急性髓性白血?。ˋML）是一種骨髓細(xì)胞異常增殖的惡性癌癥，表現(xiàn)為血液中白細(xì)胞持續(xù)性升高，是一種死亡率很高的惡性疾病。治療相關(guān)性急性髓系白血病（t-AML）常發(fā)生在接受化療或者放療的腫瘤患者中，在治療后5年內(nèi)發(fā)生率高達(dá)8%-10%。伴骨髓增生異常相關(guān)改變的急性髓細(xì)胞白血?。ˋML-MRC）主要表現(xiàn)為血液系統(tǒng)紊亂，骨髓細(xì)胞基因突變。這2種AML患者的平均壽命均較低。
2021年03月，美國FDA批準(zhǔn)Vyxeos（daunorubicin and cytarabine，柔紅霉素+阿糖胞苷）新的適應(yīng)癥：用于治療年齡≥1歲、新診斷的、治療相關(guān)性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生異常相關(guān)改變的急性髓性白血?。ˋML-MRC）兒科患者。
CPX351-301是一項關(guān)鍵3期研究，在309例既往未接受治療的（初治）高危AML年老患者（60-75歲）中開展，將Vyxeos與標(biāo)準(zhǔn)的阿糖胞苷+柔紅霉素（7+3）化療方案進(jìn)行了對比。數(shù)據(jù)顯示，與對照組（7+3）相比，Vyxeos治療組總生存期（OS）實現(xiàn)了統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善（中位OS：9.6個月 vs 5.9個月，雙邊p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全緩解率顯著提高（37% vs 26%，p=0.036）、造血干細(xì)胞移植（HSCT）率提高（34% vs 25%）。
Vyxeos有一個黑框警告，提示該藥不能用其他含有柔紅霉素和/或阿糖胞苷的產(chǎn)品替代。在3期研究中，最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥25%）是出血事件、發(fā)熱、皮疹、腫脹、惡心、口腔或喉嚨疼痛、腹瀉、便秘、肌肉疼痛、疲勞、胃痛、呼吸困難、頭痛、咳嗽、食欲減退、心跳不調(diào)、肺炎、血液感染、寒戰(zhàn)，睡眠障礙和嘔吐。
