一項3期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗，將阿扎胞苷口服制劑（CC-486，一種與注射用阿扎胞苷不具有生物等效性的低甲基化藥物）作為強(qiáng)化化療后首次緩解的AML患者的維持治療。
年齡在55歲或以上、完全緩解且血細(xì)胞計數(shù)完全恢復(fù)或不完全恢復(fù)、不適合進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的患者被隨機(jī)分配接受阿扎胞苷口服制劑（300mg）或安慰劑，每天一次，接受14天，每28天為一周期。主要終點是總生存期。次要終點包括無復(fù)發(fā)生存期和健康相關(guān)的生活質(zhì)量。
共有472名患者接受了隨機(jī)化治療；238名患者被分配到阿扎胞苷組，234名患者被分配到安慰劑組。中位年齡為68歲（范圍為55～86歲）。從隨機(jī)化開始，阿扎胞苷組的中位總生存期顯著長于安慰劑組（分別為24.7個月和14.8個月；P<0.001）。阿扎胞苷組的中位無復(fù)發(fā)生存期也顯著長于安慰劑組（分別為10.2個月和4.8個月；P<0.001）。
在根據(jù)基線特征定義的大多數(shù)亞組中，阿扎胞苷在總生存期和無復(fù)發(fā)生存期方面均顯示出優(yōu)勢。兩組最常見的不良事件為1級或2級胃腸道事件。常見的3級或4級不良事件為中性粒細(xì)胞減少（阿扎胞苷組41%的患者和安慰劑組24%的患者）和血小板減少（分別為22%和21%）。在阿扎胞苷治療期間，總體健康相關(guān)的生活質(zhì)量得以保持。
在化療后緩解的老年AML患者中，阿扎胞苷維持治療的總生存期和無復(fù)發(fā)生存期明顯長于安慰劑。副作用主要是胃腸道癥狀和中性粒細(xì)胞減少。在整個治療過程中，生活質(zhì)量得到了維持。
參考資料
[1]Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission
