大家看到這個(gè)題目肯定會(huì)說(shuō)：“沒搞錯(cuò)吧，腫瘤藥物臨床試驗(yàn)的患者招募難嗎？前段時(shí)間BMS的PD1單抗在中國(guó)招募患者，多少人托關(guān)系想?yún)⒓幽?？”。在新藥沒有在中國(guó)批準(zhǔn)上市的情況下，通過臨床試驗(yàn)用上國(guó)外新藥的確是一個(gè)可靠途徑，而且成本很低，這類試驗(yàn)根本不用愁患者招募。
從另外一個(gè)角度講，癌癥患者真到了無(wú)藥可用的地步，肯定是特別積極地想去參加一些臨床試驗(yàn)，嘗試一些在研的藥物/療法說(shuō)不定就管用了呢？無(wú)論怎么想，腫瘤藥臨床試驗(yàn)的患者招募都不會(huì)難啊。
但是根據(jù)Journal of the National Cancer Institute雜志發(fā)表的一項(xiàng)最新研究，近20%的腫瘤藥物臨床試驗(yàn)都因?yàn)榛颊哒心疾蛔愣K止。研究作者來(lái)自Fred Hutchinson癌癥研究中心和威斯康星大學(xué)，對(duì)2000~2011年間由國(guó)立癌癥研究所國(guó)家臨床試驗(yàn)網(wǎng)（包括學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、醫(yī)療中心等）資助的787項(xiàng)II/III期研究數(shù)據(jù)進(jìn)行了回顧。在排除了因?yàn)槎拘院椭衅诜治鼋Y(jié)果而終止的研究外，還有145項(xiàng)（18%）研究是因?yàn)榛颊哒心疾蛔慊蛘吲R床試驗(yàn)啟動(dòng)3年以后參與人數(shù)仍少于50%而終止的。
我們都知道人體臨床試驗(yàn)是新藥上市的必須環(huán)節(jié)，也是成本最高的環(huán)節(jié)。如果臨床試驗(yàn)招募不到足夠的患者，研究人員就無(wú)法依據(jù)充足的樣本數(shù)據(jù)做出有臨床意義的結(jié)論。患者招募困難的原因主要有以下幾個(gè)方面：
一項(xiàng)臨床試驗(yàn)在招募受試者時(shí)通常都會(huì)基于設(shè)計(jì)而制定患者納入標(biāo)準(zhǔn)，這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)在不同的研究間通常差異巨大，涉及的因素包括年齡、性別、病史、當(dāng)前健康狀況等等。腫瘤藥物的臨床試驗(yàn)通常會(huì)要求患者時(shí)特定類型或者分期的癌癥，這些條件限制通常會(huì)加大受試者招募的難度。
這個(gè)研究還發(fā)現(xiàn)，另外一個(gè)嚴(yán)重影響患者招募的因素可能在于患者在整個(gè)試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的角色是接受治療還是作為對(duì)照。數(shù)據(jù)顯示，II期研究通常能夠更容易招募到更多患者，因?yàn)榇蠖鄶?shù)腫瘤藥物在經(jīng)過小樣本的I期安全性評(píng)估后，會(huì)在大樣本的II期研究中進(jìn)一步驗(yàn)證其療效，通常不設(shè)安慰劑對(duì)照，所有患者都會(huì)接受在研藥物治療，區(qū)別只是在于給藥劑量和治療方案不同。而采用盲法和對(duì)照設(shè)計(jì)的III期研究通常招募患者更困難，因?yàn)榛颊吆芸赡軙?huì)被分配到安慰劑組。
另外，很多腫瘤藥物臨床研究為了匹配符合條件的受試者，會(huì)要求進(jìn)行活組織檢查，采用細(xì)針穿刺取樣的操作手法或許還能被接受，但是一些腫瘤需要通過手術(shù)來(lái)采集合適的樣本進(jìn)行檢測(cè)，在沒有得到保證能夠被納入臨床試驗(yàn)前，大多數(shù)患者不愿意經(jīng)歷這樣一個(gè)步驟。
其他影響因素還包括新啟動(dòng)腫瘤藥物臨床研究面臨著其他正在進(jìn)行的臨床研究的競(jìng)爭(zhēng)，研究組織者計(jì)劃招募的患者比例可能要遠(yuǎn)低于他們?cè)趯?shí)際中能夠招募到的患者。
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