細胞白血病的治療推向了一個前所未有的新階段！同時也代表了科學(xué)家們對該疾病研究多年的臨床碩果。但值得注意的是，由于新藥物針對特定的異常蛋白，它們只被批準用于白血病細胞攜帶這些異常蛋白的患者。因此，患者在用藥前需進行基因檢測，來確定是否能使用這些新療法。
附：血液系統(tǒng)腫瘤藥物國內(nèi)上市情況
▲數(shù)據(jù)來源：美國FDA、中國NMPA
血液系統(tǒng)腫瘤治療權(quán)威醫(yī)院推薦——美國丹娜法伯癌癥研究院
▲美國丹娜法伯癌癥研究院
美國丹娜法伯癌癥研究院在國際上處于領(lǐng)頭地位，被《US News》評為兒童腫瘤治療全美排名前列醫(yī)院，2016-2017全美癌癥?？婆琶?strong style="word-wrap: break-word !important;">前四。
丹娜法伯血液腫瘤治療中心優(yōu)勢
該中心因其專業(yè)診斷和治療各階段和類型的血液疾病而聞名世界。
移植項目在血液和骨髓移植方面享有美譽，是細胞療法方法基金會授權(quán)的血液和骨髓移植中心；
基因檢測全面，更多靶向藥可供患者選擇；
與美國麻省總醫(yī)院、布列根婦女醫(yī)院平臺資源共享，可治療各階段、各類型的血液疾病，包括：急性淋巴細胞白血病、急性粒細胞性白血病、慢性淋巴細胞白血病、慢性粒細胞性白血病、毛細胞白血病、骨髓發(fā)育不良、淋巴母細胞性淋巴瘤、骨髓纖維變性等；
Joseph H. Antin，為美國血液和骨髓移植協(xié)會奠基人和主席；是干細胞移植及骨髓移植、再生障礙性貧血、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿等治療方面的權(quán)威專家；
血液腫瘤治療中心——BPDCN中心
該中心是美國首批專注于BPDCN患者護理和研究的中心之一。
BPDCN中心將世界一流的患者護理與前沿研究相結(jié)合，為罹患漿細胞漿樣樹突的患者提供高效、個性化治療選擇。
作為血液腫瘤治療中心的一部分，BPDCN中心由多學(xué)科專家組成，包括腫瘤內(nèi)科醫(yī)生，病理學(xué)家，皮膚科醫(yī)生和其他專家，致力于為患者提供優(yōu)質(zhì)護理。
參考來源：
https://blog.danafarber.org/insight/2019/05/new-therapies-spark-leap-in-treatment-of-aml-in-adults/
