2017年6月，第八屆中美臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國(guó)際論壇在天津舉辦，本次論壇的主旨是“醫(yī)療趨向精準(zhǔn)、健康人人獲益”。此次論壇邀請(qǐng)臨床轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)療等領(lǐng)域的科研人員、臨床醫(yī)生和企業(yè)研發(fā)人員共同探討在人口健康學(xué)、重大疾病精準(zhǔn)治療、生物醫(yī)療大數(shù)據(jù)信息和前沿技術(shù)方面發(fā)展和應(yīng)用。
受邀人簡(jiǎn)介：
范宇飛主任，河北醫(yī)科大學(xué)腫瘤學(xué)碩士，北京燕化醫(yī)院國(guó)際部主任醫(yī)師，中國(guó)康復(fù)技術(shù)轉(zhuǎn)化及發(fā)展促進(jìn)會(huì)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)與腫瘤康復(fù)委員會(huì)委員，在腫瘤學(xué)、內(nèi)科學(xué)、免疫治療、干細(xì)胞治療等領(lǐng)域有較為深入的研究。2015年10月受邀在奧地利維也納參加歐洲腫瘤年會(huì);2016年10月作為鳳凰醫(yī)療集團(tuán)腫瘤專家組成員在迪拜參加腫瘤照護(hù)質(zhì)量論壇;2016年12月赴沙特阿拉伯就NCCN指南的更新及意見(jiàn)與國(guó)際級(jí)專家就腫瘤診治問(wèn)題進(jìn)行討論交流。曾承擔(dān)“Survivin在乳腺癌中的表達(dá)及其意義的初步研究”課題研究，并發(fā)表論文數(shù)篇;曾承擔(dān)“根據(jù)靶標(biāo)檢測(cè)制定治療方案治療中晚期惡性腫瘤的療效觀察”課題研究。
問(wèn)：此次論壇主旨是精準(zhǔn)醫(yī)療，請(qǐng)問(wèn)您如何看待和解釋精準(zhǔn)醫(yī)療?
答：我們都知道，繼“人類基因組計(jì)劃”之后，2015年1月底，美國(guó)總統(tǒng)奧巴馬在2015年國(guó)情咨文演講中宣布了一個(gè)生命科學(xué)領(lǐng)域新項(xiàng)目——精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃，此后整個(gè)醫(yī)學(xué)界開(kāi)始不斷提出和更新精準(zhǔn)醫(yī)療的概念。同年，國(guó)家科技部召開(kāi)了首次精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)戰(zhàn)略專家會(huì)議，也明確了將精準(zhǔn)醫(yī)療列入國(guó)家“十三五”科技發(fā)展的重大專項(xiàng)，可見(jiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療已成為國(guó)際醫(yī)學(xué)界的共識(shí)。因?yàn)樗淤N近現(xiàn)代醫(yī)學(xué)追求的目標(biāo)，通過(guò)對(duì)患者個(gè)體化的檢測(cè)和治療，達(dá)到效果更好、傷害更小的治療目的。隨著對(duì)分子生物領(lǐng)域的不斷研究，精準(zhǔn)醫(yī)療將會(huì)成為解決人類健康的基本保障。
問(wèn)：您可以簡(jiǎn)單介紹一下什么是干細(xì)胞及干細(xì)胞治療技術(shù)嗎?
答：所謂人類的疾病，從其本源上說(shuō)，都是人體組織某個(gè)部分的細(xì)胞發(fā)生了變異或老化。因此，美國(guó)著名生物學(xué)家威爾森曾一針見(jiàn)血的指出，一切生命的關(guān)鍵問(wèn)題最終都要到細(xì)胞中尋找答案。因?yàn)樗猩矬w都是或曾經(jīng)是一個(gè)細(xì)胞。干細(xì)胞是人體最原始的細(xì)胞，又被稱為“萬(wàn)能細(xì)胞”，因?yàn)樗牟粩鄰?fù)制和分化，使得我們?nèi)祟惪梢詮淖畛醯囊活w受精卵演變成為60兆個(gè)人體細(xì)胞，這些細(xì)胞構(gòu)成了我們?nèi)梭w所有器官，支撐我們從嬰兒成長(zhǎng)為一個(gè)成年人。在中國(guó)，很多人都不了解干細(xì)胞，其實(shí)它的研究已持續(xù)了半個(gè)世紀(jì)。1956年，美國(guó)華盛頓大學(xué)的醫(yī)學(xué)家托馬斯完成了世界上第一例骨髓移植手術(shù)，這也是世界上第一例干細(xì)胞移植手術(shù)。
問(wèn)：目前國(guó)際和國(guó)內(nèi)對(duì)干細(xì)胞的研究現(xiàn)狀如何?
答：剛才提到，其實(shí)干細(xì)胞技術(shù)的研究和發(fā)展并不是最近才出現(xiàn)的。1956年就有了第一例干細(xì)胞移植手術(shù)，用于治療血液腫瘤，這也是干細(xì)胞移植在疾病上最早且最為成熟的應(yīng)用。目前在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院臨床試驗(yàn)網(wǎng)站上，登記在冊(cè)的干細(xì)胞治療技術(shù)研究已達(dá)到4600多項(xiàng)，除了最為主要的造血干細(xì)胞移植治療研究以外，對(duì)于神經(jīng)、血管、心臟及各種慢性疾病的干細(xì)胞移植療法也在不多增加和發(fā)展。據(jù)說(shuō)在日本大地震核泄漏事件發(fā)生后，所有在核電站工作的人員都會(huì)被要求存儲(chǔ)一些自己的干細(xì)胞，以防突發(fā)疫病時(shí)可使用干細(xì)胞技術(shù)進(jìn)行救治。那么在中國(guó)，干細(xì)胞治療對(duì)老百姓來(lái)說(shuō)還是一個(gè)新鮮詞匯，但其實(shí)中國(guó)的學(xué)術(shù)論文發(fā)表總量已位居世界第二名，僅次于美國(guó)。無(wú)論國(guó)際還是國(guó)內(nèi)，從理論、實(shí)驗(yàn)到臨床，干細(xì)胞治療正在走入“最后一公里”。
問(wèn)：您覺(jué)得國(guó)內(nèi)干細(xì)胞技術(shù)距廣泛臨床應(yīng)用還有多遠(yuǎn)?
答：就目前已知的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，我們了解到全球獲批的可以用于治療的干細(xì)胞藥物有八種，其中美國(guó)FDA兩例、韓國(guó)KFDA三例、歐洲EMA、澳洲TGA、加拿大Health Canada各一例，這些產(chǎn)品中大部分為干細(xì)胞產(chǎn)品而非藥品，韓國(guó)的三例和加拿大批復(fù)的Prochymal為干細(xì)胞藥物。它們的適應(yīng)癥包括：急性心梗、膝關(guān)節(jié)軟骨缺損、遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病、復(fù)雜性克隆氏病并發(fā)肛瘺等。其實(shí)中國(guó)在干細(xì)胞技術(shù)研究和應(yīng)用領(lǐng)域一直和世界保持同步，在我國(guó)的973、863等國(guó)家科技計(jì)劃中都有干細(xì)胞的研究項(xiàng)目。不過(guò)遺憾的是受到我國(guó)政策、法規(guī)、標(biāo)準(zhǔn)等多方面的原因，國(guó)內(nèi)的項(xiàng)目多停留在科研階段，仍為實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化。相比于在研究論文發(fā)表數(shù)和臨床試驗(yàn)項(xiàng)目遠(yuǎn)低于中國(guó)的韓國(guó)，他們已有3款干細(xì)胞新藥面世，而我們現(xiàn)在一款都沒(méi)有，這種情況其實(shí)應(yīng)該引起我們的反思。論文和研究只能造福少部分患者，如何加快臨床轉(zhuǎn)換讓更多的患者受益才是我們最重要的使命。
問(wèn)：目前干細(xì)胞治療在什么疾病上應(yīng)用效果較好?
答：現(xiàn)在最為成熟的就是造血干細(xì)胞移植技術(shù)，它可以廣泛應(yīng)用于各種類型白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、粘多糖病、地中海貧血、骨髓發(fā)育不良癥候群、原發(fā)性免疫缺陷病、慢性肉芽腫等80多種免疫及血液疾病的治療，后面的干細(xì)胞移植技術(shù)很多都是基于造血干細(xì)胞移植的原理和機(jī)制發(fā)展起來(lái)的。然后就是肝臟疾病，中國(guó)是肝病大國(guó)，干細(xì)胞和肝臟細(xì)胞正在建立一對(duì)最熱門(mén)的技術(shù)關(guān)系，很有可能成為中國(guó)干細(xì)胞治療的一大主攻方向。
在使用干細(xì)胞中的間充質(zhì)干細(xì)胞移植來(lái)治療肝硬化方面，我們也做了很多的研究和臨床試驗(yàn)，取得了較好的治療效果。另外就是借助肝臟再生醫(yī)學(xué)中的相關(guān)干細(xì)胞研究與關(guān)鍵技術(shù)，讓肝移植有望用人工肝來(lái)替代。因?yàn)槲覀兌贾罒o(wú)論是肝硬化還是肝癌，當(dāng)疾病發(fā)展到晚期時(shí)，肝臟移植還是一種相對(duì)有效的治愈方法。因此，近些年國(guó)內(nèi)外都在積極研發(fā)人工肝支持系統(tǒng)，使用生物組織工程技術(shù)搭建人工肝框架，植入人工培養(yǎng)的肝臟細(xì)胞，這些細(xì)胞是具有活性且?guī)в泄δ艿?，填充到生物反?yīng)器內(nèi)可以模擬人體正常肝臟功能。
問(wèn)：干細(xì)胞在腫瘤治療方面是否有應(yīng)用價(jià)值?
答：我國(guó)有科研團(tuán)隊(duì)提出關(guān)于“細(xì)胞賦能”的概念。目前很多研究和臨床都聚焦在干細(xì)胞分化出特定的組織和細(xì)胞，比如間充質(zhì)干細(xì)胞分化出新的肝臟細(xì)胞，替代壞死的肝臟細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)疾病的治療，這是干細(xì)胞發(fā)揮的“細(xì)胞替代”功能。隨著研究的不斷深入，我們還發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞對(duì)很多疾病的治療，比如肝硬化、心肌損傷等，不僅依賴替代功能，它還有賦予其他“非干細(xì)胞”一種分化再生能力的功能。
當(dāng)干細(xì)胞進(jìn)入人體后可以定位于受損組織，我們知道受損的部位一般都有炎癥，在這些細(xì)胞微環(huán)境的作用下，干細(xì)胞可以產(chǎn)生大量的免疫抑制因子，調(diào)節(jié)炎癥反應(yīng);同時(shí)還能分泌大量生長(zhǎng)因子，促進(jìn)組織內(nèi)存在的前體細(xì)胞進(jìn)行分化修復(fù)，并調(diào)控血管內(nèi)皮細(xì)胞、基質(zhì)細(xì)胞等參與損傷組織修復(fù)。那么這種機(jī)制是有望可以應(yīng)用在腫瘤治療上的，比如說(shuō)可以利用間充質(zhì)干細(xì)胞的載體功能，使其攜帶并分泌重組干擾素，實(shí)現(xiàn)細(xì)胞因子的局部釋放和腫瘤的靶向治療。即使在腫瘤生長(zhǎng)后注射，也可抑制腫瘤生長(zhǎng)，為腫瘤患者帶來(lái)黎明。
來(lái)源：中國(guó)網(wǎng)
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