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近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Ocaliva治療原發(fā)性膽汁性肝硬化，一直以來(lái)這項(xiàng)疾病都沒(méi)有一個(gè)很好的治療藥物，在這之前，UDCA是唯一獲批的治療藥物，但是很多患者都出現(xiàn)了無(wú)法耐受或者治療不佳的狀況，新藥的獲批無(wú)疑給這一患者群體帶來(lái)了福音……
2016年5月27日，Intercept制藥公司宣布，Ocaliva(obeticholicacid)已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)加速批準(zhǔn)，用于單藥治療無(wú)法耐受熊去氧膽酸(UDCA)的原發(fā)性膽汁性肝硬化（簡(jiǎn)稱PBC，又名原發(fā)性膽汁性膽管炎）成人患者，或聯(lián)合UDCA治療UDCA療效不佳的PBC成人患者。Ocaliva屬于法尼醇X受體(FXR)激動(dòng)劑，而FXR是肝臟和腸道表達(dá)的一種核受體，對(duì)膽汁酸、炎癥、纖維化和代謝通路具有關(guān)鍵調(diào)控作用。
Intercept制藥公司專注于開(kāi)發(fā)治療非病毒性、進(jìn)行性肝病的新藥并將其推廣上市，“Intercept的創(chuàng)辦理念是以FXR為靶點(diǎn)會(huì)使治療選擇有限甚至沒(méi)有治療選擇的肝病患者獲益，Ocaliva的獲批標(biāo)志著我們10年多的付出和努力取得了巨大成功，”Intercept公司的首席執(zhí)行官兼總裁Mark Pruzanski博士說(shuō)。“我們非常高興Ocaliva獲得了FDA批準(zhǔn)用于治療PBC，為此，我們要感謝在世界各地參與我們臨床試驗(yàn)的所有患者和研究者。”
FDA依據(jù)患者的堿性磷酸酶(ALP)下降，經(jīng)加速審批程序批準(zhǔn)了Ocaliva用于治療PBC。不過(guò)，目前尚未確定該藥能否提高患者生存率或改善疾病相關(guān)癥狀。對(duì)Ocaliva用于治療該適應(yīng)癥的進(jìn)一步批準(zhǔn)可能取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)對(duì)臨床獲益的驗(yàn)證與描述。
“在Ocaliva獲批之前，UDCA是唯一獲批用于治療PBC的藥物，但是許多PBC患者都無(wú)法耐受UDCA或者接受UDCA治療時(shí)療效不佳，所以Ocaliva的獲批滿足了這些患者此前未被滿足的重大需求，”美國(guó)貝勒醫(yī)學(xué)院內(nèi)科學(xué)及外科學(xué)教授、美國(guó)肝病研究學(xué)會(huì)前主席John Vierling博士表示。“Ocaliva在降低ALP方面的改進(jìn)具有臨床意義（ALP是一種用于跟蹤PBC患者疾病進(jìn)展的生物標(biāo)志物）。重要的是，Ocaliva使患者達(dá)到了持久的ALP降低，這對(duì)于治療像PBC這樣的慢性病至關(guān)重要。”
在Intercept公司的3期POISE臨床試驗(yàn)中，接受Ocaliva+UDCA劑量滴定治療的患者中有46%的患者達(dá)到了主要復(fù)合終點(diǎn)（無(wú)法耐受UDCA的患者只接受Ocaliva治療），相比之下，接受安慰劑+UDCA治療的患者中只有10%的患者達(dá)到了主要復(fù)合終點(diǎn)(p<>。Ocaliva治療的最常見(jiàn)副作用是瘙癢，瘙癢也是PBC的常見(jiàn)癥狀，但與疾病階段或結(jié)果無(wú)關(guān)。不過(guò)，接受劑量滴定治療方案（1天1次5毫克增加至1天1次10毫克）的患者一般都較少出現(xiàn)與Ocaliva治療相關(guān)的瘙癢，其中只有1%的患者因?yàn)轲W而退出臨床試驗(yàn)。患者在試驗(yàn)中出現(xiàn)的其他副作用包括疲勞、腹部疼痛與不適、皮疹、口咽疼痛、頭暈、便秘、關(guān)節(jié)痛、甲狀腺功能異常和濕疹。
“PBC常在壯年時(shí)期發(fā)病，一些患者在這么重要的人生時(shí)期會(huì)一直擔(dān)心他們可能需要進(jìn)行肝移植，”PBC患者Linie Moore說(shuō)。“在過(guò)去近20年里，我們PBC患者只有一種獲批上市的藥物可以使用，如今迎來(lái)了另一種獲批上市的PBC新藥，我們都興奮不已。”Linie Moore還是美國(guó)PBC患者組織的主席。
據(jù)預(yù)計(jì)，在7~10天后，美國(guó)的PBC患者便可通過(guò)專業(yè)藥店網(wǎng)絡(luò)購(gòu)買Ocaliva。
原文鏈接：
http://ir.interceptpharma.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=973265
28歲媒體人患肝癌去世 罪魁禍?zhǔn)拙故恰?/span>
質(zhì)子束療法能對(duì)肝癌起到很好的局部控制作用
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