這是一篇改變你對臨床試驗的固有成見和觀念的科普文章，請一定仔細看完。
后臺經常有人留言：
癌癥治療該用的藥都用了，接下來不知怎么辦，有沒有什么建議？
家人得了癌癥，經濟狀況不好，放棄治療心有不甘，該怎么辦？
當癌癥治療“山窮水盡”，試試這個方法或能“柳暗花明”！
現(xiàn)在越來越多的人聽說臨床試驗，一說起臨床試驗，有的人就會說：那是醫(yī)生在拿病人當小老鼠做實驗的。還一本正經地提醒說：不要傻傻地給醫(yī)生當小老鼠。
參加臨床試驗真是做實驗小老鼠嗎？到底要不要參加臨床試驗？首先要告訴大家的是，當癌癥治療無路可走的時候，臨床試驗這個不花錢/少花錢的做法可能重現(xiàn)生機，而只要活著，就意味以后還可能有機會，因為后續(xù)可能還有新的治療手段和藥物不斷研發(fā)上市。值得注意的是，臨床試驗并不是只有無路可走的時候才參加，有時候參加臨床試驗其實是當前更佳的選擇，意味著獲益最大化，各大治療指南和規(guī)范往往把臨床試驗列為首先的推薦。而能不能參加臨床試驗，其實是有嚴格的準入條件，并不是想參加就能參加的。
一、到底什么是臨床試驗呢？
說白了，臨床試驗就是為明確某種新的治療方法（主要是新藥）是不是有效、安全性如何，在健康人身上或者病人身上進行的試驗性研究。
臨床試驗，已經點明了是“臨床”，也就是已經過了“臨床前”的研究階段，臨床前的研究是在人體外進行細胞實驗（體外實驗），以及在動物身上進行實驗研究（動物實驗），動物實驗很多是用小老鼠（小白鼠），如果臨床前研究階段都沒能通過，就不會進入到人體的臨床試驗階段，所謂臨床試驗，其實就是人體臨床試驗，有嚴格的倫理把關，有一整套試驗規(guī)范（即所謂的GCP），其實即便是動物實驗，也不是亂來的，也同樣有動物實驗規(guī)范。一種新藥在開展臨床試驗前，已經進行過嚴格的臨床前研究初步證明是有效的，而且安全性也是相對可控的。可見，參加臨床試驗根本就不是去當小白鼠。
很多人在潛意識中總覺得參加臨床試驗是吃虧的，似乎要醫(yī)生求著參加，但事實上臨床試驗絕對是自愿的，是在充分知情關于這個臨床試驗所有細節(jié)之后完全出于自愿才參加的。臨床試驗盡管有一定的風險（其實已經上市的藥物治療也有風險，只不過臨床試驗階段的副作用不良反應有更多的不確定性，所以才要通過臨床試驗收集更多的療效和安全性資料，你現(xiàn)在用的很多藥也是這么來的）。
二、臨床試驗目的是什么？臨床試驗分哪幾期？
臨床試驗有I期，II期，III期，IV期之分，不同階段的臨床試驗想要達到的目的不一樣，所需要的受試者數(shù)量也不一樣，研究方法也有所不同。
I期臨床試驗：初步的臨床藥理學和人體安全性評價試驗，一般選擇少數(shù)受試者（主要是健康人，有時也可以是患者），觀察評估人體對于這種新藥的耐受程度和藥代動力學，評估副作用、安全性，確定安全劑量范圍，為下一階段臨床試驗制定給藥方案提供依據(jù)。簡單地說，I期主要是探索和了解新藥的安全性、耐受性。
II期臨床試驗：初步評價藥物對目標適應癥患者治療是否有效，并進一步評估其安全性，同時也包括為下一階段也即III期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案確定提供依據(jù)。簡單地說，II期主要是探索療效，同時也進一步評估安全性。
III期臨床試驗：這是大家談得最多、也是最受關注的臨床試驗，試驗的標本量（受試者）也較大，數(shù)百人至數(shù)千人（通常不少于300例），是新藥上市前對療效和安全性的確證性階段，目的是進一步驗證這種藥物對目標適應癥患者的治療作用怎樣，安全性如何，評價利益與風險關系，最終為新藥上市注冊申請審查提供充分依據(jù)。
IV期臨床試驗：這是新藥上市后的進一步研究階段，已經上市了為什么還要進一步研究？當然需要，這是為了在更多受試者上（通常不少于2000例）考察新藥在廣泛使用后的療效及不良反應，為降低不良反應發(fā)生風險及改進藥物的給藥劑量等提供參考。特點是規(guī)模大，受試者多，是上市后的研究。
三、到底要不要參加臨床試驗？參加臨床試驗對患者有什么好處？
1、療效上獲益。有機會進行最新最前沿的治療方法，可能最早受益于新藥治療，特別是對于那些復發(fā)難治的患者，常規(guī)治療失敗的患者，現(xiàn)有的治療手段、目前已經上市的藥物都失敗了，不能取得好的療效時，那么參加新藥臨床試驗可以說是首選治療，也是指南規(guī)范最推薦的選擇。
2、經濟上受益。臨床試驗不需要患者花錢，相關的醫(yī)療費用是免費或減免的（包括相關的檢查費用和治療藥物費用等），從而可以減輕患者的經濟負擔。注意，這些新藥一旦正式上市，往往價格比較貴，甚至可能是“天價”，有機會參加臨床試驗的患者相當于提前得到了最可能有效的免費用新藥的機會。
3、得到專業(yè)服務和指導。臨床試驗機構都是通過國家評審得到資質認證的，而大型的新藥臨床試驗多由相關領域權威專家牽頭，參加臨床試驗，有專業(yè)團隊指導、監(jiān)測、規(guī)范治療和全程隨訪。
4、幫助他人為醫(yī)學做貢獻。你現(xiàn)在所使用的治療手段和藥物也是經過一步一步的臨床研究才正式上市在臨床推廣使用，“前人栽樹，后人乘涼”，醫(yī)學正是在一代一代大家共同努力下才不斷進步，最終所有人受益。對于參加臨床試驗的健康志愿者，既幫助他人，同時也可以了解自身健康狀況情況（相關檢查是免費的）。
四、參加臨床試驗有什么風險？
光說好處，不說風險，當然是不客觀的。參加臨床試驗有什么風險嗎？
1、藥物不良反應：新藥新療法可能存在未知或無法預知的副作用，但多數(shù)還是可控的，有專業(yè)的團隊監(jiān)測和隨訪并及時處理。其實，已經上市的藥物也同樣存某些無法預知的副作用，要客觀看待。
2、不是一定有效：已經上市的藥物也不能保證所有患者用著都有效，正在臨床試驗階段的藥物當然也不能保證一定有效。
3、可能要做一些額外的檢查：臨床試驗的檢查需要按照研究設計規(guī)范進行，研究需要可能會多做一些檢查（免費）。
4、不是一定能用到新藥新療法。因為臨床試驗要分組（試驗組和對照組），比如，為了比較新藥新療法和現(xiàn)在的標準治療兩者的療效和安全性，一組受試者接受新藥治療（試驗組），另一組受試者接受常規(guī)/標準的治療或安慰劑（對照組），試驗采取盲法隨機入組，不管是受試者（患者）和醫(yī)生護士都不知道你分到哪一組，如果剛好分到的是對照組，那其實你并沒有得到使用到這種新藥新療法的機會，但即便分到對照組，使用的也是現(xiàn)有的標準治療（免費）或安慰劑，在經濟上也仍然是獲益的，至少并不會有什么受損。
五、幾點注意事項
1、參加臨床試驗完全自愿。研究者會跟你介紹試驗的目的，所需要進行的檢查和治療等，你有權充分知曉關于這個臨床試驗的各個事項，有什么疑問可以大膽提出來，試驗相關人員都會詳細解答。如決定參加臨床試驗，需要簽署知情同意書。
2、臨床試驗中可以隨時中途退出。前面說過，臨床試驗的參加遵循自愿原則，受試者（患者）既自愿決定是否參加臨床試驗，在中途也可以隨時要求退出研究。
3、臨床試驗不是想參加就能參加。不是每個患者都適合參加臨床試驗，每一項臨床試驗都有嚴格的入組標準和排除標準，必須符合標準的人才能參加。
4、嚴格遵醫(yī)囑。試驗期間一定要聽從研究者（醫(yī)生）的安排和交待，遵醫(yī)囑接受相關的檢查和治療、隨訪等，出現(xiàn)任何不適、副作用等一定要及時告知醫(yī)生。
最后想說的是：
對于癌癥病人來說，有機會參加臨床試驗，建議盡量參加，因為這是獲取最佳治療的機會而且通常是免費的。有的人一聽，有這好事？那我趕緊向醫(yī)生要求參加。并不是你想參加就能參加，有的人說我認識醫(yī)生，我跟醫(yī)生熟，醫(yī)生是我朋友……這都沒用，你得符合你參加的這項臨床試驗的入組條件，這可不是哪個醫(yī)生說了算。如果醫(yī)生敢不按入組條件不按規(guī)范來，就涉嫌就造假觸犯法律，受過GCP培訓的醫(yī)生絕不可能這樣做。
以上只是一個簡要的常識性科普，目的是為了解除大家對臨床試驗的誤解和顧慮，更多的關于臨床試驗的細節(jié)性東西，你在參加臨床試驗前有權了解各種相關的知識，而試驗者（醫(yī)生）也有義務必須跟你講清楚，否則就不要參加。
