臨床試驗是指任何在人體（病人或健康志愿者）進行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。
臨床試驗類型
1、廣義來說，臨床試驗有兩種：
（1）干預性（interventional）：在干預性臨床試驗中，調(diào)查人員會給參與者指定的治療或干預方式，然后將結果跟對照組進行比較，對照組可能使用不同的治療方式或沒有進行任何治療。
（2）觀察性（observational）：觀察性研究中，調(diào)查人員或研究人員會觀察給病患的治療方法或管理方式，然后記下結果。不過，研究人員不會提供干預。
2、根據(jù)研究的用途，NIH（美國國立衛(wèi)生研究院）將臨床試驗分成以下幾種類型：
（1）治療試驗（treatment trials）：這是設計用來測試新的治療方法、新的藥物組合、新的手術方式或放射治療。
（2）預防試驗（prevention trials）：此試驗的目的是找到預防疾病發(fā)生或復發(fā)的方法，通常包含改變用藥、疫苗或生活方式。
（3）篩選試驗（screening trials）：此種研究測試檢測特定疾病或健康情況的最佳方式。
（4）診斷試驗（diagnostic trials）：旨在找出診斷疾病或健康情況時，更好的測試方式或程序。
（5）生命質(zhì)量試驗（quality of life trials）：又稱支持照護試驗（supportive care trials），這些研究探索改善久病人們的生活質(zhì)量與舒適度。
臨床試驗分期
1
I期試驗
I期試驗是新藥首次用于人體的臨床試驗，就是將新藥適用于少數(shù)健康受試者（腫瘤類等試驗除外）。
（1）對象：健康受試者（腫瘤類等試驗除外）。
抗腫瘤藥等新藥一般用患者作為一期的受試者。
為了保證人們的安全，參加試驗的人（也叫“受試者”）均經(jīng)過嚴格挑選，避免入選正患有疾病或正在同時服用其它藥品的人。
（2）人數(shù)：不超過100人。
（3）目的：對新藥初步了解。
這期的試驗目的是對新藥有個初步的了解，包括藥物是怎么進入到身體里又是怎么排出來的，有什么不良反應等等。
（4）方式：從低劑量到高劑量的爬坡試驗。
一期試驗的藥物劑量是從低劑量開始逐步上升到高劑量，一般分6-7個劑量組，這種劑量遞增試驗又稱為“爬坡試驗”。每個劑量組收3名以上受試者，低劑量組的受試者安全后才逐步開展高劑量組試驗。
每個計量的爬升都要確保受試者安全，這期間還要觀察藥物在體內(nèi)的濃度、吸收和排泄時間。一期試驗是探索性的，每一步都十分謹慎。
（5）時間：1-3年。
（6）難度：類似于小升初。
2
II期試驗
在前面I期臨床試驗里獲得了重要的數(shù)據(jù)后，就可以再擴大一些人數(shù)開展II期試驗了。
（1）對象：患者。
本期試驗由患者來參加，每位受試者都要經(jīng)過嚴格的篩選，就像篩選飛行員一樣，要做各種檢查，研究人員會制定各種檢查標準，檢查的結果只有符合了這些標準才能進入試驗。
（2）人數(shù)：100例/對以上。
（3）目的：找到新藥合適的治療劑量
看看哪個劑量最有效、最安全，如果發(fā)現(xiàn)這個新藥的確能夠看到療效，而且比較安全，那就會繼續(xù)做下面的試驗，但如果效果不好，就會終止研發(fā)，這個新藥很可能就被放棄了。這樣被早期終止的新藥還是很多的。
（4）時間：2-3年。
（5）難度：類似于中考。
3
III期試驗
在前面有療效和安全用藥數(shù)據(jù)的基礎上，制藥企業(yè)和臨床醫(yī)生才能開展大型的臨床試驗，用更大的人群了解新藥的療效和安全性。
（1）對象：患者。
（2）人數(shù)：一般300人以上，有的超過1000人。
（3）目的：看療效。
這期試驗的目的非常明確，就是看療效，如果治療效果令人滿意，而且還比較安全，那么這個結果就可以用它來向藥政管理當局申請新藥上市批準。
所以這期臨床試驗是決定新藥性命的一關。
（4）時間：3-4年。
由于需要幾百名患者參加臨床試驗，需要幾十家甚至上百家研究中心共同參與研究招募受試患者，所以通常需要3-4年才能夠完成。
（5）難度：類似于高考。
這個過程中會有很多研究者和患者為這期試驗花費精力和體力，藥廠會付出很多財力、物力。
但是這期試驗也可能失敗，如果結果達不到預期的目標，這個新藥就會被終止。
4
IV期試驗
在新藥獲準上市后進行的進一步臨床試驗。這期試驗是用更大數(shù)量的人群進行安全性的觀察。
（1）對象：醫(yī)院的病人。
這些使用的人群基本是平時在醫(yī)院里看病的病人，不再進行嚴格的挑選。
（2）人數(shù)：2000例以上。
（3）目的：大規(guī)模研究新藥的療效和安全性。
目的是對新藥的療效和安全性進行大規(guī)模的研究。這類試驗的開展有助于發(fā)現(xiàn)新藥罕見的副反應，也許還能發(fā)現(xiàn)這個新藥的其它療效。
（4）時間：幾年不等。
一個新藥一般需要10年研究時間，10億美元的研究費用才可能上市，而且上市的機會非常小，一般是十分之一。
新藥的誕生是非常艱苦、耗時、耗力的，但是如果沒有不斷產(chǎn)生的新藥，我們就不能攻克人類面臨的諸多健康問題，人們的壽命就不會有明顯的延長。
臨床試驗的疑惑解答
1、參加臨床試驗安全嗎？是當小白鼠嗎？
任何臨床試驗的開展，都要遵從倫理原則和科學原則。首先要設計周密的臨床試驗方案，經(jīng)過各方專家審核之后，還要通過倫理委員會的審批。
經(jīng)過倫理委員會批準的試驗，可視為倫理委員會根據(jù)該受試藥物的現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)以及試驗方案已判定受試者的風險最小化，或風險與預期效益比是合理的，以此確認試驗的科學合理性。
一般招募腫瘤患者參與的臨床試驗，都已經(jīng)是II期及以后的，藥物的安全性已經(jīng)基本確定，有待進一步驗證的只是藥物的有效性，臨床試驗的受試者并不是“小白鼠”。從這一方面來說，臨床試驗是安全的。
但是，從另一個方面而言，任何藥物的使用都有可能會引發(fā)不良反應，因此，不能說臨床試驗百分百安全。
2、有其他的藥物可以治療我的病，為什么還要參加臨床試驗？
如果有已經(jīng)在國內(nèi)上市的、其他的、公認的、更好的藥物可以治療這種疾病，當然不會建議您參加臨床試驗，因為臨床試驗也是有一定的風險的。
比如由于試驗方案的不同，有時是在同一試驗中由“試驗藥品A”對比“療效已經(jīng)確認藥品B”，那么不論分入試驗組還是對照組，患者都能夠得到治療，并且能夠減輕經(jīng)濟壓力。
而有時是“試驗藥品”對比“安慰劑”，如果不幸被分入安慰劑組，則會面臨疾病進展的風險。但是一般情況下，分入試驗組的人數(shù)都會大于對照組，確保患者能夠最大程度獲益。另外，對照組的患者也是可以選擇出組自行接受后續(xù)治療的。
在這種情況下，對于家庭經(jīng)濟狀況不佳、疾病類型較為特殊、現(xiàn)有治療方案有限的患者而言，臨床試驗是最佳的選擇。
因為，參加臨床試驗意味著，可以享受免費贈藥、可以嘗試國際前沿的新療法，既可以減輕家庭經(jīng)濟負擔，又可能給自己帶來了新的希望。
3、是不是所有人都能參加臨床試驗？
答案：滿足試驗設計的患者是可以的。
一般臨床試驗都會有詳細的入組標準和排除標準，試驗方案中對于受試者有明確的標準要求，稱之為受試者的合格標準。
根據(jù)試驗所研究的疾病和藥物特征等定義合格標準并招募受試者。允許受試者參與某臨床試驗的條件稱為“入選標準”，將某人排除在臨床試驗之外的條件稱之為“排除標準”。
這些標準基于年齡、性別、疾病類型和分期、治療歷史和一些其他醫(yī)學問題等進行定義。在正式入組之前都會進行詳細的篩選，只有完全符合標準的人群，才可以參加該項臨床試驗。
因此，臨床試驗并不是人人都可以參加的，只有滿足試驗設計的患者才可以。
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