中國食品藥品網(wǎng)訊 “孤兒藥”“突破性療法”、快速通道、優(yōu)先審評等詞語反復(fù)出現(xiàn)在FDA的新藥獲批文件中，成為2021年FDA批準(zhǔn)的新藥中的焦點。截至11月30日，美國FDA共批準(zhǔn)58個新藥，包括小分子藥物38個，生物制品15個，CAR-T細(xì)胞療法2個，基因療法2個，酶替代療法1個。在58個新藥中，20余個新藥被指定為孤兒藥，10余個新藥被授予突破性療法資格，還有多個新藥通過優(yōu)先審評獲批上市。
在各大國際藥研發(fā)公司中，輝瑞和默沙東以3款新藥獲批上市成為2021年新藥獲批上市最多的藥企（包括與其他藥企聯(lián)合開發(fā)，下同），強(qiáng)生、賽諾菲、百時美施貴寶（BMS）、拜耳和武田均有2款新藥獲批上市，而另外耳熟能詳?shù)陌⑺估?、默克等知名藥企均只?款新藥獲批上市。
1.Verquvo (vericiguat)
1月19日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了默沙東和拜耳聯(lián)合研發(fā)的可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）激動劑Verquvo上市，用于近期發(fā)生了需要靜脈（IV）治療的失代償事件后恢復(fù)穩(wěn)定的、射血分?jǐn)?shù)降低的、有癥狀的慢性心力衰竭成人患者。Verquvo是美國FDA在2021年批準(zhǔn)的首款新藥，也是首個治療慢性心力衰竭惡化患者的可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）激動劑。
2.Cabenuva (cabotegravir/rilpivirine）
1月21日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了ViiV Healthcare公司開發(fā)的Cabenuva上市，用于治療接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療后出現(xiàn)病毒學(xué)抑制的成人HIV-1感染患者，這些患者無失敗治療史，對卡博特韋或利匹韋林均無已知或疑似耐藥性。這是美國FDA批準(zhǔn)的首個只需每月給藥一次用于HIV感染成人患者的完整注射方案。cabotegravir是一種整合酶抑制劑，而rilpivirine是一種非核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑。Cabenuva是一種長效納米晶制劑，Cabenuva的上市有望改寫艾滋病必須每日一次或多次服藥的歷史。
3.Lupkynis (voclosporin)
1月22日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Aurinia Pharmaceuticals Inc.研發(fā)的Lupkynis上市，其聯(lián)合免疫抑制療法用于治療成人活動性狼瘡腎炎（LN）。Lupkynis是FDA批準(zhǔn)的首個狼瘡腎炎口服療法。
4.Tepmetko (tepotinib)
2月3日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)默克的靶向抗癌藥Tepmetko上市，用于治療攜帶MET基因第14號外顯子跳躍改變（MET exon 14 skipping alterations）的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。值得一提的是，Tepmetko是全球第一個被批準(zhǔn)用于治療攜帶MET基因改變的晚期NSCLC患者的口服MET抑制劑。在美國，Tepmetko被授予了孤兒藥資格（ODD）和突破性療法資格（BTD），并通過FDA實時腫瘤學(xué)審查（RTOR）試點項目獲得優(yōu)先審查和加速批準(zhǔn)。
5.Ukoniq (umbralisib)
2月5日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)TG Therapeutics，Inc.研發(fā)的磷酸肌醇-3-激酶（PI3K）抑制劑Ukoniq上市，用于治療之前至少接受過一種基于抗CD20治療方案的復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受過三線全身治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤(FL)成人患者。Ukoniq是首個也是唯一一個獲批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)ε抑制劑。此前，Ukoniq治療MZL適應(yīng)癥曾獲FDA突破性療法認(rèn)定，上市申請也被納入優(yōu)先審評。Ukoniq也被授予治療MZL和FL的孤兒藥認(rèn)定(ODD)。
6.Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)
2月5日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)百時美施貴寶（BMS）的CAR-T療法Breyanzi上市，用于治療先前已接受過2種或2種以上系統(tǒng)療法的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者，包括未另行規(guī)定的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高級別B細(xì)胞淋巴瘤（HGBL）、原發(fā)性縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、濾泡性淋巴瘤3B級。Breyanzi不適用于原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）淋巴瘤患者的治療。Breyanzi是一種靶向CD19抗原的CAR-T細(xì)胞療法，也是FDA批準(zhǔn)上市的第4款CAR-T療法。
7.Evkeeza (evinacumab)
2月11日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)再生元研發(fā)的NGPTL3抑制劑Evkeeza，用于12歲以上純合子家族高血脂癥（HoFH）患者的治療。HoFH是一種極為罕見的遺傳性高脂血癥，患病率約為1/25萬，治療方案有限，現(xiàn)有的大部分降脂藥都沒有顯著的療效。此前，F(xiàn)DA授予了Evkeeza突破性療法資格（BTD），孤兒藥資格（ODD）和優(yōu)先審評資格。
8.Cosela（trilaciclib）
2月12日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了G1 Therapeutics的CDK4/6抑制劑Cosela，用于廣泛期非小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，在接受含鉑/依托泊苷的化療方案或含拓?fù)涮婵档幕煼桨钢敖o藥，以降低化療誘導(dǎo)的骨髓抑制的發(fā)生率。Cosela通過優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)，之前已被美國FDA授予突破性療法資格（BTD）。值得一提的是，Cosela是全球第一款也是唯一一款可降低化療誘導(dǎo)的骨髓抑制發(fā)生率的骨髓保護(hù)療法，能夠為接受化療的ES-SCLC患者提供骨髓保護(hù)作用。
9.Amondys 45 (casimersen)
2月25日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)Sarepta Therapeutics公司的小核酸藥物Amondys 45上市，用于治療基因突變外顯子45跳躍型的杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者。這是第一個FDA批準(zhǔn)的針對此類基因突變患者的治療藥物，也是近3年以來FDA加速批準(zhǔn)的第三款基于外顯子跳躍改變的反義寡核苷酸療法。與此同時，Amondys 45獲得了FDA孤兒藥稱號。杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種罕見的致命神經(jīng)肌肉遺傳病，是最常見的肌肉營養(yǎng)不良類型。
10.Pepaxto (melphalan flufenamide)
2月26日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)Oncopeptides開發(fā)的多肽藥物偶聯(lián)物Pepaxto上市，聯(lián)合地塞米松用于治療既往接受過至少四線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）。Pepaxto是美國FDA批準(zhǔn)的第一種抗癌肽-藥物偶聯(lián)物（PDC）。但在10月，該公司已決定從美國市場撤回靶向抗癌藥Pepaxto，原因是3期臨床研究失敗。
11.Nulibry (fosdenopterin)
2月26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Origin Bio.開發(fā)的Nulibry上市，用于降低因A型鉬輔因子缺乏（Molybdenum Cofactor Deficiency，MoCD）導(dǎo)致的死亡風(fēng)險。Nulibry是美國FDA批準(zhǔn)的首款治療MoCD的創(chuàng)新療法。MoCD是一種非常罕見的疾病，其表現(xiàn)是進(jìn)行性產(chǎn)后腦病、難治性癲癇以及肌無力等，患者很少存活超過4年。A型MoCD患者因為基因突變而無法產(chǎn)生cPMP導(dǎo)致三磷酸鳥苷（GTP）合成障礙，本品是一種cPMP底物替代療法，為患者合成GTP提供了可能。FDA指定Nulibry為孤兒藥并授予優(yōu)先審查和突破性治療資格，同時申請人獲得一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查券。
12.Azstarys (serdexmethylphenidate/dexmethylphenidate)
3月2日，美國FDA批準(zhǔn)KemPharm和Corium聯(lián)合開發(fā)的Azstarys上市，用于治療6歲以上的注意力缺陷多動障礙（ADHD）兒童患者。Azstarys是首款包含dexmethylphenidate“前藥”的ADHD新型緩釋療法，能夠在起效迅速的同時，長時間維持療效。
13.Fotivda (tivozanib)
3月10日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Aveo Pharms開發(fā)的Fotivda上市，用于治療接受過兩次或更多次全身治療的復(fù)發(fā)性或難治性晚期腎細(xì)胞的成人患者。Fotivda是口服的下一代血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。
14.Ponvory (ponesimod)
3月18日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)強(qiáng)生研發(fā)的鞘氨醇-1-磷酸受體1(S1P1)調(diào)節(jié)劑Ponvory上市，用于治療存在臨床或影像學(xué)特征定義的活動性疾病的復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成人患者。Ponvory是一種每日一次的口服選擇性鞘氨醇-1-磷酸受體1(S1P1)調(diào)節(jié)劑，與S1P1具有高親和力結(jié)合，可抑制S1P蛋白活性，從而減少循環(huán)淋巴細(xì)胞的數(shù)量。
15.Zegalogue (dasiglucagon)
3月22日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Zealand Pharma研發(fā)的Zegalogue上市，用于治療年齡在6歲及以上兒童和成人糖尿病患者的嚴(yán)重低血糖。Zegalogue是第一個也是唯一一個用于治療6歲及以上兒童和成人糖尿病患者嚴(yán)重低血糖的胰高血糖素類似物。
糖尿病患者出現(xiàn)嚴(yán)重的低血糖癥是一種常見疾病，嚴(yán)重低血糖癥是一種急性的、危及生命的疾病，Zegalogue在治療低血糖癥方面，更具便利性和穩(wěn)定性。
16.Abecma (idecabtagene vicleucel)
3月26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)百時美施貴寶（BMS）與BridgeBio Pharma的聯(lián)合開發(fā)的Abecma上市，用于治療既往接受過4種或更多種療法（包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體）的復(fù)發(fā)性、難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。Abecma是全球第一個獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的BCMA導(dǎo)向CAR-T細(xì)胞療法，也是美國FDA批準(zhǔn)的第5款CAR-T細(xì)胞療法。此前，F(xiàn)DA授予Abecma突破性療法資格（BTD）。
17.Qelbree (viloxazine)
4月2日，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Supernus Pharmaceuticals公司的Qelbree上市，用于治療6-17歲兒童注意力缺陷多動障礙(ADHD)。Qelbree是近10年來FDA批準(zhǔn)的首個新型非興奮劑類ADHD藥物。Qelbree是一種具有選擇性5-羥色胺調(diào)節(jié)活性的去甲腎上腺素再攝取抑制劑（NET）。
18.Nextstellis (drospirenone/estetrol)
4月15日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Mayne Pharma的屈螺酮和雌四醇復(fù)方避孕藥上市，用于預(yù)防懷孕。Nextstellis是首款包含雌甾醇（estetrol，E4）的避孕藥物，E4是一種天然存在的雌激素，現(xiàn)在可以從植物來源制成。這也是美國FDA超過50年來首次批準(zhǔn)了一款新的雌激素。
19.Jemperli (dostarlimab-gxly)
4月22日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)GSK和AnaptysBio聯(lián)合研發(fā)的PD-1單抗Jemperli上市，用于治療接受含鉑化療期間或之后病情進(jìn)展、錯配修復(fù)缺陷（dMMR）復(fù)發(fā)性或晚期子宮內(nèi)膜癌患者。這是首款獲得FDA批準(zhǔn)用于治療子宮內(nèi)膜癌的PD-1療法。Jemperli之前還被FDA授予了突破性療法資格（BTD）和優(yōu)先審查資格，其新藥申請通過加速審批程序獲得批準(zhǔn)。
20.Zynlonta (loncastuximab tesirine-lpyl)
4月23日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)ADC Therapeutics SA研發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物Zynlonta上市，用于治療已接受過2種或多種系統(tǒng)療法的復(fù)發(fā)或難治性（r/r）大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、起源于低級別淋巴瘤和高級別細(xì)胞淋巴瘤的DLBCL。Zynlonta是一種靶向CD19的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），通過優(yōu)先審查程序獲得加速批準(zhǔn)，也是第一個和唯一一個CD19靶向ADC，作為單一制劑治療r/r DLBCL成人患者。
21.Empaveli (pegcetacoplan)
5月14日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Apellis開發(fā)的補(bǔ)體C3抑制劑Pegcetacoplan上市，用于治療未經(jīng)治療的成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和既往接受過補(bǔ)體C5抑制劑Soliris (依庫珠單抗)和Ultomiris (ravulizumab)治療的PNH患者。Empaveli是FDA批準(zhǔn)的首個治療PNH的靶向補(bǔ)體C3療法。
22.Rybrevant (amivantamab-vmjw)
5月21日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)強(qiáng)生的雙特異性抗體Rybrevant上市，用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的測試確認(rèn)的患有表皮生長因子受體（EGFR）外顯子20插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者，這些患者接受鉑類化療期間或之后發(fā)生了疾病進(jìn)展。Amivantamab是首個被批準(zhǔn)上市的EGFR/MET雙特異性抗體，也是首個針對EGFR外顯子20插入突變NSCLC的靶向藥物。FDA同時批準(zhǔn)了Guardant Health的Guardant360？CDx液體活檢血液測試，作為與Rybrevant一起使用的伴隨診斷工具。此前，Rybrevant獲得了美國FDA授予的優(yōu)先審評和突破性療法認(rèn)定。此外，Amivantamab已于2020年10月被納入我國突破性治療藥物程序。
23.Pylarify (piflufolastat F18)
5月26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Progenics研發(fā)的前列腺癌PET（正電子發(fā)射斷層顯像）造影劑Pylarify上市，用于識別前列腺癌的疑似轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)。Pylarify是一款靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子顯像劑。
24.Lumakras (sotorasib)
5月28日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)Amgen公司開發(fā)的Lumakras上市，用于治療至少接受過一種前期全身性治療的攜帶KRAS G12C突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。這是全球范圍內(nèi)首款靶向 KRAS 蛋白的抗腫瘤藥物。2020年12月，F(xiàn)DA授予Lumakras突破性療法資格（BTD）和實時腫瘤學(xué)審查資格（RTOR）。
25.Lybalvi (olanzapine/samidorphan)
5月28日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Alkermes Inc.公司的抗精神病新藥Lybalvi上市，用于治療精神分裂癥和雙相I型障礙成人患者。Lybalvi是由一種已上市的抗精神病藥物奧氮平（olanzapine）和一種新穎的新分子實體samidorphan（新型選擇性μ-阿片受體拮抗劑）制成的一種雙層片劑。
26.Truseltiq (infigratinib)
5月28日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)QED Therap公司的FGFR（成纖維生長因子受體）抑制劑Truseltiq上市，用于治療先前接受過治療、攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌（CCA）患者。Truseltiq是一種口服、ATP競爭性、選擇性FGFR酪氨酸激酶抑制劑。美國和歐盟，CCA每年影響約2萬人，該病5年生存率僅為9%。這是FDA批準(zhǔn)的第二款針對膽管癌FGFR2基因融合/重排的靶向藥物，同時，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了FMI的F1CDx作為其伴隨診斷。
27.Brexafemme (ibrexafungerp)
6月1日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Scynexis公司的新型抗真菌藥Brexafemme上市，用于口服治療外陰陰道念珠菌?。╒VC）也稱為陰道酵母菌感染。該藥是一種廣譜的IV/口服抗真菌藥物，是20多年來首個治療陰道酵母菌感染的口服非唑類藥物。此前，美國FDA曾授予Brexafemme合格傳染病產(chǎn)品資格（QIDP）、快速通道資格以及孤兒藥認(rèn)定，并且上市申請獲得了優(yōu)先審評。
28.Ryplazim (plasminogen human-tvmh)
6月6日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Liminal BioSciences的Ryplazim（plasminogen， human-tvmh，人纖溶酶原），用于治療1型纖溶酶原缺乏癥（低纖溶酶原血癥）患者。值得一提的是，Ryplazim是FDA批準(zhǔn)的第一個治療纖溶酶原缺乏癥的藥物。這是一種罕見的遺傳性疾病，可損害正常組織和器官功能，并可能導(dǎo)致失明。
在批準(zhǔn)Ryplazim的同時，F(xiàn)DA還頒發(fā)給Liminal BioSciences公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV），以獎勵該公司在罕見病新藥研發(fā)方面的突出貢獻(xiàn)。
29.Aduhelm (aducanumab-avwa)
6月7日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)渤健和衛(wèi)材共同開發(fā)的β淀粉樣蛋白抗體Ryplazim上市，用于治療早期阿爾茨海默?。ˋD）患者。Aduhelm是FDA自2003年以來首次批準(zhǔn)的阿爾茲海默?。ˋD）治療藥物，也是首款FDA批準(zhǔn)的靶向AD潛在發(fā)病機(jī)制的藥物。
30.Prevnar20 (pneumococcal 20-valent Conjugate Vaccine)
6月10日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)輝瑞的Prevnar 20（肺炎球菌20價結(jié)合疫苗，20vPnC），用于18歲及以上成年人群，預(yù)防由疫苗中肺炎鏈球菌血清型引起的侵襲性疾病和肺炎.
Prevnar 20通過優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。在2018年9月，美國FDA已授予20vPnC用于18歲及以上成人預(yù)防侵襲性疾病和肺炎的突破性療法資格（BTD）。2017年9月和2019年5月，F(xiàn)DA分別授予20vPnC用于成人適應(yīng)癥和兒科適應(yīng)癥的快速通道資格（FTD）。
31.StrataGraft (allogeneic cultured keratinocytes and dermal fibroblasts in murine collagen-dsat)
6月15日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Mallinckrodt公司的StrataGraft用于成人患者治療深I(lǐng)I度燒傷（deep partial-thickness thermal burns）。具體為：臨床上適用于外科治療、含有完整真皮成分（保留深部皮膚層）的成人熱燒傷患者。，這是一種再生皮膚組織療法，此前，F(xiàn)DA已授予StrataGraft皮膚組織孤兒藥資格（ODD）、再生醫(yī)學(xué)高級療法（RMAT）、優(yōu)先審查。
32.Rylaze (asparaginase erwinia chrysanthemi（recombinant）-rywn)
6月30日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Jazz Pharma的Rylaze （asparaginaseerwinia chrysanthemi （recombinant）-rywn，菊歐文氏菌重組門冬酰胺酶）上市，用于大腸桿菌門冬酰胺酶過敏的兒童和成人急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）或淋巴母細(xì)胞淋巴瘤（LBL）治療。此前Rylaze獲得了該適應(yīng)癥的快速通道和孤兒藥資格（ODD）。
33.Kerendia (finerenone)
7月9日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)拜耳的非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑Kerendia上市，用于治療慢性腎臟?。–KD）合并2型糖尿?。═2D）的成人患者，降低持續(xù)的估算腎小球濾過率（eGFR）下降、終末期腎?。‥SKD）、心血管死亡、非致死性心肌梗塞、心衰住院的風(fēng)險。Kerendia通過優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。
34.Fexinidazole (fexinidazole)
7月16日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)賽諾菲的口服硝基咪唑類抗生素Fexinidazole上市，用于治療布魯西岡比亞錐蟲引起的非洲錐蟲?。℉AT，通常稱為昏睡?。exinidazole是首個治療昏睡病的口服藥物，是一種DNA合成抑制劑?；杷‖F(xiàn)有治療方法包括肌肉注射噴他脒（Pentamidine）或靜脈輸注二氟甲基鳥氨酸（Eflornithine）?？诜煼ǖ谋憷詫τ谥委熁杷『苤匾?，賽諾菲獲得了一張美國FDA熱帶病優(yōu)先審查券。
35.Rezurock (belumosudil)
7月16日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Kadmon Holdings的Rho相關(guān)卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK2）抑制劑Rezurock上市，用于治療12歲以上的慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）患者，這些患者已經(jīng)接受過兩種前期全身性治療。Rezurock是FDA批準(zhǔn)的首款新型口服選擇性Rho相關(guān)卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制劑，ROCK2介導(dǎo)的信號通路在調(diào)節(jié)炎癥和纖維化反應(yīng)中具有重要作用。Rezurock是通過美國FDA下屬的腫瘤學(xué)卓越中心（OCE）的重大創(chuàng)新性腫瘤新藥審批新政策“實時腫瘤審評（Real-Time Oncology Review，RTOR）”試點項目提交的。
36.Vaxneuvance (Pneumococcal 15-valent Conjugate Vaccine)
7月16日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)默沙東的Vaxneuvance（15價肺炎球菌結(jié)合疫苗，V114），用于18歲及以上成人群體，預(yù)防由15種肺炎鏈球菌血清型（1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F、22F、23F、33F）引起的侵襲性肺炎球菌病（IPD）。Vaxneuvance通過優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。此前，美國FDA已授予Vaxneuvance突破性療法資格（BTD），用于6周至18歲以下兒科人群、18歲及以上成年人群，預(yù)防由疫苗血清型引起的侵襲性肺炎球菌?。↖PD）。
37.Bylvay (odevixibat)
7月20日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Albireo Pharma的可逆性回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運體(IBAT)抑制劑Bylvay上市，用于治療進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）三個月和三個月以上的患者。
Bylvay是美國首個獲批用于治療所有亞型的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)瘙癢的藥物，7月也同時在歐盟獲得上市批準(zhǔn)。PFIC是一種罕見的、具有毀滅性的疾病，會影響兒童，導(dǎo)致進(jìn)行性、危及生命的肝臟疾病。PFIC最主要的問題是瘙癢或強(qiáng)烈瘙癢，這往往導(dǎo)致患者生活質(zhì)量嚴(yán)重下降。Bylvay是一種有效的、每日一次的、非全身性回腸膽酸轉(zhuǎn)運抑制劑，在小腸局部起作用。
38.Saphnelo (anifrolumab-fnia)
7月30日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)阿斯利康的I型干擾素受體拮抗劑Saphnelo上市，用于治療接受過標(biāo)準(zhǔn)治療的中度至重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）成人患者。Saphnelo是首個靶向I型干擾素受體（IFN）的抗體，是繼2011年Benlysta（貝利尤單抗）之后FDA批準(zhǔn)的唯一一款治療SLE的新藥。
39.Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt)
8月6日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)賽諾菲的酶替代療法（ERT）Nexviazyme上市，用于治療1歲及以上的晚發(fā)性龐貝?。╨ate-onset Pompe disease，LOPD）患者。龐貝病是一種進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉疾病，會損害人的行動和呼吸功能。Nexviazyme是一種酶替代療法（ERT），專門靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受體，這是龐貝病中酶替代療法細(xì)胞攝取的關(guān)鍵途徑。此前，Nexviazyme已獲得FDA授予治療龐貝病的突破性療法認(rèn)定和快速通道資格。
40.Welireg (belzutifan)
8月13日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)默沙東的Welireg上市，用于治療無需立即手術(shù)的、與希佩爾·林道綜合征（VHL綜合征）相關(guān)的腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤、胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）成年患者。Welireg是美國FDA批準(zhǔn)的第一款HIF-2α抑制劑療法，該藥通過優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。此前，F(xiàn)DA已授予Welireg突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格（ODD）。
41.TicoVac (Tick-Borne Encephalitis Vaccine)
8月14日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)輝瑞的蜱傳腦炎（TBE）疫苗TicoVac，用于≥1歲個體主動免疫接種，預(yù)防TBE。值得一提的是，TICOVAC是FDA批準(zhǔn)的唯一一種疫苗，用于幫助美國成年人和兒童在訪問或生活在TBE流行地區(qū)時抵御TBE病毒。TBE是一種大腦和脊柱的病毒性感染，通過受感染蜱蟲叮咬傳播給人類。
42.Comirnaty
8月23日，F(xiàn)DA正式批準(zhǔn)了BioNTech/輝瑞的mRNA疫苗Comirnaty，這也是首個獲得監(jiān)管部門正式批準(zhǔn)的mRNA新冠病毒疫苗。此前Comirnaty已獲得FDA的緊急使用授權(quán)。FDA此次批準(zhǔn)是基于去年12月獲得緊急使用授權(quán)時數(shù)千人的臨床數(shù)據(jù)基礎(chǔ)之上又對22000多名接種者的臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行了安全性和有效性分析，臨床結(jié)果顯示，Comirnaty在預(yù)防COVID-19疾病方面有91%的有效性。
43.Korsuva (difelikefalin)
8月23日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Vifor Fresenius和Cara Therapeutics聯(lián)合開發(fā)的Korsuva上市，用于治療血液透析患者的中度至重度瘙癢。Korsuva是一款first in class高選擇性k阿片受體(KOR)完全激動劑，能夠抑制產(chǎn)生瘙癢的外周神經(jīng)元的活性，并且對其他受體(包括mu或delta阿片類受體)、離子通道或轉(zhuǎn)運體無顯著活性。這是FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一個治療慢性腎病相關(guān)瘙癢患者的療法。此前，F(xiàn)DA已授予Korsuva治療該適應(yīng)癥的突破性療法資格（BTD）。
44.Skytrofa (lonapegsomatropin)
8月25日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Ascendis公司Skytrofa人生長激素（lonapegsomatropin-tdgd）上市，用于治療1歲和1歲以上兒童生長激素缺乏癥（PGHD）導(dǎo)致的身材矮小癥。這是美國FDA批準(zhǔn)的首個可以每周1次注射的長效生長激素產(chǎn)品。
45.Exkivity (mobocertinib)
9月15日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)武田的Exkivity上市，用于治療攜帶EGFR 20號外顯子插入突變并且接受鉑類藥物化療后疾病進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者。這是美國批準(zhǔn)的首個針對EGFR Exon20插入突變的口服療法。此前，Exkivity獲得了美國FDA優(yōu)先審評、突破性治療、快速通道指定和孤兒藥認(rèn)定等四項資格，是第一個被批準(zhǔn)的專門針對EGFR外顯子20插入突變的口服治療藥物。2020年10月，Exkivity在中國獲得突破性治療認(rèn)定，2021年7月7日，Exkivity的中國上市申請（NDA）獲得國家藥監(jiān)局受理。
46.Tivdak (tisotumab vedotin-tftv)
9月20日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)Genmab/Seagen的Tivdak上市，用于治療化療期間或化療后復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。這是FDA批準(zhǔn)的第一個靶向組織因子（tissue factor，TF）的抗體藥物偶聯(lián)物。
47.Qulipta (atogepant)
9月28日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)艾伯維研發(fā)的Qulipta上市，用于預(yù)防性治療成人偏頭痛急性發(fā)作。Qulipta是首個也是唯一一個獲批用于預(yù)防性治療偏頭痛的口服小分子CGRP受體拮抗劑。
48.Livmarli (maralixibat)
9月29日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Mirum Pharmaceuticals公司Livmarli上市，用于治療Alagille綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢癥。這是FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一個治療這種罕見肝病的藥物。
49.Tavneos (avacopan)
10月7日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)ChemoCentryx公司的Avacopan上市，作為一種輔助藥物，聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法，用于成人患者治療嚴(yán)重活動性抗中性粒細(xì)胞胞漿自身抗體（anti-neutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相關(guān)血管炎，具體為肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。Tavneos是美國FDA批準(zhǔn)的第一個口服補(bǔ)體5a受體（C5aR）抑制劑，同時也是十年來第一個獲批治療ANCA相關(guān)血管炎的藥物。
50.Rethymic (allogeneic processed Thymus Tissue)
10月8日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Enzyvant Sciences的Rethymic（同種異體處理的胸腺組織-agdc）用于治療先天性無胸腺兒童。此次獲得批準(zhǔn)的Rethymic療法是一種一次性的基于組織的再生療法。先天性無胸腺癥是一種極其罕見的疾病，該類患兒在出生時沒有胸腺。該病會導(dǎo)致危及生命的免疫失調(diào)。Rethymic是FDA批準(zhǔn)的首款也是目前唯一一款用于先天性無胸腺兒童患者免疫重建的一次性再生組織療法。在超過25年的研究期間，該藥曾獲得FDA授予的多項認(rèn)定，包括再生醫(yī)學(xué)高級療法(RMAT)、突破性療法、罕見兒科疾病和“孤兒藥”資格。
51.Scemblix (asciminib)
10月30日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華（Novartis）靶向抗癌藥Scemblix（asciminib，ABL001），該藥是一種激酶抑制劑，用于治療先前已接受過至少2種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療、費城染色體陽性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。該適應(yīng)癥根據(jù)主要分子學(xué)反應(yīng)率（MMR）在加速審批程序下獲得批準(zhǔn)。2021年2月，F(xiàn)DA授予asciminib個突破性療法資格（BTD）：（1）用于治療先前已接受過至少2種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療、費城染色體陽性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）用于治療攜帶T315I突變的Ph+CML-CP成人患者。
52.Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft)
11月12日，美國FDA批準(zhǔn)PharmaEssentia的Besremi上市，用于治療真性紅細(xì)胞增多癥(PV)的成人患者。Besremi是首款獲得FDA批準(zhǔn)的真性紅細(xì)胞增多癥治療藥物，也是首款專門批準(zhǔn)用于真性紅細(xì)胞增多癥的干擾素療法。此次獲得了美國FDA孤兒藥認(rèn)定。Besremi是一種創(chuàng)新的單甲?；?、長效干擾素，憑借其獨特的聚乙二醇化技術(shù)，可在真性紅細(xì)胞增多癥患者體內(nèi)具有較長的活性持續(xù)時間。真性紅細(xì)胞增多癥（PV）是一種源于骨髓中致病干細(xì)胞的罕見血液癌癥，導(dǎo)致紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板的慢性增加。
53.Voxzogo (vosoritide)
11月19日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)BioMarin Pharmaceutical的Voxzogo上市，用于治療5歲及以上伴有開放性生長板的軟骨發(fā)育不全的兒童患者，促進(jìn)其線性生長。Voxzogo是首款獲得FDA批準(zhǔn)用于治療軟骨發(fā)育不全的兒科藥物，可從根本病因上治療軟骨發(fā)育不全。此前，Voxzogo還獲得FDA授予的孤兒藥和優(yōu)先審評的資格認(rèn)定。2021年8月26日，Voxzogo在歐盟獲得全球首次批準(zhǔn)，用于年齡從2歲至生長板閉合的兒童治療軟骨發(fā)育不全癥。
54.Livtencity (maribavir)
11月23日，美國FDA批準(zhǔn)武田的Livtencity上市，用于治療接受造血干細(xì)胞移植(HSCT)或?qū)嶓w器官移植(SOT)后，感染難治性巨細(xì)胞病毒(CMV)的成人或12歲以上兒童患者。Livtencity是美國FDA批準(zhǔn)的首款也是唯一一款用于治療對常規(guī)抗病毒療法不產(chǎn)生應(yīng)答、移植后巨細(xì)胞病毒感染的藥物。此前，Livtencity還獲得了FDA授予的孤兒藥、優(yōu)先審評和突破性療法等資格認(rèn)定。CMV感染是器官移植手術(shù)患者術(shù)后最常見的病毒感染，Livtencity是唯一一種靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗CMV藥物，具有抑制CMV復(fù)制的創(chuàng)新機(jī)制。
55.Cytalux (pafolacianine)
11月29日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)On Target Laboratories公司的靶向熒光顯像劑Cytalux上市，用于作為一種輔助手段，在卵巢癌手術(shù)中識別惡性病變，從而讓醫(yī)生能夠為卵巢癌成年患者切除更多腫瘤。此前，Cytalux還獲得了FDA授予的孤兒藥、優(yōu)先審評和快速通道等資格認(rèn)定。
此外，截至2021年11月30日，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了3款Source Plasma。（整理：付佳）
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