原標(biāo)題：“基因剪刀”治艾滋：人類有望首次徹底清除病毒，待臨床驗證
德國漢堡的科學(xué)家正在使用新的基因與細(xì)胞療法來對抗艾滋病。在漢堡生物技術(shù)初創(chuàng)公司Provirex的支持下，研究人員正在開發(fā)一種基于“基因剪刀”（ gene scissors）的新療法，從被感染細(xì)胞的基因組中“切出”HIV的原病毒，并消除該病毒。如果能夠臨床成功，這將是人類有史以來第一次在體內(nèi)徹底去除HIV病毒，而之前對艾滋病的治療只是抑制該病毒的復(fù)制和繁殖 。
據(jù)德國馬克斯-普朗克研究所（Max Planck Institute，馬普所）近日發(fā)布的消息，該療法的基本概念來自于三個德國研究機構(gòu)，分別是海因里?！づ逄匮芯克℉PI）、馬普所的分子細(xì)胞生物學(xué)與遺傳學(xué)研究所和德累斯頓工業(yè)大學(xué)。他們共同開發(fā)并優(yōu)化了“基因剪刀”：設(shè)計了一種名為Brec1的重組酶。Brec1重組酶可以識別臨床上常見的艾滋病病毒株，并能安全準(zhǔn)確地在受感染細(xì)胞的染色體組中完全“剪除”整合的原病毒。所謂原病毒，是指存在于宿主染色體內(nèi)的、潛在的病毒基因組。
HPI和漢堡埃彭多夫醫(yī)學(xué)中心（UKE）正在為臨床試驗該方法進行合作。首先，UKE的干細(xì)胞移植部門將對8名HIV患者的干細(xì)胞治療進行評估。德國聯(lián)邦教育與研究部（BMBF）、漢堡參議院、ElseKr?ner-Fresenius基金會（EKFS）的子公司——ForTra gGmbH für Forschungstransfer已為此投入了資金和資源。
德國參議員、前漢堡市市長塔琳娜·菲格班克（Katharina Fegebank）表示，“漢堡的初創(chuàng)企業(yè)Provirex可以為抗擊艾滋病毒做出決定性的貢獻。這種新的治療方式有望使患者細(xì)胞永久地擺脫艾滋病毒的感染?！?/p>
“這可能成為抗擊艾滋病的里程碑”，海因里希·佩特研究所的科研人員Joachim Hauber稱，“很高興我們現(xiàn)在有機會在漢堡的UKE校園里根據(jù)我們自己的研究結(jié)果，開發(fā)這一新的療法?！?/p>
艾滋病病毒與其他逆轉(zhuǎn)錄病毒一樣，在增殖時其遺傳物質(zhì)會整合到人體宿主基因組上進行復(fù)制。雖然目前的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法可有效抑制艾滋病病毒繁殖，但卻不能根除這類整合性病毒。因此病毒可以在治療期間潛伏休眠，一旦治療中止，又重新開始復(fù)制。
德國漢堡的研究人員使用的是蛋白質(zhì)改造的重要工具“分子定向進化”法開發(fā)出一種名為Brec1的重組酶。此前，他們曾進行了細(xì)胞試驗以及實驗鼠試驗。試驗顯示，這種重組酶可以定位識別90%以上臨床常見的艾滋病病毒株，并能安全準(zhǔn)確地在受感染細(xì)胞的染色體組中完全“剪除”整合的原病毒。
所謂原病毒，是指存在于宿主染色體內(nèi)的、潛在的病毒基因組。國際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《自然·生物技術(shù)》（NBT）在2016年曾刊發(fā)該研究成果，顯示這種方法不會破壞寄主細(xì)胞和正?；虻墓δ堋Ｔ《颈磺宄?，受艾滋病病毒遺傳物質(zhì)干擾而失靈的免疫系統(tǒng)有望恢復(fù)正常。
