急性髓細(xì)胞性白血病（AML）是一種侵襲性疾病，主要影響老年人。雖然40%-60%的60歲以上急性髓性白血病患者通過標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療獲得完全緩解，但80％至90％的患者最終會復(fù)發(fā)。克隆進(jìn)化、表觀遺傳重編程導(dǎo)致異常的DNA甲基化和白血病始發(fā)細(xì)胞的持續(xù)存在被認(rèn)為是疾病復(fù)發(fā)的原因。
首次緩解的持續(xù)時間越長，生存結(jié)果越好。因此，通過緩解后治療預(yù)防AML早期復(fù)發(fā)是一個重要目標(biāo)。雖然誘導(dǎo)化療后的造血干細(xì)胞移植（HSCT）具有潛在的治療效果，但這種選擇對許多老年患者并不可行。
2020年12月24日，莫納什大學(xué)澳大利亞血液疾病中心的研究人員在" NEJM "上在線發(fā)表了題為"Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission"的具有里程碑意義的研究，該研究描述了一項(xiàng)在23個國家的148個站點(diǎn)進(jìn)行的全球性試驗(yàn)的結(jié)果，結(jié)果顯示，急性髓細(xì)胞性白血?。ˋML）患者的生存率提高了30％。
AML是成人中最急性的血液癌，其發(fā)病率隨著年齡的增長而增加，預(yù)后不良。使用目前的治療方法，大多數(shù)老年患者將在診斷后2年內(nèi)死于疾病。
名稱為QUAZAR的3期臨床試驗(yàn)表明，一種名為CC-486的藥物可顯著改善患有該病的55歲以上老年患者的存活率。
強(qiáng)化化療后，AML復(fù)發(fā)的風(fēng)險很高。許多老年患者不符合接受干細(xì)胞移植的條件，因此希望有一種毒性較小的選擇以減少疾病復(fù)發(fā)，而不是僅僅受到監(jiān)視并等待疾病發(fā)作回來。
該研究試驗(yàn)涉及472位平均年齡68歲的患者，CC-486組分配了238個，安慰劑組分配了234個。
與安慰劑相比，CC-486總生存期明顯更長，平均生存期約為25個月。CC-486無復(fù)發(fā)，生存期也顯著長于安慰劑組。
在根據(jù)基線特征定義的大多數(shù)亞組中，顯示了CC-486對總體生存和無復(fù)發(fā)生存的益處。
組間無復(fù)發(fā)生存期的差異
研究作者在2019年12月在美國舉行的美國血液學(xué)會會議上介紹了結(jié)果之后，美國食品藥品管理局于今年9月迅速批準(zhǔn)了CC-486在美國的使用。
作者說，NEJM中提供的數(shù)據(jù)可能為老年AML患者建立新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，因?yàn)檠芯康陌l(fā)現(xiàn)表明CC-486顯著延遲了該疾病的復(fù)發(fā)，從而延長了生存期，并且不影響生活質(zhì)量。
該藥物的優(yōu)勢是易于管理，這意味著患有AML的成年人不必在醫(yī)院花費(fèi)額外的時間。
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DOI: 10.1056/NEJMoa2004444
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