今日（12月18日），國家藥監(jiān)局發(fā)布通知稱，已于近期通過優(yōu)先審評審批程序批準由阿斯利康與琺博進共同研發(fā)的1類創(chuàng)新藥羅沙司他膠囊(商品名：愛瑞卓)上市，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。該藥品目前尚未在其他任何國家上市，成為歷史上首個全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類新藥。
據(jù)悉，腎性貧血為慢性腎臟病(CKD)腎功能失代償期主要并發(fā)癥之一。隨著CKD的進展，CKD相關(guān)貧血的患病率和嚴重程度逐漸增加。腎性貧血患者較常規(guī)貧血難以糾正，患者乏力嚴重，生活質(zhì)量低下。
根據(jù)我國血液透析登記系統(tǒng)（CNRDS）歷年數(shù)據(jù)顯示，目前我國腎性貧血治療達標率相對較低，我國大量非透析貧血患者沒有得到及時治療，可能加速腎臟疾病的進展和增加透析風險。據(jù)估算，我國成年人群慢性腎臟病患病率為的10.8%，患者人數(shù)大約為1.2億，我國終末期腎病患者人數(shù)接近200萬，接受透析的患者人數(shù)近40萬，年增長率高達15%~20%。
目前腎性貧血的標準治療方法為促紅細胞生成素（EPO激素）替代，阿法依伯汀等紅細胞生成刺激劑（ESA）并加靜脈鐵劑，皮下注射給藥，可有效升高CKD患者血紅蛋白（Hb）含量，改善臨床癥狀。但這種療法也很快顯示出弊端，其有可能引發(fā)不良心血管反應(yīng)甚至是死亡。此外，大多數(shù)患者仍需同步注射靜脈鐵劑，以控制貧血，而靜脈鐵劑也存在很多潛在風險。
口服藥物羅沙司他（Roxadustat，代號FG-4592）膠囊是全球首個開發(fā)的小分子低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF- PHI）類治療腎性貧血的藥物。該藥的作用機制是從源頭入手，通過對促紅素、鐵代謝等下游靶基因表達的調(diào)控，促進自身促紅細胞生成，改善鐵吸收利用，從而提高血紅細胞水平。低氧誘導(dǎo)因子(HIF)的生理作用不僅使紅細胞生成素表達增加，也能使紅細胞生成素受體以及促進鐵吸收和循環(huán)的蛋白表達增加。羅沙司他通過模擬脯氨酰羥化酶（PH）的底物之一酮戊二酸來抑制PH酶，影響PH酶在維持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，從而達到糾正貧血的目的。無論慢性腎?。–KD）、還是透析患者，羅沙司他均能有效提高血紅蛋白水平，同時不受患者體內(nèi)炎癥狀態(tài)的影響。
羅沙司他膠囊的上市能夠為因慢性腎臟病引起的貧血患者提供了新的治療手段。
文 | 醫(yī)谷綜合報道
