昨天“英國每日郵報”報道,英國醫(yī)保局與美國制藥商安進(Amgen)公司就折扣達成協(xié)議后,任何一位患者,都可以使用sotorasib這種藥物了,或者說至少可以保證每年新增600名患者使用該藥物。

這種藥物針對的是由稱為
KRAS
的基因突變引起的肺癌,主要是一些非吸煙肺癌患者,在英國這類肺癌占所有肺癌患者的八分之一。而且這類肺癌非常兇險,被稱為“死亡之星”。目前的治療方法僅對于約
10% 的患者有效。在此之前,英國只將該藥用于臨床試驗,只有少數(shù)參與試驗的患者使用。在健康的身體中,KRAS 基因控制著參與細胞生長的蛋白質(zhì)。但突變的
KRAS 基因允許負責指揮細胞生長的蛋白質(zhì)不受控制,形成了難以治療的癌癥。倫敦克里克研究所遺傳學(xué)和肺癌專家查爾斯·斯旺頓教授這牙膏說:“這種藥物是 20
年來肺癌領(lǐng)域最令人興奮的突破之一,”。Sotorasib
是一種片劑藥物,英國的臨床試驗顯示,有一半?yún)⑴c試驗的晚期肺癌患者的腫瘤都有所縮小。吸煙或近期吸煙史是迄今為止患肺癌的最大的原因,但肺癌依然會侵襲從未接觸過香煙的人。在
1980 年代,科學(xué)家們就發(fā)現(xiàn)在不吸煙的病例中,有很大一部分是由 KRAS
基因的突變形式引起的,但解決這一難題卻經(jīng)過了幾十年的深入研究。Sotorasib,也以 Lumykras
為品牌名稱,通過阻斷引發(fā)癌細胞生長的蛋白質(zhì)的作用而起作用。這有助于阻止或至少是減緩癌癥的擴散。目前英國對于該藥物的使用還限于對現(xiàn)有治療方案無效,且癌癥已擴散到身體其他部位的患者。醫(yī)生們希望
sotorasib 將來可以在更早的階段使用。利物浦克拉特布里奇癌癥中心的專家 Noor
Tariq博士給出的消息是:現(xiàn)在正在試驗中研究這一點,迄今為止的結(jié)果非常振奮人心?!眻蟮肋€提到了一位參與臨床試驗的患者的情況。來自波伊斯布雷肯的 53 歲的
Nicky Peel 是英國首批接受 sotorasib 治療的肺癌患者之一。她在 2017
年被診斷出肺癌,此前她有了幾個月的時間“感覺醒來自己無法呼吸”。“這真是一次可怕的震驚——你永遠不會想到它會發(fā)生在你身上,”她說。
“當時有人告訴我,我的預(yù)期壽命約為 12 到 18 個月?!盢icky的職業(yè)是IT
經(jīng)理,她先接受了艱苦的化療和放療,然后是一種藥物治療,以增強她的免疫系統(tǒng)以對抗癌細胞。但在 2018 年 1 月,影像檢查顯示癌癥已經(jīng)擴散到她的脊柱和臀部,而肺部腫瘤卻一直在增長。然后她問她在英國加的夫Velindre
癌癥中心的腫瘤科醫(yī)生是否可以讓她服用 sotorasib?!拔以诰W(wǎng)上看到這種藥物對患有我這種癌癥的美國患者有很好的效果,”Nicky說。Nicky 于去年
12
月被接納到實驗組中,開始服用該藥——最初只是建議她服用正常劑量的一半,以防止出現(xiàn)肝損傷的副作用。幾周后,當她的肝臟檢查結(jié)果恢復(fù)正常時,她被換成了全劑量。“我希望它能控制住我的癌癥,但當我在一月份進行第一次掃描時,它顯示我肺部的腫瘤縮小了大約三分之一,”Nicky說?!拔液喼辈桓蚁嘈拧@太好了,難以置信。我以前的治療都沒有成功縮小腫瘤。除了一些輕微的骨骼和肌肉疼痛外,我沒有任何副作用。Nicky承認她不知道藥物是否將繼續(xù)控制她的上癌癥。
但她補充說:“這讓我有更多寶貴的時間與家人共度時光,讓我過上充實的生活——而不僅僅是為了生存?!拔蚁M軌蜻^上高質(zhì)量的生活,而 sotorasib
正在幫助我做到這一點?!?/p>