今日，美國FDA宣布：批準(zhǔn)百濟(jì)神州的BTK抑制劑澤布替尼（zanubrutinib）上市，用于治療曾接受過至少一項(xiàng)療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者！這標(biāo)志著澤布替尼成為第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)、在美國FDA獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥，實(shí)現(xiàn)中國原研抗癌新藥出海征程上從0到1的突破！這是改寫中國抗癌藥“只進(jìn)不出”的歷史性突破！不僅如此，對于百濟(jì)神州自身來說，這還意味著另一項(xiàng)0到1的突破：終于實(shí)現(xiàn)了首款自主研發(fā)產(chǎn)品成功獲批上市！資料來源：FDA，中康產(chǎn)業(yè)資本研究中心
出色的中國臨床數(shù)據(jù)，首次敲開FDA的大門醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀》2018年調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，2012年惡性淋巴瘤的全球發(fā)病人數(shù)約為45萬。多數(shù)患者在確診時(shí)已處于疾病晚期，現(xiàn)有醫(yī)學(xué)手段治療效果不理想。在目前已知的淋巴瘤70多個(gè)亞型中，套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強(qiáng)，中位生存期僅為3-4年。根據(jù)淋巴細(xì)胞起源的不同，可分為B細(xì)胞、T細(xì)胞和自然殺傷NK細(xì)胞淋巴瘤。由于百濟(jì)神州本次開發(fā)的新藥針對的是B細(xì)胞淋巴瘤，因此本文僅對B細(xì)胞淋巴瘤的病理機(jī)制作一簡單介紹。BTK對于B淋巴細(xì)胞的發(fā)育和生長有著極為重要的作用。經(jīng)過科學(xué)家們的研究顯示：在慢性淋巴細(xì)胞白血病人的癌細(xì)胞里，BTK蛋白的水平有所增加，導(dǎo)致BCR信號通路經(jīng)常處于異常激活的狀態(tài)，致使骨髓里的B細(xì)胞無法發(fā)育成熟。因此，只要針對BTK這個(gè)靶點(diǎn)開發(fā)抑制劑，便可治療癌癥。澤布替尼便是這樣一款新型強(qiáng)效BTK抑制劑！澤布替尼基于兩項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)的有效性數(shù)據(jù)獲得FDA批準(zhǔn)。其中一項(xiàng)治療復(fù)發(fā)/難治性MCL患者的多中心的2期臨床試驗(yàn)BGB-3111-206中，患者在接受澤布替尼治療后，總緩解率（ORR)達(dá)到84%，包括59%的完全緩解（CR），此項(xiàng)試驗(yàn)的中位持續(xù)緩解時(shí)間（DOR）為19.5個(gè)月，中位隨訪時(shí)間為18.4個(gè)月，被FDA授予“突破性療法認(rèn)定”，從今年8月22日FDA受理澤布替尼上市申請到今日獲批，總計(jì)用時(shí)不到3個(gè)月！ 截至目前，除了澤布替尼外，全球還有另外兩款已上市的BTK抑制劑——伊布替尼和阿卡拉布替尼。資料來源：中康產(chǎn)業(yè)資本研究中心
值得一提的是，百濟(jì)神州的澤布替尼獲得了FDA授予“突破性療法認(rèn)定”。FDA的“突破性療法認(rèn)定”有著特殊的意義。2012年7月，F(xiàn)DA設(shè)立突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation, BTD），旨在加快那些用于治療嚴(yán)重或威脅生命疾病、并在早期臨床研發(fā)階段就展現(xiàn)出比現(xiàn)有療法更有優(yōu)勢的新藥的開發(fā)?！巴黄菩辕煼ㄕJ(rèn)定”的意義在于，一項(xiàng)BTD幾乎可以相當(dāng)于優(yōu)先審評、快速通道、加速批準(zhǔn)的疊加，在新藥開發(fā)成功的概率和上市速度上都將明顯提高。這體現(xiàn)了對更優(yōu)的救人治病臨床方案需求的重視，具有臨床意義。圖表 3 FDA歷年批準(zhǔn)的“突破性療法”藥物數(shù)量（按適應(yīng)癥統(tǒng)計(jì)）資料來源：FDA，中康產(chǎn)業(yè)資本研究中心
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