腫瘤，因早期難發(fā)現(xiàn)、晚期難治愈、易復(fù)發(fā)、死亡率高等特點(diǎn)，一直以來讓人們“談癌色變”[1]。
由于長(zhǎng)期的用藥習(xí)慣和固有觀念，很多患者在面臨國(guó)產(chǎn)藥和進(jìn)口藥的選擇時(shí)，總抱著“一分價(jià)錢一分貨”的心態(tài)——進(jìn)口藥更貴，所以藥效也更好。同樣是藥物，為何口碑卻相差很大呢？
創(chuàng)新者強(qiáng)
「創(chuàng)新藥」才是核心競(jìng)爭(zhēng)力！
其實(shí)差異正在“創(chuàng)新”二字上。
“Made in China”——是世界上認(rèn)知度最高的標(biāo)簽之一，也是每一個(gè)國(guó)人的驕傲，但是它也面臨著“大而不強(qiáng)”的尷尬局面，在新時(shí)代想要實(shí)現(xiàn)更優(yōu)更快發(fā)展，必須推動(dòng)從“中國(guó)制造”到“中國(guó)創(chuàng)造”轉(zhuǎn)變。
創(chuàng)新藥的研發(fā)成功率不足10%，從開始研發(fā)到最終上市就像一次萬里長(zhǎng)征，平均需要十多年的時(shí)間。
研發(fā)成本高，加之藥物研發(fā)的核心技術(shù)受制于人，進(jìn)口藥品價(jià)格一直居高不下。對(duì)于中國(guó)大部分患者家庭來說，這也是不小的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
那么中國(guó)能否研發(fā)出中國(guó)老百姓用得起的創(chuàng)新藥，并惠及全世界患者呢？這不僅是中國(guó)人民的殷切期望，也是中國(guó)幾代制藥人的夢(mèng)想[1]。
破局之作
中國(guó)本土創(chuàng)新藥「澤布替尼」殺出重圍
2019年11月15日，很多人的微信朋友圈被一條消息刷屏——
中國(guó)藥企百濟(jì)神州公司自主研發(fā)的抗癌新藥“澤布替尼”（英文通用名：zanubrutinib）以“突破性療法”的身份，通過美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者，實(shí)現(xiàn)了中國(guó)原研新藥出海“零的突破”[1]。
澤布替尼誕生記
澤布替尼（BGB-3111）于2012年6月份立項(xiàng)，2019年11月在美國(guó)批準(zhǔn)，期間經(jīng)歷了7年多的時(shí)間、上萬次篩選，第3111個(gè)化合物最后成功合成，它被命名為BGB-3111。
而新藥能否最終上市，臨床試驗(yàn)是最重要的一道坎。
1
2014年，澤布替尼首先在澳大利亞開展臨床試驗(yàn)。
澤布替尼在澳大利亞首次開展臨床試驗(yàn)時(shí)，兩位年長(zhǎng)的患者自發(fā)打印的T恤
上面寫著“Living longer with BGB-3111（使用BGB-3111壽命更長(zhǎng)）”
2
2016年7月起，澤布替尼在國(guó)內(nèi)14家臨床試驗(yàn)中心開展中國(guó)II期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，患者治療后展現(xiàn)出的高緩解率，以及完善的試驗(yàn)管理水平，成為澤布替尼獲批的關(guān)鍵[1]。
3
在更多更長(zhǎng)期的數(shù)據(jù)出爐后，F(xiàn)DA在2018年8月的溝通會(huì)最終非常明確地確認(rèn)，可以使用一個(gè)全球I期加中國(guó)的II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)作為加速審批的申報(bào)依據(jù)，這對(duì)于FDA來說是極少見的[2]。
4
最終在百濟(jì)神州整個(gè)團(tuán)隊(duì)的努力下，澤布替尼曾先后獲得 FDA授予的“孤兒藥認(rèn)定”“快速通道”“突破性療法認(rèn)定”“優(yōu)先審評(píng)”等4項(xiàng)特殊認(rèn)定，可謂是集齊了FDA對(duì)于藥品加速審評(píng)的“四大滿貫”，曾備受詬病的中國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)也順利通過了FDA的現(xiàn)場(chǎng)核查[2]。
5
2020年6月3日，首個(gè)由中國(guó)完全自主研發(fā)的抗癌新藥——澤布替尼在中國(guó)獲批上市！
自此，開啟了中國(guó)本土創(chuàng)新藥研發(fā)新紀(jì)元！
Best In Class
澤布替尼在與伊布替尼的頭對(duì)頭研究中取得勝利
在澤布替尼出現(xiàn)前，多數(shù)套細(xì)胞淋巴瘤患者只能依靠化療，或用第一代靶向藥物“伊布替尼”治療。該藥由美國(guó)強(qiáng)生公司推出，2013年11月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，2017年8月在中國(guó)上市。
在2021年6月11日，百濟(jì)神州在第26屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)（EHA 2021）上宣布，澤布替尼以更好的療效和安全性，超越由跨國(guó)醫(yī)藥巨頭強(qiáng)生研發(fā)的同款抗癌藥伊布替尼，在頭對(duì)頭III期ALPINE臨床試驗(yàn)中取得了優(yōu)勝。在2022年12月的第64屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布了ALPINE研究的最新結(jié)果，長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)也進(jìn)一步證實(shí)其優(yōu)效性和安全性[3]。
>>上下滑動(dòng)查看完整圖片<<
此研究在復(fù)發(fā)/難治性（R/R）慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中比較澤布替尼和伊布替尼的有效性及安全性[3]
造福全球患者
中國(guó)本土創(chuàng)新藥“澤布替尼”走出國(guó)門
據(jù)了解，從2014年至今，澤布替尼在全球啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)已累計(jì)超過35項(xiàng)，覆蓋超過30個(gè)國(guó)家或地區(qū)，全球超過4700位患者接受了澤布替尼治療，已在包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟、加拿大、澳大利亞、韓國(guó)、冰島、挪威和瑞士在內(nèi)的超過60個(gè)市場(chǎng)獲批[4]。
臨床試驗(yàn)
中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)蓬勃發(fā)展
臨床試驗(yàn)亦是一種治療選擇
2021年由國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的國(guó)產(chǎn)新藥和疫苗創(chuàng)下紀(jì)錄，達(dá)到69個(gè)。在政策引導(dǎo)、資本加持下，創(chuàng)新藥物的數(shù)量和質(zhì)量均大幅增加，中國(guó)創(chuàng)新藥正迎來蓬勃發(fā)展[5]，創(chuàng)新藥走出國(guó)門成為大勢(shì)所趨。
臨床試驗(yàn)是新藥研發(fā)的基石，任何一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的進(jìn)行都是人類向治愈疾病邁進(jìn)的一次嘗試。
目前，國(guó)際上最權(quán)威最廣泛采用的癌癥治療指南——美國(guó)國(guó)立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）在其指南中明確提出：“NCCN認(rèn)為任何腫瘤患者都可以在臨床試驗(yàn)中得到最佳處理，因此特別鼓勵(lì)腫瘤患者參加臨床試驗(yàn)。”
參加新藥臨床試驗(yàn)不僅能接觸到專家名醫(yī)，免去掛號(hào)排隊(duì)的等待，還有機(jī)會(huì)提前獲得更有效或更前沿的治療手段。對(duì)患者來說，大大降低了整體的治療費(fèi)用，也多了一次改善生存期的機(jī)會(huì)。
其實(shí)不光是腫瘤患者，對(duì)于所有患者來說，臨床試驗(yàn)都是一種新的治療選擇。我們每一個(gè)人都可以是臨床試驗(yàn)參與人，在得到治療的同時(shí)，也能為推動(dòng)新藥的進(jìn)步獻(xiàn)出一份力，造福更多千千萬萬的患者。
新
藥
之
光
//
總是去安慰，常常在幫助，有時(shí)是治療，新藥之光致力于幫助藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)在院外和線上尋求新的連接“觸點(diǎn)”，幫助患者更加容易獲取臨床試驗(yàn)信息。
作為聯(lián)結(jié)患者與新藥的數(shù)字化平臺(tái)，新藥之光專注于為新藥研發(fā)提速增效，降低試驗(yàn)成本，提升臨床試驗(yàn)項(xiàng)目質(zhì)量，進(jìn)一步加快新藥審批和上市流程。
聯(lián)結(jié)患者與希望，讓醫(yī)藥發(fā)展惠及天下患者。
我們期待未來中國(guó)能有更多創(chuàng)新藥問世，為患者帶來更安全更有效的治療效果，造福更多中國(guó)患者和世界人民。
點(diǎn)擊下方小程序卡片
傳遞新藥臨床，傳播患者希望
參考文獻(xiàn)
[1]彭訓(xùn)文.一粒中國(guó)抗癌新藥誕生背后：中國(guó)制藥人是如何做到的[J].決策探索(上),2020,No.638(01):36-37.
[2]謝欣.澤布替尼煉成記.一粒中國(guó)抗癌新藥誕生背后[J].科學(xué)大觀園,2019,No.584(24):14-17.
[3]Jennifer R. Brown, Barbara Eichhorst, Peter Hillmen, et al. Zanubrutinib or Ibrutinib in Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia, NEJM, December 13, 2022, DOI: 10.1056/NEJMoa2211582.
[4]https://sseir.beigene.com/news/baiyueze-zebutini-zaimeiguohuopiyongyuzhiliaomanxinglinbaxibaobaixuebing/62188e0e-03f1-4e19-9c6b-b49adb445dd8/
[5]《Evolution of innovative drug R&D in China》
[6]部分圖片來源：https://www.freepik.com/
聯(lián)系客服
