對于很多癌癥患者來說新藥就是延續(xù)生命的全部，而當所服用的藥品失效時，不少患者變會陷入治療困境之中。而這種情況在國內(nèi)亦是如此，盛諾一家表示，中國每年赴美就醫(yī)的患者約有3000人，其中70%為腫瘤患者。而在這其中有不少患者的赴美就醫(yī)理由中尋新藥便是其中一理由之一。
三年前，Deb Smith肺癌晚期，來到丹娜法伯/布列根和婦女醫(yī)院胸腔腫瘤學Lowe中心尋求治療，可以說她是在恰當?shù)臅r間來到了正確的地方。目前，Smith參加了丹娜法伯靶向基因特異療法試驗。
“我從來不吸煙，所以從沒想過自己會得肺癌，” Smith回想到?！捌鸪?，醫(yī)生認為我咳嗽是由哮喘引起的，髖部疼痛是因為關節(jié)炎。當我知道自己肺上有一個橘子那么大的腫瘤，淋巴結(jié)也有癌癥，并且髖部還有癌癥病變時，我做夢都沒想到三年后的今天我還活著?！?/span>
吸煙不相關肺癌占女性肺癌的15%~20%，58歲確診的 Smith不幸成為其中的一個。Smith的表皮生長因子受體（EGFR）有一處突變，而丹娜法伯的科學家發(fā)現(xiàn)該突變在肺癌治療中有著重要作用。
“在新罕布什爾州一家醫(yī)院確診后，我來到了丹娜法伯，因為我想要接受最先進的治療，”她講到?！捌鸪?，醫(yī)生向我推薦靶向療法時，我有些震驚，也不是特別明白靶向療法是什么?！盨mith參加了厄洛替尼（特羅凱）臨床試驗，腫瘤整體縮小了80%?！皫讉€月后，我感覺好多了，呼吸也順暢多了”但醫(yī)生提示說最終會產(chǎn)生耐藥?！肮黄淙?，我的腫瘤又開始長了，”Smith講到。“我參加了另一項臨床試驗，嘗試了另外兩種藥物，但都沒有作用，并且有很大副作用。”
好運再次降臨到Smith身上，改變了她的人生軌跡。丹娜法伯當時正在啟動一項有關EGFR突變且一線療法耐受患者的臨床試驗，Smith作為第一批患者，進入到了阿斯利康試驗藥AZD9291組。在丹娜法伯科學家的帶領下，研究發(fā)現(xiàn)，AZD9291效果很好，且產(chǎn)生副作用較少，有望在2015年報食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審批。對于Smith而言，新藥物既延長了她的生命，也改善了她的生活質(zhì)量。“我希望，我的經(jīng)歷能鼓舞其他癌癥患者選擇像丹娜法伯這樣的癌癥中心，并參加臨床試驗?！?/span>
作為一名已退休特教教師，Smith把自己的疾病如實地告訴了兒子Dylan。Smith講到，“我大多時候感覺很好。只要按照自己的節(jié)奏走，我想做的事，大部分都可以做得到。我和Dylan會一起去旅行，創(chuàng)造美好記憶。確診以來，我的每一個生日都值得慶祝?！?/span>
在現(xiàn)有藥物有效的情況下，參加臨床試驗并非病人的首選。然而，一旦患者對抗腫瘤藥物產(chǎn)生抗藥性，美國的新藥臨床試驗很可能成為他們的最后一搏。據(jù)盛諾一家介紹，在美國著名的MD安德森癌癥中心，每天有數(shù)百項臨床試驗在同時進行，超過90%的腫瘤患者會主動向醫(yī)生詢問：“我是否可以參加新藥的臨床試驗？”如今，這里也不乏從中國轉(zhuǎn)診來求治的晚期腫瘤患者。
