2021年03月，日本厚生勞動?。∕HLW）批準Pemazyre（pemigatinib），一種選擇性成纖維細胞生長因子受體（FGFR）激酶抑制劑，用于治療在接受抗癌化療后病情惡化、攜帶FGFR2融合基因的不可切除性膽管癌（BTC）患者。
2020年4月，Pemazyre率先獲得美國FDA批準，用于治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。
今年1月，EMA人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）發(fā)布了推薦有條件批準Pemazyre的積極意見。這也意味著，Pemazyre將很快能夠在歐洲獲批上市。
數(shù)據(jù)顯示：在攜帶FGFR2融合或重排的患者（隊列A）中，中位隨訪15個月，Pemazyre單藥治療的總緩解率（ORR）為36%（主要終點），中位緩解持續(xù)時間（DoR）為7.49個月（次要終點）。
該研究中，最常見的治療期間出現(xiàn)的不良反應(yīng)（TEAE）為≤2級高磷血癥（58.2%）。在≥30%的患者中觀察到的其他較頻繁的TEAE（所有等級）為脫發(fā)、腹瀉、疲勞、口吃困難、惡心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。這些TEAE大多數(shù)等級≤2級。發(fā)生在≥10%的患者中≥3級的TEAE為低磷血癥。
