髓系細(xì)胞是一種血細(xì)胞，能發(fā)展為多種不同類型的免疫細(xì)胞，還會(huì)形成血小板，負(fù)責(zé)體內(nèi)的凝血功能。由此我們可以得知，為何過度瘀傷和出血也是急性髓系白血病的癥狀表現(xiàn)。
紀(jì)念斯隆-凱特琳（MSK）癌癥中心的白血病科室主任Martin Tallman，回顧了AML治療的最新進(jìn)展，以及MSK治療能帶給患者哪些益處。
AML有多常見？
在美國，每年約有2萬人被診斷為急性髓系白血病。AML變得越來越普遍，但具體原因卻仍不明確。有猜測(cè)認(rèn)為，AML患病人數(shù)增加是因?yàn)樗麄兘邮芰似渌愋桶┌Y的放化療。由于癌癥治療技術(shù)的進(jìn)步，越來越多患者包括AML患者的生存期延長，在生存期內(nèi)可能會(huì)出現(xiàn)繼發(fā)性癌癥。在兒童和年輕人中，既往放化療史是急性髓系白血病的常見病因。
AML的療法有哪些變化？
自1973年以來，長期沒有新的AML藥物獲批上市。然而在2017年，美國FDA批準(zhǔn)了四種用于AML的新藥，2018年又批準(zhǔn)了一個(gè)新藥物，另外還有三到四個(gè)新藥有望在明年以后獲批上市。
其中，VYXEOS(柔紅霉素+阿糖胞苷)是一種新型的白血病標(biāo)準(zhǔn)藥物。MYLOTARG(吉妥珠單抗奧佐米星)是一種強(qiáng)效毒素-抗體偶聯(lián)物，而雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt)是一種靶向FLT3突變蛋白的藥物。
Enasidenib (Idhifa?)被批準(zhǔn)用于治療攜帶IDH2基因突變的AML。Ivosidenib (Tibsovo?)以IDH1相關(guān)基因突變的癌癥為靶點(diǎn)。Enasidenib和Ivosidenib的藥理都是將癌細(xì)胞轉(zhuǎn)化為正常細(xì)胞，而不是殺滅癌細(xì)胞。紀(jì)念斯隆-凱特琳（MSK）癌癥中心的白血病科室參與并主導(dǎo)了這兩項(xiàng)藥物的臨床試驗(yàn)。
除了目前正在研究的新型化療和靶向藥物，還有一些臨床試驗(yàn)，主要研究CAR-T治療和其他類型的AML免疫療法。我們也正在進(jìn)行新的藥物組合方面的研究。
由于實(shí)驗(yàn)室和臨床研究的進(jìn)步，我們對(duì)疾病的病因有了更深入的了解，因此能夠研發(fā)出新的治療方法。這些知識(shí)為靶向惡性細(xì)胞提供了更有效的方法，這是白血病研究的一個(gè)令人興奮的時(shí)刻。
使用干細(xì)胞或骨髓移植來治療AML的頻率？
我們建議多數(shù)（但非所有）急性髓系白血病患者進(jìn)行血液或骨髓干細(xì)胞移植。如果能匹配供體且能安全耐受移植過程，AML很可能會(huì)被治愈。對(duì)于能夠找到合適供體且能夠安全耐受移植的患者，這可能是最佳治愈機(jī)會(huì)。
有些患者可能不適宜進(jìn)行移植。因此治療的多樣性非常重要，這為無法進(jìn)行移植手術(shù)的患者提供了其他選擇。
紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心為AML患者提供了哪些其他醫(yī)院沒有的服務(wù)?
紀(jì)念斯隆-凱特琳（MSK）癌癥中心最近進(jìn)行了一個(gè)試點(diǎn)項(xiàng)目，參與項(xiàng)目的患者可以作為門診病人接受鞏固化療——這是第二部分的治療。鞏固治療在一周內(nèi)交替進(jìn)行，持續(xù)一個(gè)月。
患者周一接受第一次治療。治療期間，周三和周五的化療被裝入電子泵內(nèi)。首次治療結(jié)束后，患者就可回家。周三和周五時(shí)，患者可使用遠(yuǎn)程醫(yī)療設(shè)備與護(hù)士溝通，護(hù)士遠(yuǎn)程激活泵，為接下來的兩劑注射做好準(zhǔn)備。
以前誘導(dǎo)化療（治療的第一部分）一直是針對(duì)住院患者進(jìn)行的，要求必須住院一個(gè)月以上。隨著新技術(shù)的發(fā)展，一項(xiàng)新的研究即將開始，可能能讓患者在家接受誘導(dǎo)治療。
接受這種治療的唯一嚴(yán)格要求是，患者住在距離醫(yī)院合理范圍內(nèi)，如一兩個(gè)小時(shí)路程，以免發(fā)生緊急情況需要回醫(yī)院。
紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心治療AML還有什么特別之處?
該癌癥中心有22名專門治療白血病、骨髓增生異常綜合征和骨髓增生性腫瘤的?？漆t(yī)生。中心的護(hù)士在照顧急性白血病患者方面擁有出色的專業(yè)知識(shí)，其中有些護(hù)士還具備有多年的護(hù)理經(jīng)驗(yàn)。
紀(jì)念斯隆-凱特林癌癥中心有專業(yè)的白血病臨床藥劑師團(tuán)隊(duì)。無論是標(biāo)準(zhǔn)治療，還是臨床試驗(yàn)，他們的專業(yè)知識(shí)和技能，對(duì)于理解所有臨床新藥和患者用藥都是至關(guān)重要的。他們也很擅長與患者溝通，讓患者了解用藥時(shí)的注意事項(xiàng)。
在疾病感染方面，中心也有出色的醫(yī)師團(tuán)隊(duì)，專門預(yù)防和治療白血病治療中常見的感染問題，密切監(jiān)控患者是否有感染跡象。他們也會(huì)參與臨床和實(shí)驗(yàn)室研究，為所有癌癥患者提供更好的治療。
來源：
https://www.mskcc.org/blog/how-acute-myeloid-leukemia-aml-treated-msk-interview-martin-tallman
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